Geen medicijn meer voor ongeneeslijk zieke broertjes
Rene Luigies 14 juli 2011 - 11:27
Array
De rechtbank in Amsterdam heeft bepaald dat het farmaceutisch bedrijf Genzyme geen geneesmiddel beschikbaar hoeft te stellen aan twee ongeneeslijk zieke broertjes die lijden aan de ziekte van Duchenne.
De broertjes, die lijden aan de ziekte die de spieren aantast, deden anderhalf jaar mee aan een proef waarbij het middel Ataluren werd verstrekt. De broertjes gingen volgens hun ouders zienderogen vooruit. Farmaceut Genzyme staakte de proef. Na het niet meer beschikbaar zijn van het geneesmiddel ging het weer slechter met de broertjes.
De ouders eisten dat het bedrijf het middel bleef verstrekken. Maar volgens Genzyme ,,is niet objectief aangetoond dat het medicijn een positief resultaat liet zien in de gebruikte dosering”.
De rechter oordeelt dat het bedrijf volgens de Geneesmiddelenwet het middel buiten de proef niet mag verstrekken. Er is namelijk geen vergunning voor. Daarop zijn wel uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan, aldus de rechter.
Zo is het medicijn in een ander land nog niet in de handel, en ontbreekt een verklaring van een arts die het voor de kinderen noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoek gebleken dat Ataluren bij Duchennepatienten werkt en in welke doses.
De familie mag volgens de rechter wel van Genzyme verlangen dat de kinderen zo snel mogelijk kunnen meedoen aan vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking komt.
Rene is consultant op het snijvlak productontwikkeling en gezondheidszorg/projectmanager valpreventiebus/multitasker/outofthebox denker/innovator/ Eusamed bv/ Op twitter@Lodewijkjes Netherlands, Rijswijk (Gld)
René Luigies heeft 30 jaar ervaring in nationale- en internationale marketing en business development in de medische sector. Die ervaring strekt zich uit van de farmaceutische industrie tot de medische apparatuur. In 2001 startte hij zijn eigen bedrijf in Nederland. Na de succesvolle introductie van een product op het gebied van pijnbestrijding, heeft dit bedrijf zich verder ontwikkeld tot specialisatie op het snijvlak van product ontwikkeling en gezondheidszorg. Bekende succesvolle producten zijn de OHRA valpreventiebus en de OOGbus van het Oogzorgnetwerk en CZ. Binnen het bedrijf is een groot netwerk aanwezig met de belangrijkste stakeholders in de gezondheidszorg, zoals zorgverzekeringen en overkoepelende organisaties, overheid, zorgverleners, hogescholen, universiteiten en het MKB. Op dit moment wordt dit netwerk ingezet voor eigen consultancy activiteiten, en voor zijn functie als zorginnovatiemakelaar voor Health Valley.
Een volledig cv is te vinden op LinkedIn: http://nl.linkedin.com/in/reneluigies
En René Luigies is te volgen op twitter: @Lodewijkjes
Valpreventie2.0
In 2007 is het OHRA valpreventie project gestart. Dit was het resultaat van een product concept dat ik samen met iemand uit de thuiszorg en een huisarts aan OHRA presenteerde. OHRA heeft dit project volledig gefinancierd. Dit project is volledig door mij opgezet en uitgewerkt, respectievelijk gemanaged. Ook de uitwerking van de resultaten zijn door mij gedaan. Het OHRA valpreventieproject heeft geresulteerd in een afname van 35% van het aantal valincidenten op een groep van 1561 mensen.
De kosten voor de landelijke uitrol bleken te hoog voor zorgverzekeraar CZ, die OHRA heeft overgenomen. Daarmee staakte het project. In het kader van eHealth heb ik toen Valpreventie2.0 bedacht. Een internet applicatie, waarmee ouderen zelf een risicoanalyse kunnen doen, vervolgens een advies krijgen om dat risico te verminderen en vervolgd worden of zij de adviezen ook opgevolgd hebben en of zij hulp/ondersteuning nodig hebben. Daarbij een vervolg door middel van registratie van het aantal valincidenten.
Inmiddels heb ik het NIPED bereid gevonden om valpreventie2.0 te realiseren. In mijn presentatie zal ik ingaan op het proces van valpreventie 1.0 naar de realisatie van valpreventie 2.0. De obstakels, de overwegingen, de weg naar de juiste partners, de financiering, het vinden van stakeholders, en de implementatie in de gezondheidszorg. En een korte visie geven op valpreventie 3.0, waar al gesprekken over gevoerd worden.
De rechtbank in Amsterdam heeft bepaald dat het farmaceutisch bedrijf Genzyme geen geneesmiddel beschikbaar hoeft te stellen aan twee ongeneeslijk zieke broertjes die lijden aan de ziekte van Duchenne.
De proef met het medicijn was stopgezet, nadat een onafhankelijke commissie daartoe had geadviseerd, omdat een positief effect van de toegediende dosis, in vergelijking met een aan een deel van de deelnemers verstrekt placebo, volgens deze commissie niet is aangetoond.
Er staat wel een vervolgonderzoek op stapel, waaraan de jongens ook zullen kunnen deelnemen, maar het is nog onduidelijk wanneer dat zal plaatsvinden. De ouders stellen daarop niet te kunnen wachten, omdat de ziekte een onomkeerbaar negatief verloop heeft en de levensverwachting van de kinderen gering is. De meeste lijders aan de ziekte van Duchenne, voornamelijk jongens, worden niet ouder dan 30 jaar.
Op grond van de Geneesmiddelenwet is het verboden om in Nederland medicijnen op de markt of in voorraad te hebben en/of te verstrekken, zonder dat daarvoor een handelsvergunning van de Europese Gemeenschap is verleend. Daarop zijn wel enige uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan. Zo is het middel in een ander land nog niet in de handel, noch is er is een verklaring van een arts, zoals de wet verlangt, beschikbaar waarin deze Ataluren voor de jongens noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoeken gebleken dat Ataluren als geneesmiddel voor Duchennepatienten effectief is. Daarnaast is niet duidelijk welke doses zouden moeten worden voorgeschreven en hoe lang.
De voorzieningenrechter overweegt dat de farmaceutische industrie wel een zorgplicht heeft ten opzichte van deelnemers aan dergelijke onderzoeken met geneesmiddelen. Zo moeten de deelnemers kunnen profiteren van eventueel in die onderzoeken geconstateerde gunstige effecten. Dit is ook vastgelegd in het Verdrag van Helsinki. Het gaat daarbij echter om collectieve voordelen op basis van gemiddelden die voortvloeien uit de resultaten van het onderzoek. Het oordeel van de onafhankelijke commissie dat daarvan tot dusver geen sprake is, kan niet terzijde worden geschoven op grond van bevindingen, buiten dat onderzoek om, van derden.
De familie mag wel van PTC en Genzyme verlangen dat zij zich op grond van hun zorgplicht zullen inspannen dat de jongens zo spoedig mogelijk zullen worden toegelaten tot het vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking zal worden gesteld.
LJN BR1560