Vraagtekens bij goedkeuring medicijnen door de Amerikaanse FDA
ArrayNiet-werkzame medicatie kan verkoopvergunning krijgen
Nieuw statistisch onderzoek zet vraagtekens bij de bewijskracht die de Amerikaanse FDA verlangt van goed te keuren medicijnen. Psycholoog en statisticus Don van Ravenzwaaij van de RUG concludeert dit in een artikel dat hij samen schreef met prof. John Ioannidis van de Universiteit van Stanford. Het is vandaag gepubliceerd in PLOS ONE.
Van Ravenzwaaij kwam op het idee om dit onderzoek te doen toen hij las hoe de Food and Drug Administration (FDA) de eigen goedkeuringsprocedure uitlegde. De FDA stelt dat de Amerikaanse wetgever als voorwaarde voor goedkeuring voorschrijft dat de effectiviteit van een product in twee studies overtuigend is aangetoond.
Niet-effectieve medicamenten
“Twee positieve studies klinkt beslist redelijk”, aldus Van Ravenzwaaij. “Maar wat er niet bij staat is hoeveel studies er in totaal zijn gedaan. Twee positieve studies uit twee pogingen is immers niet hetzelfde als twee uit vijf waarvan drie negatief uitvielen.” Van Ravenzwaaij en Ioannidis betogen nu dat hantering van een strikt voorschrift van twee aantoonbaar positieve studies ertoe kan leiden dat ook niet-effectieve medicamenten keurig aan dat voorschrift voldoen.
Simulaties goedkeuringsmodel
Van Ravenzwaaij en Ioannidis onderwierpen het goedkeuringsmodel aan een aantal statistische simulaties waarin met diverse factoren werd gevarieerd zoals het totaal aantal studies en de omvang van de proefpopulaties. Daar kwam uit dat in een niet-triviaal aantal een medisch product twee positieve studies kon opleveren terwijl de opgetelde uitkomsten van alle studies wezen op een absentie van medisch effect. Dit houdt in dat middelen die niet meer doen dan een placebo als geneesmiddel kunnen worden erkend.
Het gaat in dit statistische onderzoek niet zozeer om concrete voorbeelden van niet-effectieve medicijnen, benadrukt Van Ravenzwaaij. “We vonden het belangrijker om te laten zien dat de procedure zelf, het model, kwetsbaar is in de gehanteerde voorschriften voor onderbouwing van medische werkzaamheid. De slotsom is daarmee dat een strikte toepassing van die voorschriften kan leiden tot de verkoop van niet werkzame middelen.”
De onderzoekers:
Dr. Don van Ravenzwaaij is onderzoeker en docent bij de afdeling Psychometrie en Statistiek van de Faculteit Gedrags- en Maatschappijwetenschappen van de Rijksuniversiteit Groningen. Prof. John Ioannidis is hoogleraar geneeskunde en hoogleraar gezondheidsonderzoek en beleid aan de Universiteit van Stanford en auteur van vaak geciteerd werk over de problematische validiteit van uitkomsten van veel wetenschappelijk onderzoek.
