Nieuw geneesmiddel voor zeldzame levensbedreigende aandoening
ArrayGlaxoSmithKline (GSK) heeft Europese goedkeuring gekregen voor Volibris® (ambrisentan). Dit nieuwe geneesmiddel is voor de behandeling van patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH), functionele klasse II en III volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). Ambrisentan verbetert de inspanningscapaciteit. (1)
Het geneesmiddel is effectief bij PAH van onbekende oorzaak en bij PAH in samenhang met bindweefselziekten. (1)
et is beschikbaar als tablet in twee sterkten, 5 mg en 10 mg. Ook biedt het de patiënt het gemak van een eenmaaldaagse toediening. Ambrisentan is de eerste endotheline receptor antagonist (ERA) uit de non-sulfonamide klasse. Het is de eerste PAH behandeling in Europa die is goedgekeurd voor WHO functionele klasse II patiënten.
Het geneesmiddelenprofiel betekent in praktijk dat ambrisentan het metabolisme van andere geneesmiddelen weinig of niet zal beïnvloeden. Zo is er bijvoorbeeld geen significante interactie waargenomen met sildenafil of warfarine. (6,7)
Tijdens Fase III klinisch onderzoek kwamen de volgende bijwerkingen het meeste voor tijdens de behandeling met ambrisentan: perifeer oedeem, verstopte neus en hoofdpijn. (5) De meeste bijwerkingen zijn dosisafhankelijk gebleken. De genoemde bijwerkingen ziet men overigens vaak bij geneesmiddelen met een vaatverwijdende werking.
Rudolf van Olden, Medisch Directeur van GlaxoSmithKline zegt:“ Het lage risico van onderlinge geneesmiddelen interactie en de lage incidentie van leverfunctieafwijkingen vormen een belangrijke toegevoegde waarde voor patiënten met PAH. Hun kwaliteit van leven is immers al fors benadeeld door deze progressieve levensbedreigende aandoening.”
Over pulmonale arteriële hypertensie
PAH is een zeldzame en levensbedreigende aandoening van de slagaderen in de longen die ook van invloed is op het hart. Wereldwijd lijden ongeveer 200.000 mensen aan de ziekte die op elke leeftijd kan optreden. (10)
In Nederland lijden naar schatting 350-400 mensen aan PAH en elk jaar komen er ongeveer 60 nieuwe patiënten bij. In ons land worden 10-20 kinderen behandeld voor PAH. In het verleden was de geschatte mediane overleving van patiënten 2,8 jaar. (11)
Echter, dankzij verbeterde diagnose en behandeling in de afgelopen 10 jaar lijken recente data een verbetering van de overleving te tonen.(12,13) De overleving vanaf diagnose toont een spreiding, maar bedraagt nu gemiddeld 5 jaar.
Het effect van ambrisentan op deze uitkomst is onbekend. (8)
PAH is een invaliderende ziekte waarbij de bloedvaten in de longen zijn vernauwd. Dit leidt tot hoge bloeddruk in de slagaders van de longen. Door deze hoge druk is het moeilijk voor het hart om bloed door de longen te pompen. Wanneer het hart moeite moet doen om tegen die hoge drukken op te pompen, worden patiënten toenemend kortademig. Uiteindelijk overlijden veel patiënten dan ook aan hartfalen. PAH kan optreden zonder dat de oorzaak bekend is, of het kan optreden in samenhang met andere ziekten. Zo komt PAH voor bij bindweefselziekten, aangeboren hartafwijkingen, levercirrose en HIV infectie.
De WHO heeft PAH ingedeeld in 4 functionele klassen, afhankelijk van de ernst van de symptomen.(14)
WHO klasse I patiënten hebben geen lichamelijke verschijnselen en weinig patiënten realiseren zich in deze fase dat ze de ziekte hebben. De meest ernstig zieke functionele klasse IV patiënten hebben zelfs in rust invaliderende symptomen
