Myozyme, medicijn tegen ziekte van Pompe, officieel op de markt
Array
De eerste batch van Myozyme® (alglucosidase alfa) voor commercieel gebruik werd vandaag verzonden. Dit werd mogelijk nadat de Europese Commissie op 25 februari de productie van Myozyme in de 4000 liter (l) bioreactor in deze fabriek in Geel had goedgekeurd. Dit geneesmiddel is in Belgie door de sociale zekerheid terugbetaald voor de patienten die door deze aandoening getroffen zijn. Myozyme is de enige goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Pompe, een progressief verlopende, slopende en vaak fatale, genetische zeldzame ziekte.
“Deze goedkeuring is belangrijk omdat het ons helpt de Myozyme toelevering te verzekeren voor alle patienten in Europa die een behandeling nodig hebbenâ€, zegt Hilde Stoop, Managing Director van Genzyme Belgium nv. “We zijn de Europese en Belgische authoriteiten dankbaar voor hun snelle actie betreffende onze aanvraagâ€.
Er was een mogelijk risico op voorraadschaarste ontstaan door de snel gestegen wereldwijde vraag sinds de goedkeuring van Myozyme in 2006. Gedurende de maanden januari en februari werd aan de artsen gevraagd om bij volwassen patienten het infusieschema aan te passen om zo product te kunnen verzekeren voor babies, kinderen en adolescenten. “Wij zijn patienten en artsen wereldwijd dan ook zeer dankbaar dat zij hieraan mee hebben geholpenâ€, vervolgt Hilde Stoop. Door deze goedkeuring en de verzekerde voorraad kunnen patienten nu in Europa en overal ter wereld hun behandeling opnemen en kunnen nieuwe patienten starten met hun therapie.
“We zijn heel trots op de gecombineerde inspanningen van onze werknemers in Geel en elders over de verschillende afdelingen heen. Door hun inspanningen werd deze goedkeuring mogelijkâ€, zei Sandra Poole, Vice President en General Manager van de productie-eenheid in Geel. “Het heeft heel veel wilskracht en inspanning van iedereen gevraagd om zo snel tot commerciele productie te kunnen komen.â€
Genzyme’s state of the art biotechnologische productie-eenheid in Geel werd officieel geopend in 2005 en is één van de grootste biotechnologische productie-sites in Europa. Deze eenheid betekent een investering van meer dan € 300 miljoen op enkele jaren tijd.
De productie van biotechnologische geneesmiddelen vraagt een antwoord op de uitdagingen van onderzoek en ontwikkeling, alsook een complex validatieproces en belangrijke investeringen voor productie-installaties. Dat is de verklaring voor de tijd tussen de start van de werkzaamheden en de recente goedkeuring door de Belgische en Europese authoriteiten.
“Deze goedkeuring is zeer goed nieuws voor de biofarmaceutische productie in ons land, zeker in deze moeilijke economische tijden†zegt Sandra Poole.
Myozyme:
Myozyme is de enige goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Pompe,een progressief verlopende, slopende zeldzame ziekte die zich met een breed spectrum aan klinische symptomen manifesteert. Typisch is dat alle patienten progressieve spierverzwakking en moeilijke ademhaling ervaren, maar de snelheid waarmee de ziekte zich ontwikkelt kan sterk varieren afhankelijk van de leeftijd waarop de ziekte begint en van de graad waarin organen betrokken zijn. Als de eerste symptomen optreden binnen de paar maanden na de geboorte, hebben de babies meestal een sterk vergroot hart en sterven ze voor hun eerste levensjaar. Als de eerste symptomen optreden in de kinder- of jeugdjaren of bij volwassenen zullen de patienten gestaag en progressief verzwakken en voortijdig sterven door respiratoir falen. Ze hebben dikwijls mechanische ventilatie nodig om de ademhaling te ondersteunen en een rolstoel voor hun mobiliteit.
