Nieuwe behandel methode voor zeldzame bloedziekte ITP.

PERSBERICHT

Nplate® (romiplostim) stimuleert de aanmaak van bloedplaatjes.
Breda, 1 augustus 2009 – Voor patienten met de zeldzame aandoening Idiopatische Trombocytopenische Purpura (ITP) is er nu een nieuwe mogelijkheid voor de behandeling van deze ernstige chronische auto-immuunziekte. Amgen heeft van de Europese Commissie toestemming gekregen om de eerste trombopoietine receptor (TPO-r) agonist te registreren. Nplate (romiplostim) is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patienten met chronische ITP, die al een verwijdering van de milt (splenectomie) hebben ondergaan en die onvoldoende reageren op andere geneesmiddelen zoals corticosteroïden of immunoglobulinen. Ook komt Nplate in aanmerking als behandeling van ITP-patienten bij wie het verwijderen van de milt geen optie is. Nplate is het eerste product dat specifiek is ontwikkeld en goedgekeurd voor de behandeling van chronische ITP. Voor mensen die lijden aan deze aandoening is het een zeer welkome nieuwe behandelmogelijkheid. Het middel wordt per 1 augustus 2009 vergoed binnen het Nederlandse Geneesmiddelenvergoedingssyteem (GVS).Ernstige bloedingen
ITP is een auto-immuun aandoening met als  kenmerk een lage hoeveelheid bloedplaatjes in het bloed (trombocytopenie). Dit wordt veroorzaakt door de productie van antilichamen die zich hechten aan de bloedplaatjes. Hierdoor worden ze in de milt afgebroken. Het gevolg is een te lage hoeveelheid bloedplaatjes in de bloedbaan. Bloedplaatjes spelen een belangrijke rol bij het stollingsproces. Een tekort aan bloedplaatjes kan leiden tot ernstige bloedingen.

De bloedingen zijn bijvoorbeeld te zien als blauwe plekken (purpura) of kleine rode vlekjes (petechiae) op de huid.

In Europa lijden ongeveer 50.000 volwassenen aan deze ziekte. In Nederland krijgen jaarlijks ongeveer 3,2 patienten per 100.000 inwoners de diagnose ITP. De ziekte treft vaker vrouwen dan mannen.

Nieuwe klasse geneesmiddelen
Nplate is het eerste product en vormt een nieuwe klasse van geneesmiddelen, de trombopoietine receptor (TPO-r) agonisten, dat nu beschikbaar is voor de behandeling van chronische ITP. Het stimuleert de aanmaak van bloedplaatjes in het beenmerg. Het middel wordt gegeven als een wekelijkse onderhuidse injectie. Uit twee placebo-gecontroleerde studies blijkt dat bij 83% van de patienten een toename van de bloedplaatjes gezien werd. Bovendien kon een deel van de patienten met minder geneesmiddelen, zoals corticosteroïden, toe.

“Wij zijn erg blij met Nplate.” zegt Joep Rijnierse, Medisch Directeur van Amgen Nederland. “Het product komt voort uit onze wetenschappelijke aanpak en het toepassen van onze biotechnologische kennis. Nplate past helemaal in onze missie om de wetenschap in te zetten voor de patient.”

De komst van Nplate voorziet zowel voor patienten als voor artsen in een behoefte aan nieuwe behandelmogelijkheden. “Chronische ITP kan een aandoening met zeer negatieve consequenties voor de kwaliteit van leven zijn. Een TPO-r agonist zoals Nplate, vormt een nieuwe klasse van geneesmiddelen, die die bijdraagt aan de optimale behandeling van ITP,” zegt Rob Fijnheer, internist-hematoloog in het Universitair Medisch Centrum Utrecht.

Bert Schalk heeft als patient deelgenomen aan een onderzoek met Nplate. “Tijdens de studie zijn mijn bloedplaatjes waarden gestegen van 15 naar >150 (109/L) en dit niveau houdt nu al 2 jaar aan. Of dit zo blijft moet natuurlijk nog blijken, maar voorlopig ben ik een gelukkig mens.”  Volgens hem is het toedienen van de wekelijkse injectie “een fluitje van een cent”.

Bert is lid van de ITP Patientenvereniging Nederland (www.itp-pv.nl).

Over Amgen
Amgen ontdekt, ontwikkelt en levert innovatieve geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Amgen was één van de eerste bedrijven die de beloften van de nieuwe wetenschap waargemaakt heeft door nieuwe medicijnen van het laboratorium, via de productieplaats naar de patient te brengen. De geneesmiddelen van Amgen hebben de medische praktijk veranderd en ze hebben miljoenen mensen geholpen bij hun gevecht tegen kanker, nierziekten, reumatoïde artritis en andere ernstige ziekten. Met een brede en diepe pijplijn vol potentiele nieuwe medicijnen blijft Amgen zich inzetten voor de vooruitgang van de wetenschap om de kwaliteit van leven van mensen ingrijpend te verbeteren.

Over ITP Patientenvereniging

De ITP Patientenvereniging Nederland is opgericht op 13 mei 2003. Voor deze datum was de vereniging als werkgroep ondergebracht bij de Nederlandse Vereniging van Hemofilie Patienten (NVHP). Sinds 2001 is een aantal leden van deze werkgroep actief geweest in het realiseren van een zelfstandige patientenvereniging voor trombocytopenie patienten. Reden hiervoor is dat in de loop der jaren de behoefte aan informatie, lotgenotencontact en belangenbehartiging is gegroeid. Daar de problematiek van mensen met een verworven aandoening als ITP sterk afwijkt van die van mensen met een erfelijke stollingsafwijking als hemofilie,is besloten tot oprichting van een zelfstandige vereniging om beter aan deze hulpvraag te kunnen voldoen.

Amgen