EMA start formele beoordeling registratiedossier Glybera(R)
Array
Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt een nieuwe mijlpaal bekend in het registratieproces voor Glybera(R), AMT’s meest vergevorderde product bedoeld voor patienten met lipoproteinelipase (LPLD). De European Medicines Agency (EMA, voorheen EMEA) heeft de validatie van de eerder bekendgemaakte registratieaanvraag voor Glybera(R) afgerond. De EMA zal thans starten met haar formele beoordeling van Glybera(R).
AMT heeft in Europa en Canada twee klinische studies gericht
op lipoproteinelipase-deficientie (LPLD) uitgevoerd. Meerjarige
vervolgstudies vinden momenteel plaats, alsmede een nieuwe studie in Canada.
In deze drie studies is aangetoond dat toediening van Glybera(R) heeft geleid
tot een aanzienlijke afname van het aantal gevallen van pancreatitis, of wel
acute ontsteking van de alvleesklier, de belangrijkste invaliderende
complicatie bij LPLD. Deze studies tonen verder aan dat Glybera(R) een
uitstekend veiligheidsprofiel heeft.
“De acceptatie van het Glybera(R) dossier door de EMA betekent
een belangrijke stap richting registratie voor Glybera(R). Bovendien toont
het AMT’s expertise op het gebied van innovatieve ontwikkeling aan. Een
toekomstige goedkeuring van de aanvraag voor registratie zou een volledige
erkenning betekenen van onze gentherapeutische aanpak, alsmede van ons
productieplatform gebaseerd op adeno-geassocieerde virussen (AAV). “We zijn ervan overtuigd dat deze nieuwe stap hoop biedt voor vele patienten omdat gentherapie mogelijk de belangrijkste therapie voor de behandeling van erfelijke aandoeningen wordt”: zegt Jörn Aldag, CEO van AMT.
Het registratiedossier zal door de EMA formeel worden beoordeeld in een zogeheten centrale procedure voor nieuwe innoverende geneesmiddelen waar gentherapie toe behoren. Overeenkomstig de daarvoor geldende publicatieverplichtingen verwacht AMT in de loop van 2010 nadere
updates met resultaten van haar vervolgstudies, alsmede van haar nieuwe
studie te kunnen publiceren.
http://www.amtbiopharma.com
LPLD
LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel
dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie
beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patienten. Dit eiwit is van het belang bij de afbraak van grote vetdragende
deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer
dergelijke transportpartikels – chylomicronen – zich in het bloed ophopen,
kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan
leiden tot pancreatitis. Pancreatitis heeft in het algemeen ziekenhuisopname
tot gevolg en leidt in de meest ernstige vorm in 15% van de gevallen tot
overlijden. Terugkerende pancreatitis bij LPLD patienten kan uitmonden in
moeilijk te behandelen diabetes. LPLD leidt in vele gevallen tot ernstige
ziekte dan wel sterfte.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een
succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficient gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieen: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.
