Biotech verdient meer steun van overheid

Mijn hoop is gevestigd op Prosensa. Deze Nederlandse biotechnologie start-up uit 2002 loopt nog steeds voorop met een revolutionaire, breed toepasbare behandelmethode om genetische afwijkingen te corrigeren. Jammer genoeg helpt de regelgeving het bedrijf niet. De regels van de overheid maken het Nederlandse bedrijven niet gemakkelijk om op eigen kracht nieuwe geneesmiddelen naar de markt te brengen. In mijn ogen speelt onze overheid de concurrentie van Prosensa in de kaart.

Prosensa kan zich gelukkig prijzen met een samenwerkingsverband met de Engelse farmaciereus GlaxoSmithKline. Sinds oktober 2009 werkt Prosensa nauw samen in een ontwikkelingsprogramma van £412 mln van het Engelse concern. GlaxoSmithKline heeft het recht om vier geneesmiddelen te gaan verkopen. Prosensa krijgt daarop dubbel digit-royalties. Prosensa houdt de handen vrij bij de verdere ontwikkeling.

PRO051, de eerste toepassing van Prosensa’s behandelmethode, wordt ontwikkeld voor de ziekte van Duchenne. Deze ernstige kinderziekte komt in Nederland voor bij 600 jongens. Hun spieren missen een eiwit (dystrophine), waardoor zij voor hun twaalfde levensjaar in een rolstoel belanden en voor hun dertigste levensjaar aan de beademingsmachine sterven. De intensieve zorg loopt op tot een half miljoen euro per jaar.

Sinds de jaren ’60 is bekend dat ingekorte vormen van eiwitten werkzaam kunnen zijn om de ziekte te behandelen. Prosensa’s behandelmethode, die voortkomt uit het Leidse universiteitsziekenhuis, bestaat uit een klein stukje genetisch materiaal dat het lichaam ingekorte eiwitten laat maken. De Prosensa-methode is op 80% van de Duchennes toepasbaar. PRO051 laat het 51ste stukje van het genoom voor dystrophine overslaan en is toepasbaar op 13% van de Duchennes.

PRO051 bleek bij 12 jonge patienten in Belgie en Zweden de gemiddelde achteruitgang van het lopen te voorkomen. Er trad zelfs verbetering op. Het is jammer dat de Nederlandse overheid in 2007 besloot het onderzoek niet in Nederland toe te staan.

In Nederland hebben 80 jongens mogelijk baat bij PRO051. Maar de overheid vindt dat eerst langdurig placebo-gecontroleerd onderzoek moet worden gedaan, voordat deze Nederlandse jongens mogen worden geholpen. De Nederlandse biotechnologie is gebaat bij betere overheidseisen. De ziekte van Duchenne laat altijd achteruitgang zien tot de dood erop volgt. Naar mijn mening is placebo-gecontroleerd onderzoek niet nodig om vast te stellen of Prosensa’s methode werkt.

Patienten, premiebetalers en het bedrijfsleven zijn slecht af met het Nederlandse innovatiebeleid voor de biotechnologie.

Dr. drs. Wim Huppes MBA is internist in Hilversum.

Huppes Kemp

Wim Huppes kreeg in april 2008 te horen dat hij prostaatkanker had in een vergevorderd stadium. Zijn prostaat werd operatief verwijderd, en wat hem betrof stopte de reguliere behandeling daar. Met zijn kennis van de geneeskunde, hij werkte tot 1989 als internist in een ziekenhuis, ging Huppes experimenteren met medicijnen.

Na twee experimenten met andere middelen probeerde hij dichloorazijn.

Huppes kwam niet zelf op het idee om het middel te proberen. ‘Twee neven raadden het me aan, onafhankelijk van elkaar. De een leidt een medisch laboratorium, de ander is een alternatieve arts.’ Huppes kocht het middel bij een chemische groothandel. Huppes mocht daar grondstoffen kopen omdat hij eerder als onderzoeker in een biotechnologisch laboratorium werkte.
Belangrijker is dat hij nog leeft. Waar met reguliere bestraling en chemotherapie de dood volgens hem misschien enkele maanden zou zijn tegengehouden, is hij inmiddels ruim een jaar na de diagnose kanker nog steeds in leven en weer aan het werk.

Zijn ziekte bleek, ironisch genoeg, een voorbeeld te zijn van wat er mis is in de reguliere zorg – waarover hij voor hij kanker bleek te hebben een boek aan het schrijven was. We zijn de klos verscheen in april. In het boek stelt Huppes dat in het huidige zorgstelsel de ontwikkeling van nieuwe behandelingen niet goed mogelijk is omdat het stelsel te bureaucratisch is en verstrikt in een ‘doolhof van regels’.

Volgens Huppes, kennismedewerker bij het College voor Zorgverzekeringen, is het gevolg dat de zorg geen innovatieve sector is en dat dus iedereen een standaardbehandeling krijgt. Die is voor zo’n 85 procent van de zieken niet optimaal. Sterker nog: ‘Artsen werken volgens richtlijnen en schrijven patiënten behandelingen voor die zij vaak niet op zichzelf zouden toepassen.’ Bij mannen met uitgezaaide prostaatkanker wordt het bekken bestraald, ook als hun levensverwachting nihil is. ‘De patiënten hebben daardoor 13 procent minder kans op pijn in het bekken maar moeten er wel vaak voor naar het ziekenhuis en ervaren vervelende bijwerkingen, zoals pijn en bloed bij de ontlasting en tijdens het plassen. Bovendien staat de uitkomst vast: mensen gaan hoe dan ook dood.’

Huppes stelt voor om ook alternatieve methoden te testen in de kennisbanken. ‘Als mensen positieve effecten melden van behandelingen, kunnen deze wat mij betreft worden toegepast. Volgens mij kan dit eenvoudig omdat de door mij voorgestelde kennisbanken gaan monitoren en rapporteren wat het effect, de veiligheid en het nut is van de zorg.’

Huppes schijft ook voor het Financieel Dagblad

Recente artikelen