AMT’s gentherapie voor Duchenne spierdystrofie verkrijgt weesgeneesmiddelen status van Amerikaanse gezondheidsautoriteit
Array
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van menselijke gentherapie, maakt bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration
(FDA) haar gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) de weesgeneesmiddelen status heeft verleend. In oktober 2009 verkreeg deze gentherapie, AMT-080, deze status al van de European Medicines Agency voor de Europese Unie.
AMT heeft in een preklinisch model van DMD de effectiviteit van haar benadering aangetoond. Deze zogeheten proof of concept studies laten zien dat AMT’s technologie leidt tot de synthese van een functioneel dystrofine-eiwit in zowel het hart als het spierstelsel en daarmee spierdystrofie voorkomt. Deze data bevestigen een eerdere studie waarin
gentherapie succesvol het dystrofine-eiwit herstelde in aangetaste spiercellen verkregen uit weefsel van DMD-patienten. De aanvang van een klinische fase I/II studie staat gepland voor eind 2012.
AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal EUR4 miljoen ontvangen van de Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze gentherapie tegen Duchenne spierdystrofie. Het krediet is toegekend door SenterNovem, het agentschap voor duurzaamheid en innovatie van het Nederlandse Ministerie van Economische Zaken.
“Het is bijzonder dat we in deze vroege fase van het onderzoek de FDA hebben kunnen overtuigen van de potentie van deze therapie. We denken dat onze beproefde AAV-techniek, die we gebruiken voor al onze gentherapie
producten ons een duidelijk voordeel geeft. AMT heeft drie klinische studies uitgevoerd met haar belangrijkste product Glybera(R), dat gebruikt maakt van dezelfde AAV-techniek, die bevestigen dat deze veilig en effectief is,” zegt
Jörn Adag, CEO van Amsterdam Molecular Therapeutics.
De weesgeneesmiddelen status van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe therapieen voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden te stimuleren. Met de weesgeneesmiddelen status komt AMT-080 in aanmerking voor belastingvoordelen met betrekking tot de klinische ontwikkelingskosten en voor ondersteuning van de FDA bij de behandeling van het medicijn in de registratiefase. De status biedt AMT-080, na goedkeuring van het product, zicht op marktexclusiviteit gedurende zeven jaar in de Verenigde Staten.
Over de ziekte van Duchenne
DMD is een ernstige aandoening die zich kenmerkt door een toenemende verzwakking van de spieren. De ziekte treft jonge kinderen, vrijwel uitsluitend jongens, en leidt tot een zich uitbreidende verlamming en als
gevolg daarvan sterfte op jonge leeftijd. De aandoening wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofinegen, waardoor de productie van functioneel dystrofine-eiwit, een fundamentele component van het spierweefsel, wordt geblokkeerd.
Er is momenteel geen behandeling die de fatale afloop van de ziekte voorkomt. DMD komt voor bij één op de 3.500 jongens. Hiermee is het een van de meest veelvoorkomende vormen van spierdystrofie.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V.
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van gentherapie met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van therapeutische genen. Haar expertise heeft de onderneming in staat gesteld om waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform te
ontwerpen en valideren. Dit geoctrooieerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door één verkeerd functionerend gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieen: lipoproteinelipase-deficientie (LPLD),
hemofilie B, Duchenne spierdystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam.
