Medicijn tegen Duchenne bereikt volgende fase

Het middel PRO051, ontwikkeld door het Leidse biofarmaceutische bedrijf Prosensa in samenwerking met het Leids Universitair Medisch Centrum, blijkt veilig in gebruik na onderhuidse toediening. In deze korte trial bleek ook een positief effect op de loopafstand van kinderen met de spierziekte van Duchenne. Dat blijkt uit een publicatie die vandaag verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is een zogenoemde `antisense oligonucleotide’, die ingrijpt tijdens het het afleesproces van het bij patienten defecte dystrofine-gen (`exon skipping’).

Eerder was aangetoond dat directe injectie van PRO051 in de spier de productie van het eiwit dystrofine in spierweefsel van patienten deels kan herstellen. Deze studie laat zien dat dit ook mogelijk is na onderhuidse toediening en geeft aanwijzingen dat dit zich vertaalt in betere spierfunctie. Het LUMC neemt momenteel deel aan een derde, dubbelblinde, gerandomiseerde trial met dit middel. Doel van deze trial is om aan te tonen dat deze behandeling een duidelijk positief effect heeft op het spierverval bij jongens met de ziekte van Duchenne en ook op langere termijn veilig is.

De ontwikkeling van exonskippen is begonnen bij de afdeling Humane Genetica van het LUMC in samenwerking met de afdelingen Klinische Genetica en Neurologie, met financiele steun van het Duchenne Parent Project.

Bron: LUMC

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.