Kort geding tegen farmaceut om geneesmiddel tegen ziekte van Duchenne

“Cinderella ontfermt zich over ‘stief­kindgenees­middelen’. Dat zijn medicijnen die veelbelovend zijn, maar om uiteenlopende redenen toch niet op de markt komen. In het geval van deze twee jon­gens ligt het probleem blijkbaar bij de overdracht van de rechten voor de Europese markt aan Genzyme, want inmiddels ontvangen de Amerikaanse deelnemers het middel al weer enige tijd. Genzyme zegt dat ze aanvullende studies voorbereiden, maar ze zijn niet bereid Brent en Esra intussen van Ataluren te voorzien. Dat vinden wij in strijd met de ethische normen die gelden voor onderzoek met patienten. We hopen dat de rechter ervoor kan zorgen dat ze de medicijnen weer krijgen.”

Woensdag 29 juni dient om 14.45 uur een kort geding in Amsterdam dat is aangespannen door de ouders van twee jongens uit Veenendaal die de ziekte van Duchenne hebben. De ouders eisen van farmaceut Genzyme dat hun beide zoons medicijnen krijgen die het ziektebeeld van de jongens positief beïnvloeden.

De twee jongens Verhoek, Brent (15) en Esra (12), deden van september 2008 tot maart 2010 mee aan wetenschappelijk onderzoek van de producent van het medicijn. Zij kregen gedurende een langere periode het middel Ataluren toegediend. In die tijd is medisch aangetoond dat zij er veel baat bij hadden. Dit kwam onder andere tot uitdrukking in verbeterde schoolprestaties, vooruitgang van hun fysieke mobiliteit in verschillende, wetenschappelijk onderbouwde looptesten en in metingen van de hartfunctie. In de dagelijkse praktijk merkten zowel de ouders als de jongens vele voordelen van het gebruik van Ataluren.

De studie is in maart 2010 echter voortijdig afgebroken en de jongens krijgen het middel sindsdien niet meer. Helaas is na het staken van deze behandeling de achteruitgang als gevolg van de ziekte van Duchenne duidelijk waarneembaar.
Het is bij dit soort onderzoeken gebruikelijk dat patienten die baat hadden bij een geneesmiddel in de onderzoeksfase, dit op ethische gronden blijven krijgen (zogenaamde compassionate use), ook al stopt het onderzoek en ook al wordt het middel niet op de markt gebracht. Dit is bepaald in de verklaringen van Helsinki waarin de voorwaarden zijn vastgelegd waaraan medische studies met mensen moeten voldoen. Deze bepalingen zijn vastgesteld door de World Medical Association en door alle aangesloten landen onderschreven.

De afgelopen periode hebben de ouders alles gedaan wat in hun vermogen ligt om het middel voor hun zoons beschikbaar te krijgen. Dit was zonder resultaat. Middels dit kort geding willen de ouders alsnog bereiken dat hun beide zoons Ataluren, waar zij zoveel baat bij hadden, opnieuw verstrekt krijgen.

Bron: Cinderella

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.