Amsterdam Molecular Therapeutics Ontvangt Nieuwe Opinie over Goedkeurigsprocedure van Glybera®
Array
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) , een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde aan dat het een schrijven heeft ontvangen van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) met de mededeling dat het CHMP de eerdere opinie handhaaft en dat het Glybera(R) (alipogen tiparvovec) op dit moment niet goedkeurt.
Deze beslissing kwam tot stand ondanks dat een een meerderheid van de CHMP leden die vóór goedkeuring stemde van Glybera onder bijzondere randvoorwaarden met 16 stemmen vóór en 15 stemmen tegen. Deze beslissing druist eveneens in tegen het eerder afgegeven positief advies van het Committee for Advanced Therapies (CAT) dat juist in het leven is geroepen om het CHMP te voorzien van advies door experts op het gebied van geavanceerde geneesmiddelen, zoals gen- en celtherapieen. Bovendien adviseerde ook de Scientific Advisory Group (SAG), een groep experts die zich met name buigt over de klinische resultaten en de wetenschappelijke basis van het product, dat Glybera zou moeten worden goedgekeurd onder bijzondere randvoorwaarden.
De SAG en het CAT concludeerden na een uitgebreide evaluatie en analyse van de data (ondermeer op basis van interviews met de medische specialist onder wie de studies zijn uitgevoerd, andere toonaangevende specialisten en patienten) dat Glybera belangrijk bewijs laat zien van klinische effectiviteit, en geen noemenswaardige veiligheidsrisico’s met zich meebrengt. Echter, het CHMP is niet gehouden aan het advies van de experts van het CAT en de SAG.
Een positieve opinie voor een geneesmiddel vereist een absolute meerderheid van alle leden van het CHMP, inclusief de leden die niet deelnemen aan de bijeenkomst en de stemming. Aangezien er 32 stemgerechtigde leden zijn van het CHMP, zijn er tenminste 17 stemmen nodig voor een positieve opinie. Kortom, de 16-15 stemming ten gunste van Glybera betekent desondanks een negatief advies. Afwezige leden kunnen niet per volmacht of met terugwerkende kracht stemmen.
De laatste stap in de procedure is het al dan niet bevestigen door de Europese Commissie van de CHMP-opinie.
“Wij vinden het moeilijk uit te leggen aan LPLD-patienten, die aan zeer pijnlijke, terugkerende en mogelijk dodelijke alvleesklierontstekingen leiden en voor wie Glybera de enige therapeutische optie is, dat hen nu een behandeling wordt ontzegd waarvan de grote meerderheid van geraadpleegde experts zegt dat deze moet worden goedgekeurd en een meerderheid van het CHMP voor stemde” zei Jörn Aldag, liquidator van AMT (en CEO van uniQure B.V.). “En hoewel wij bijzonder zijn teleurgesteld in de huidige uitkomst voor Glybera, zien wij ons ook gesteund door de validatie van de veiligheid en GMP-kwaliteit van ons gentherapieplatform die blijkt uit het oordeel van een meerderheid van het CHMP, de SAG en het CAT.”
AMT heeft onlangs al haar gentherapie-activa ondergebracht in een nieuwe onderneming, uniQure B.V., die zich zal richten op de strategische ontwikkeling van veelbelovende programma’s in haar productportefeuille.
Over Glybera(R)
AMT heeft Glybera ontwikkeld als een behandeling voor patienten met de genetisch stoornis lipoproteïne lipase deficientie. LPLD is een weesziekte waarvoor tot op heden nog geen behandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in zeer verzwakte of afwezige activiteit van het LPL-eiwit in patienten. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd door het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes, chyclomicronen genaamd, zich opstapelen in het bloed kunnen deze kleine bloedvaten blokkeren. Een teveel aan chylomicronen resulteert in terugkerende en ernstige acute ontsteking van de alvleesklier of pancreas, genaamd pancreatitis, de meest slepende complicatie van LPLD. Glybera heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en VS. Het Europees Geneesmiddelenbureau beoordeelde Glybera voor de behandeling van patienten met een geschiedenis van ernstige en terugkerende alvlesklierontstekingen.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
Meer informatie over het opheffen en de liquidatie van AMT, het beeindigen van haar beursnotering en het tijdspad van deze stappen is te vinden in het overzicht van belangrijke aspecten van de transactie op http://www.amtbiopharma.com.
Over uniQure B.V.
uniQure ontwikkelt therapieen die gebaseerd zijn op menselijke genen. Naast Glybera(R), heeft uniQure verscheidene gentherapieproducten in ontwikkeling voor hemofilie B, de ziekte van Parkinson, acute intermitterende porfyrie en Sanfilippo B. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen. uniQure heeft al de gentherapie assets overgenomen van Amsterdam Molecular Therapeutics en is opgericht in 2012 in Amsterdam door Forbion Capital Partners. http://www.uniqure.nl
Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn “vooruitziende verklaringen” met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiele voorwaarden. Woorden zoals “strategie,” “verwacht,” “plant,” “anticipeert,” gelooft,” “zal,” “blijft,” “schat,” “bedoelt,” “projecten,” “doelstellingen,” “doelen” en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico’s en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.
PRN NLD
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V
