Drie miljoen voor Duchenne-onderzoek
ArrayOnderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) ontvangen een subsidie van drie miljoen euro uit het Zeldzame Ziekteprogramma van ZonMw. Zij gaan hiermee onderzoek doen naar behandelingen van de spierziekte Duchenne.
Centraal in het onderzoek in het LUMC staat het zogemaande ‘exon-skipping’. Hiermee wordt het foute deel van het gen omzeild waardoor er een redelijk goed functionerend eiwit ontstaat. Resultaat: meer spierkracht, beter vooruitzicht, meer kwaliteit van leven.
Er lopen al geruime tijd proeven. Het LUMC werkt samen met het Leidse biotechbedrijf Prosensa en het Engelse farmaceutisch bedrijf GlaxoSmithKline.
bron: VSN