AMC: advies College voor Zorgverzekeringen onvoldoende onderbouwd
Array
Het onderzoek naar de werking van medicijnen voor de zeldzame ziektes Pompe en Fabry is onvoldoende om te besluiten de vergoeding in te trekken. Dat zei professor Carla Hollak, internist van het AMC, afgelopen vrijdag tijdens een hoorzitting van de adviescommissie van het College voor Zorgverzekeringen (CvZ). `Op grond van te weinig gegevens en gebrek aan samenwerking wordt patienten een behandeling ontnomen.’
Tijdens de hoorzitting konden patienten, fabrikanten en artsen hun mening geven over het advies om de vergoeding voor de ziektes Pompe en Fabry in te trekken. `Wij vinden het als behandelaars onacceptabel dat patienten die baat hebben bij deze behandeling zouden moeten stoppen, en dat we nieuwe patienten van wie we zeker weten dat ze van behandeling kunnen profiteren niet meer zouden mogen behandelen’, zei professor Hollak tijdens de hoorzitting. `Er is een therapeutische meerwaarde vastgesteld van enzymtherapie boven alleen symptomatische behandeling.’
Er zijn onvoldoende gegevens om te besluiten enzymtherapie niet meer te vergoeden, legde Hollak uit. Voldoende gegevens in Nederland ontbreken en de groep patienten in Nederland is te klein om met zekerheid conclusies over de werkzaamheid te kunnen trekken. `We hebben al veel inzicht
verworven, maar we zullen de onderzoeksgroep moeten uitbreiden om tot definitieve conclusies te kunnen komen. Het is onmogelijk om met alleen gegevens uit Nederland de effectiviteit bij subgroepen van patienten te kunnen beoordelen. De ziekte is daarvoor te heterogeen.’
Hollak pleitte tijdens de hoorzitting voor meer en internationaal onderzoek. `Nederland kan hierin een voortrekkersrol vervullen, zoals we dat de laatste jaren ook hebben gedaan rond onderzoek naar de ziekte van Fabry. Laat hierbij ook de mogelijkheid open om nieuwe patienten te gaan
behandelen. En start een internationale discussie over prijsplafonds voor weesgeneesmiddelen en methoden van evaluatie.’
