Volasertib* wordt door de FDA aangewezen als ‘Breakthrough Therapy’ voor de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie

Boehringer Ingelheim wil in nauwe samenwerking met de Food and Drug Administration (FDA) in de VS een nieuwe behandeling op de markt brengen om de overlevingsuitkomsten voor patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) te verbeteren.
Boehringer Ingelheim meldt dat de FDA het geneesmiddel volasertib*, een selectieve en krachtige polo-like kinaseremmer (Plk-remmer), heeft aangewezen als ‘Breakthrough Therapy’ voor de behandeling van patiënten met AML, een bepaald type leukemie.

‘Het innovatieve werkingsmechanisme van volasertib* biedt een nieuwe benadering en kan een nieuwe behandeloptie zijn voor AML-patiënten’ vertelt professor Klaus Dugi, Corporate Senior Vice President Medicine van Boehringer Ingelheim.‘Wij willen graag samen met de FDA onderzoeken wat de mogelijkheden zijn om de laatste ontwikkelingsfase van volasertib* te versnellen zodat deze behandeling zo snel mogelijk beschikbaar kan komen voor patiënten.’Het traject voor de benoeming tot ‘Breakthrough Therapy’ werd in 2012 door de Amerikaanse Food and Drug Administration gestart en is bedoeld voor geneesmiddelen voor ‘een ernstige of levensbedreigende aandoening, en waarvan de resultaten uit klinische vooronderzoeken een indicatie zijn dat het geneesmiddel mogelijk aanzienlijk betere uitkomsten kan bieden op klinisch belangrijke aanmerkelijk(e) eindpunt(en) dan de reeds beschikbare behandelingen.

In een fase II-onderzoek bij patiënten met niet eerder behandelde AML die niet in aanmerking kwamen voor intensieve behandeling werd volasertib* in combinatie met de standaardbehandeling van low-dose cytarabine (LDAC) vergeleken met alleen LDAC. Het primaire eindpunt voor het fase II-onderzoek was objectieve respons. Objectieve respons werd waargenomen bij 31 procent van de patiënten (13 van de 42) die werden behandeld met de combinatie volasertib* plus LDAC in vergelijking met 13,3 procent van de patiënten (6 van de 45) die werden behandeld met alleen LDAC (p = 0,0523).

Secundaire eindpunten waren onder meer incidentvrije overleving (EFS), totale overleving (OS) en veiligheid. Een trend richting OS voordeel voor volarsertib* werd waargenomen (8,0 maanden voor de combinatie met volasertib* vergeleken met 5,2 maanden voor alleen LDAC, p=0,0996). EFS werd gemeten vanaf de datum van randomisatie tot de datum van ziekteprogressie (falen van de behandeling), terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Bij patiënten die werden behandeld met de combinatie volasertib* plus LDAC was de mediane EFS 5,6 maanden ten opzichte van 2,3 maanden bij patiënten die werden behandeld met alleen LDAC (hazard ratio: 0,56; 95% BI: 0,34, .93; p = 0,0237).

Deze bemoedigende resultaten leidden tot het starten van het fase III-onderzoek POLO-AML-2, waarin volasertib* in combinatie met LDAC werd onderzocht bij patiënten van 65 jaar en ouder die niet eerder waren behandeld voor AML en die niet in aanmerking kwamen voor de intensieve remissie-inductiebehandeling.

‘De meest gebruikelijk behandelmethode voor AML is intensieve remissie-inductiebehandeling; veel oudere patiënten komen echter niet in aanmerking voor deze behandelmethode met hoge doses chemotherapie omdat deze patiënten dit vaak niet goed kunnen verdragen,’ aldus professor Klaus Dugi, Corporate Senior Vice President Medicine van Boehringer Ingelheim. ‘En juist deze patiënten hebben dringend behoefte aan nieuwe behandelingen. Wij hopen dat volasertib* deze leemte kan opvullen door een optie te bieden die goed wordt verdragen en die de overlevingsuitkomsten zal verbeteren.’

Het POLO-AML-2-onderzoek vindt u op http://clinicaltrials.gov./ct2/show/NCT01721876?term=Volasertib&rank=4

Over volasertib*
Volasertib* is een selectieve Plk-remmer en wordt op dit moment beoordeeld in klinische onderzoeken naar AML. Het is een van meerdere samenstellingen gericht tegen kanker die zich in de latere stadia van onderzoek bevinden en die op dit moment door Boehringer Ingelheim in klinisch onderzoeken naar kanker worden beoordeeld.

Van alle lopende onderzoeken naar de remming van de celdelingscyclus is het klinische ontwikkelingsprogramma van volasertib* het verst gevorderd. Boehringer Ingelheim is een van de eerste bedrijven dat Plk-remmers inzet voor klinische ontwikkeling.

Volasertib* is ontworpen om de activiteit van Plk te remmen. Plk1 – van de vijf bekende Plk’s bij de mens het enzym waar we het meest over weten – is een enzym dat de celdeling (mitose) reguleert. Door dit enzym te remmen wordt de celcyclus stopgezet en dit leidt uiteindelijk tot celdood (apoptose).

Over acute myeloïde leukemie (AML)
Leukemie is een zeldzame vorm van kanker van het beenmerg en het bloed. AML is een van de meest voorkomende vormen van leukemie bij volwassenen. Ongeveer een derde van alle vormen van leukemie bij volwassenen in de westerse wereld is AML. AML heeft een van de laagste overlevingspercentages van alle vormen van leukemie.

AML komt voornamelijk voor bij oudere volwassenen; de gemiddelde leeftijd van patiënten bij wie deze diagnose voor het eerst wordt gesteld is 65 jaar. Bij AML-patiënten verslechtert de prognose met het ouder worden, met een mediane overleving van 6 maanden of minder na diagnose bij oudere patiënten die vaak niet in aanmerking komen voor intensieve remissie-reductiebehandeling (de meest gebruikelijke behandelmethode bij jongere patiënten). Bij deze behandeling worden hoge doses chemotherapie toegediend die oudere patiënten vaak niet goed kunnen verdragen.

Over Boehringer Ingelheim en oncologie

Voortbouwend op de wetenschappelijke expertise en excellentie op het gebied van pulmonaire en cardiovasculaire geneeskunde, metabolische aandoeningen, neurologie, virologie en immunologie is Boehringer Ingelheim gestart met een zeer uitgebreid onderzoeksprogramma waarin innovatieve geneesmiddelen tegen kanker worden ontwikkeld. Boehringer Ingelheim werkt nauw samen met de internationale wetenschappelijke gemeenschap en een aantal van ’s werelds meest toonaangevende kankercentra. Boehringer Ingelheim toont haar inzet op het gebied van oncologie door de laatste ontwikkelingen op wetenschappelijk gebied in te zetten bij het ontwikkelen van een serie doelgerichte behandelingen voor verschillende typen vaste tumoren en hematologische kanker.

Op dit moment is het onderzoek gericht op samenstellingen die aangrijpen op drie gebieden: angiogeneseremming, signaaltransductieremming en remming van kinasen die betrokken zijn bij de celdelingscyclus. Op het gebied van hematologische kanker is de ontwikkeling van het middel Volasertib* het verst gevorderd.

Daarnaast zijn er voor hematologische kanker nog twee nieuwe biologische entiteiten (NBE’s) in ontwikkeling waarbij een immunotherapeutische benadering wordt gebruikt: BI 836858 is een anti-CD33-antistof die zich richt op AML en BI 836826 is een anti-CD37-antistof die zich richt op chronische lymfatische leukemie (CLL) en B-cel non-hodgkinlymfoom (B-NHL).

Bij Boehringer Ingelheim is het onderzoek naar oncologische middelen volop in ontwikkeling. Het bedrijf toon hiermee haar inzet voor vooruitgang op dit specifieke ziektegebied.

Boehringer Ingelheim
De Boehringer Ingelheimgroep is één van de 20 toonaangevende farmaceutische bedrijven ter wereld. Vanuit het hoofdkantoor in het Duitse Ingelheim is het bedrijf wereldwijd actief, met 140 dochterondernemingen en ruim 46.000 werknemers. Sinds de oprichting in 1885 wijdt het familiebedrijf zich aan het onderzoeken, ontwikkelen, vervaardigen en vermarkten van nieuwe geneesmiddelen ter verbetering van de gezondheid en het welzijn van mens en dier.

Sociaal verantwoord handelen is een centraal element van de bedrijfscultuur van Boehringer Ingelheim. Betrokkenheid bij sociale projecten, de zorg voor werknemers en hun gezin en het bieden van gelijke kansen aan alle werknemers vormen de basis van de wereldwijde bedrijfsactiviteiten. Wederzijdse samenwerking en respect, milieubescherming en duurzaamheid zijn intrinsieke factoren bij alles wat Boehringer Ingelheim onderneemt.

In 2012 bereikte Boehringer Ingelheim een netto omzet van circa 14,7 miljard euro. De uitgaven voor R&D van receptplichtige geneesmiddelen vormden 22,5% van de omzet.

Voor meer informatie kunt u terecht op www.boehringer-ingelheim.nl

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.