Lomitapide geregistreerd voor de behandeling van homozygote familiaire hypercolesterolomie
ArrayAegerion Pharmaceuticals ontvangt goedkeuring van de Europese Registratieautoriteit EMA voor LOJUXTA™ (lomitapide)
Het Amerikaans biotechnologisch farmaceutisch bedrijf, Aegerion Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AEGR), heeft recent goedkeuring gekregen van de Europese Registratieautoriteit EMA (European Medical Agency) voor het beschikbaar stellen van het geneesmiddel lomitapide op de Europese markt. Lomitapide is geregistreerd voor de behandeling van volwassenen met Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH), als dagelijks in te nemen capsule toegevoegd aan een vetarm dieet en andere lipidenverlagende geneesmiddelen met of zonder LDL aferese.
De EMA kwam tot haar goedkeuring nadat haar adviescommissie de CHMP eerder dit jaar een positief advies had gegeven aan de EMA voor goedkeuring nadat zij zorgvuldig de uitkomsten van een fase 3 studie naar de veiligheid en werkzaamheid van lomitapide in het verlagen van het LDL-C bij 29 volwassen patiënten met HoFH had bestudeerd. De uitkomsten van deze studie zijn eind 2012 gepubliceerd in het gezaghebbend medisch tijdschrift the Lancet.
“De goedkeuring van de EMA voor lomitapide betekent een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van patiënten met ernstige homozygote familiaire hypercholesterolemie. Deze patiënten hebben een zeer sterk risico op het krijgen van hart- en vaatziekten op jonge leeftijd. Er zijn tot op heden geen adequate behandelingen beschikbaar om het LDL-C niveau bij deze groep HoFH-patiënten op een aanvaardbaar niveau te brengen en te handhaven”, aldus vasculair internist dr. Jeanine Roeters van Lennep van de Sector Farmacologie, Vasculaire geneeskunde en Metabole ziekten, Interne Geneeskunde, van het Erasmus MC te Rotterdam.
Aegerion heeft een toezegging aan de EMA en FDA gedaan om een observationele post-marketing studie uit te voeren teneinde meer gegevens te verkrijgen over lange termijn effectiviteit en veiligheid van lomitapide, therapietrouw en het gebruik in de praktijk.
Over Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH)
HoFH is een levensbedreigende, zeldzame erfelijke ziekte waarbij de receptor die verantwoordelijk is voor het verwijderen van LDL-C (“slechte” cholesterol) uit het lichaam is beschadigd en niet meer goed functioneert. Dit heeft een extreme verhoging van cholesterolgehalte in het bloed tot gevolg. Patiënten met HoFH ontwikkelen vaak op zeer jeugdige leeftijd progressieve atherosclerose en lijden vaak al op jeugdige leeftijd aan hart- en vaatziekten. Hartinfarcten voor het 20e levensjaar komen dan ook bij deze patiënten voor.
In Nederland lijden naar schatting 25 patiënten aan HoFH, die niet afdoende behandeld kunnen worden met de huidig beschikbare medicijnen. De gemiddelde levensverwachting van deze patiënten is, ondanks het gebruik van de huidig beschikbare medicijnen, slechts 32 jaar. Er is dus dringend behoefte aan innovatieve behandelingen die de het LDL-c van deze patiënten op een acceptabel niveau kunnen brengen en handhaven en daarmee de levensverwachting van patiënten met HoFH aanmerkelijk kunnen verlengen.
Over lomitapide
Het positief CHMP advies voor lomitapide is gebaseerd op de uitkomsten van een internationale, single-arm, open-label, 78 weken durende fase III studie. In deze studie werd gestart werd met een dagelijkse toediening van 5 mg lomitapide die, indien nodig, stapsgewijs werd verhoogd naar een maximale dagelijkse dosis van 60 mg.
Lomitapide, toegevoegd aan bestaande lipidenverlagende therapieën, reduceerde significant het LDL-C met gemiddeld 40%. Bij de 23 patiënten die de volledige 26 weken behandeld werden werd een gemiddelde reductie van 50% waargenomen. 16 Van de 29 patiënten bereikten de LDL-C streefwaarde van <2.6 mmol/L (<100mg/dl) en 9 patiënten bereikten een LDL waarde van <1.8mmol/L (<70mg/dl). Alle 23 bovengenoemde patiënten voltooiden ook de continuatiefase tot 78 weken waarbij de gemiddelde reductie bewaard bleef en er geen uitval was.
De meest voorkomende bijwerkingen die werden gerapporteerd (bij 93%van de patiënten) waren van gastro-intestinale aard en konden door middel van een vetarm dieet worden beperkt. Verhoging van leverenzymen en vervetting van de lever werd waargenomen bij 30% van de participanten. De verhoging van de leverenzymen kon gemanaged worden via verlaging van de dosis of tijdelijke stop van de behandeling. Levervet nam toe van baseline 1% met een mediane absolute toename van 6% na 26 en 78 weken. Er zijn geen patiënten gerapporteerd die deelname aan de studie moesten staken vanwege leverproblemen.
Over Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals is een biotechnologisch farmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van innovatieve levens veranderende behandelingen voor patiënten die lijden aan zeldzame ernstige ziekten. Voor meer informatie verwijzen wij u naar de website: www.aegerion.com.
