Prosensa-resultaten eerste kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen?

Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA) de Leidse biofarmaceutische onderneming die zich met therapieen op basis van RNA-modulatie richt op zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, publiceert vandaag haar resultaten over het eerste kwartaal van 2014 en geeft een update over de volgende stappen voor haar exon-skipping platform voor de behandeling van de spierziekte Duchenne.

Prosensa CEO Hans Schikan zegt, “We hebben in deze eerste drie maanden van het jaar een uitstekende voortgang geboekt. Een belangrijk voorbeeld hiervan is dat we drisapersen vanaf het derde kwartaal weer gaan toedienen aan jongens die eerder aan klinisch onderzoek hebben deelgenomen. Daarnaast zijn voor onze studie naar het natuurlijke beloop van de ziekte Duchenne nagenoeg alle 250 deelnemende patienten gerekruteerd.”

“De voortgaande gesprekken met de registratie-autoriteiten in zowel de VS als Europa zijn bemoedigend. We verwachten om voor het einde van juni meer te kunnen bekendmaken over een mogelijk registratietraject voor drisapersen. Prosensa is zeer gemotiveerd om drisapersen en de daaropvolgende nieuwe kandidaat-medicijnen tegen de spierziekte Duchenne voor patiënten beschikbaar te maken.”

Recente ontwikkelingen

Drisapersen ontwikkelingsprogramma

• Op 13 januari maakten Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) bekend dat Prosensa alle rechten op drisapersen heeft teruggekregen en daarnaast alle rechten op de overige ontwikkelings-programma’s in de ziekte van Duchenne behoudt. Prosensa heeft hiermee de volledige vrijheid om de ontwikkeling van drisapersen, maar ook alle overige Duchenne-programma’s, in eigen beheer voort te zetten. Sindsdien is belangrijke voortgang geboekt met de overdracht van o.a. onderzoeksmaterialen en alle gegeneerde data van GSK naar Prosensa.

• Op 17 maart werden tijdens het congres van de Muscular Dystrophy Association in Chicago  bemoedigende 48-weken studiedata gepresenteerd van Prosensa’s fase II placebo-gecontroleerde studie met drisapersen door hoofdonderzoeker Craig M. McDonald, MD, professor pediatrie aan de Davis School of Medicine van de Universiteit van Californie. De resultaten van deze studie met 51 patienten tonen aan dat, vergeleken met placebo, de spierfunctie en fysieke activiteit van jongens die een wekelijkse dosis van 6 mg per kg lichaamsgewicht kregen toegediend stabiliseren en zelfs verbeteren. Deze verbetering werd gemeten in de zes-minuten-looptest na 24 weken behandeling, maar zette zich voort in de 24 weken daaropvolgend waarin geen medicijn werd toegediend.

• Kinderrevalidatie van het UZ Leuven en een belangrijke onderzoekster in het drisapersen-programma, tijdens het congres van de American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia 48 weken data van de tweede open label vervolgstudie met drisapersen in 113 jongens met Duchenne (DEMAND IV, DMD114349). Deze jongens hadden eerder deelgenomen aan de 48 weken placebo-gecontroleerde behandelingsfase in een van de twee zogeheten “feeder” studies (DEMAND II, DMD114117 en DEMAND III, DMD114044). De studieresultaten ondersteunen de hypothese dat behandeling in een vroege fase van de ziekte en een langduriger voortzetting van die behandeling een voordeel oplevert voor jongens met Duchenne.

Research & Development programma

• Twaalf zogeheten abstracts zijn geaccepteerd voor poster- of mondelinge presentaties tijdens het 19de International World Muscle Society Congress in Berlijn van 7 tot 11 oktober 2014.

• PRO044, na drisapersen het verst ontwikkelde kandidaat-medicijn, richt zich op een subpopulatie tot 6% van de Duchenne-patiënten. Voor PRO044 is een klinische fase I/II studie in Europa afgerond. De resultaten daarvan werden in oktober 2013 gepresenteerd. Een extensie studie voor PRO044 is gepland in de tweede helft van 2014.

• PRO045 en PRO053 (waarvan elk zich richt tot 8% van alle Duchenne-patiënten) bevinden zich momenteel in de klinische  I/II onderzoeksfase. Prosensa verwacht resultaten voor PRO045 in het vierde kwartaal van 2014 en voor PRO053 in het eerste kwartaal van 2015. Voor beide kandidaat-medicijnen zullen naar verwachting in de loop van 2015 vervolgstudies starten.

• De kandidaten PRO052 en PRO055, bevinden zich in de late preklinische onderzoeksfase.

• PROSPECT, dat een nieuwe en innovatieve toepassing van onze RNA modulatie-technologie platform betreft, maakt meervoudige exon-skipping mogelijk. Het PROSPECT programma richt zich initieel op het exon 10-30 gebied van het dystrofine-gen en is mogelijk toepasbaar voor 13% van alle Duchenne-patienten. Daartoe vinden momenteel in vivo-onderzoeken plaats.

• Studie naar natuurlijke beloop van de ziekte: 247 patiënten zijn tot nu toe geïncludeerd. Het doel van de studie is het in kaart brengen van het natuurlijke beloop en de progressie van Duchenne. Informatie uit deze studie kan helpen bij het opzetten van toekomstige klinische onderzoeken, het bepalen van biomarkers voor veiligheid en progressie van de ziekte en verschaft vergelijkende data voor de ontwikkeling van medicijnen gericht op zeldzame exonen.

Benoeming lid Raad van Commissarissen

• Op 8 april maakte Prosensa bekend Michael S. Wyzga, voormalig CEO van Radius Health en CFO van Genzyme Corporation, voorgedragen te hebben voor benoeming tot lid van de Raad van Commissarissen. De benoeming is afhankelijk van goedkeuring door de volgende Algemene Vergadering van Aandeelhouders op 17 juni 2014.

Financiele Highlights

• Kaspositie en bestedingen

Per 31 maart 2014 bedroegen de liquide middelen €77,4 miljoen, vergeleken met €82,2 miljoen per 31 december 2013. De afname van de liquide middelen was hoofdzakelijk een gevolg van de operationele activiteiten. De bestedingen, exclusief kasstromen uit financieringsactiviteiten, over de eerste drie maanden eindigend 31 maart 2014, bedroegen €4,9 miljoen.

• Omzet

De omzet over het eerste kwartaal van 2014 bedroeg €14,8 miljoen, vergeleken met €2,4 miljoen in 2013, als gevolg van hogere licentie-inkomsten van €13,3 miljoen en lagere samenwerkingsinkomsten van €0,9 miljoen. De licentie-inkomsten voor het eerste kwartaal van 2014 van €14,7 miljoen had volledig betrekking op de beëindiging van de overeenkomst met GSK. Dit was voornamelijk een gevolg van eerder uitgestelde inkomsten die nu boekhoudkundig zijn verwerkt in het resultaat.  Gedurende de eerste drie maanden van 2014 was de omzet uit samenwerking minimaal als gevolg van de beëindiging van deze  samenwerkingsovereenkomst.

• R&D-uitgaven

In het eerste kwartaal van 2014 bedroegen de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling €5,3 miljoen, vergeleken met €4,1 miljoen in de vergelijkbare periode in 2013. Voor PRO044 werd een fase I/II studie in Europa afgerond. Een vervolgstudie met PRO044  is gepland in de tweede helft van 2014, hetgeen resulteerde in lagere bestedingen in het eerste kwartaal van 2014 vergeleken met dezelfde periode in 2013. In de eerste drie maanden van 2014 werden kosten gemaakt voor de fase I/II studies van zowel PRO045 als PRO053. De onderzoeks- en ontwikkelingskosten namen in verband hiermee substantieel toe.

In de verslagperiode waren er ook onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor drisapersen als gevolg van de beëindiging van de onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met GSK, bovenop kosten voor andere projecten zoals de natuurlijke beloopstudie, PROSPECT, PRO052 en PRO055.

• Algemene en administratieve kosten

De algemene en administratieve kosten namen in de eerste drie maanden toe van €1,8 miljoen in 2013 naar €2,5 miljoen in 2014. De toename is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met de beursnotering van de onderneming.

• Nettowinst/verlies

De nettowinst over de eerste drie maanden van 2014 kwam uit op € 7,3 miljoen of €0,20 per aandeel (€0,19 op fully diluted basis), vergeleken met een verlies van €3,5 miljoen of  €0.12 per aandeel (€0,12 op fully diluted basis) over de vergelijkbare periode in 2013.

Aankomende congressen
Prosensa zal in de komende periode deelnemen aan o.a. de volgende congressen en bijeenkomsten:

•    BioEquity Europe, 21-22 mei, Amsterdam
•    Jefferies Global  Healthcare Conference, 2-5 juni, New York, NY
•    ROTH Healthcare Corporate Access Day, 24 juni, Londen, VK
•    Orphan Disease Forum tijdens de BIO International Convention, 24 juni, San Diego, CA
•    9de Jaarlijkse JMP Securities Healthcare Conference, 24-25 juni, New York, NY
•    Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Annual Conference, 26-29 juni, Chicago, IL

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.