Prosensa kondigt registratieroute aan voor drisapersen als mogelijk medicijn tegen spierziekte Duchenne

Nog in 2014 indiening registratieaanvraag bij de Amerikaanse FDA. Voortgaand overleg met EMA voor indiening registratieaanvraag in Europa
Leiden, 3 juni 2014 – Biofarmaceutische onderneming Prosensa (NASDAQ ticker code: RNA), die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, maakt bekend dat de United States Food and Drug Administration (FDA) duidelijkheid heeft verschaft voor een mogelijke registratieroute van drisapersen in de VS, volgens een versneld goedkeuringsregime. Drisapersen is Prosensa’s belangrijkste medicijn in ontwikkeling voor de mogelijke behandeling van de ernstige spierziekte Duchenne. Daarnaast heeft Prosensa overlegd met de European Medicines Agency (EMA), en verwacht men op basis van verdere interacties ook in Europa een registratieaanvraag in te dienen.

geneesmiddelenonderzoek-243x300Na deze positieve terugkoppeling van de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA bevestigt Prosensa dat het later dit jaar een registratieaanvraag voor drisapersen zal indienen bij de FDA, onder een versneld goedkeuringsregime gebaseerd op bestaande onderzoeksresultaten. Gelijktijdig starten twee zogeheten confirmatory post-approval studies.

Prosensa CEO Hans Schikan zegt:

“Gezien de dringende behoefte aan een medicijn voor jongens met deze ernstige aandoening, zijn we uitermate verheugd met deze uitkomst. We waarderen de bereidwilligheid en de flexibiliteit van de registratie-autoriteiten ten aanzien van nog in ontwikkeling zijnde Duchenne medicijnen.”

“Vanaf het moment dat we in januari bekendmaakten de rechten te hebben teruggekregen van GSK zijn we zijn druk geweest met het uitwerken van een aantal scenario’s en met een gedetailleerde analyse van de onderzoeksdata van drisapersen. De voortgang die we nu kunnen melden is uitstekend nieuws voor de Duchenne-gemeenschap. Prosensa is zeer gemotiveerd om drisapersen en de daaropvolgende kandidaat-medicijnen tegen de spierziekte Duchenne voor patiënten beschikbaar te maken.”

De FDA heeft twee benaderingswijzen omschreven voor de confirmatory trials en Prosensa verzocht daarmee zo snel als mogelijk te starten. Daarnaast zal Prosensa doorgaan om in het derde kwartaal van 2014 opnieuw doseringen toe te dienen aan een eerste groep jongens die aan eerdere studies deelnamen. Prosensa is waarschijnlijk in staat om een aantal van de voorheen reeds behandelde patiënten in deze confirmatory studies op te nemen. Prosensa’s studie naar het natuurlijke beloop van de ziekte omvat inmiddels 250 patiënten en kan dienen als ondersteuning voor een confirmatory trial.

 

“Een beter begrip van het natuurlijk beloop van de ziekte van Duchenne en het ontwikkelen van effectieve medicijnen vraagt om commitment van pioniers als Prosensa. We zijn dan ook zeer blij met het nieuws van de registratie-autoriteiten in de VS ten aanzien van een versneld pad richting goedkeuring van drisapersen en daaropvolgende nieuwe kandidaat-medicijnen gebaseerd op exon-skipping”, zegt Dr. Nathalie Goemans, Hoofdarts Kinderneurologie-Kinderrevalidatie van het UZ Leuven en een belangrijke onderzoekster in het drisapersen-programma.

Prosensa beschikt over de meest uitgebreide pijplijn van op RNA modulatie gebaseerde kandidaat-medicijnen in ontwikkeling voor de behandeling van de ziekte van Duchenne, met nog drie exon skipping medicijnen in klinische fase I/II en twee programma’s in de pre-klinische fase. Doseringsstudies voor PRO044 zijn afgerond en in voortgang voor PRO045 en PRO053.

Over Prosensa Holding N.V.
Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington.
www.prosensa.com

Over drisapersen en Prosensa’s ontwikkelingsprogramma
Drisapersen (voorheen GSK2402968/PRO051) is een RNA modulatie therapie gebaseerd op de exon-skipping technologie ontwikkeld door Prosensa. Het betreft een een antisense oligonucleotide dat zich richt op het skippen van exon 51, voorkomend bij 13% van de jongens met Duchenne. Aan drisapersen is de weesgeneesmiddelenstatus toegekend in de EU, de VS, Australië en Japan. In juni 2013 werd aan drisapersen de Breakthrough Therapy status toegekend door de FDA, gebaseerd op de resultaten van de fase II studie in 2013 (DEMAND II).

Het totale klinische onderzoeksprogramma voor drisapersen omvat drie dubbelblinde, placebogecontroleerde studies (DMD114117, DMD114876 en DMD114044) en twee lange termijn open-label extensie studies (DMD114673 en DMD114349).

Naast drisapersen heeft Prosensa nog drie andere exon skipping medicijnen in de klinische fase I/II voor het skippen van de exonen 44, 45 en 53 in het dystrofine gen. Daarnaast bevinden zich twee medicijnen die zich richten op exon 52 en 55 in de pre-klinsche fase. Prosensa heeft voor alle zes kandidaat-medicijnen tegen Duchenne de weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen in zowel de EU als de VS.

Over de ziekte van Duchenne
De ziekte van Duchenne is een ernstig invaliderende neuromusculaire aandoening die optreedt bij tot 1 op de 3.500 jongens. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit. Hierdoor krijgen patiënten te maken met een progressieve afname van de spierkracht. Veel van hen komen in een rolstoel aan het begin van hun tienerjaren. Ook de hartspier en de ademhalingsspieren worden uiteindelijk door de ziekte aangetast. Weinig patiënten worden ouder dan 30 jaar.

Over exon skipping
Het dystrofine gen is het langste gen van het menselijk lichaam en bestaat uit in totaal 79 exonen. Exonen zijn korte stukjes genetisch materiaal met een specifieke code die moeten zorgen voor de aanmaak van eiwit. Bij de ziekte van Duchenne is sprake van een mutatie van bepaalde exonen, waardoor het RNA niet voorbij de fout kan lezen. Hierdoor kunnen de achterliggende exonen niet worden afgelezen wat resulteert in een niet?functioneel dystrofine eiwit en in de ernstige symptomen van de ziekte van Duchenne.
Momenteel worden voor de ziekte van Duchenne op RNA?modulatie gebaseerde therapieën ontwikkeld, zogeheten antisense oligonucleotiden die tot exon skipping leiden. Deze ‘oligo’s’ slaan een brug over een defect exon naar het volgende exon, waardoor nieuw functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd.

Bron: Prosensa Holding N.V.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.

Recente artikelen