Prosensa voltooit rekrutering patiënten in natuurlijke beloopstudie Duchenne
Array
Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA – RNA-modulatie therapiee?n tegen zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen zoals de spierziekte Duchenne), heeft voor haar studie naar het natuurlijke beloop van de ziekte alle benodigde patie?nten ingeschreven. In totaal zijn in 16 onderzoekscentra in Noord-Amerika en Europa 269 jongens met de diagnose Duchenne in de leeftijd tussen drie en achttien jaar uit tien landen gerekruteerd.
Het doel van de studie is het in kaart brengen van het natuurlijke beloop en de progressie van Duchenne. Informatie uit deze studie kan helpen bij het ontwerp van toekomstige klinische onderzoeken, het bepalen van biomarkers voor veiligheid en progressie van de ziekte en verschaft vergelijkende data voor de ontwikkeling van zeldzame exonen, waarvoor formeel gecontroleerde onderzoeken niet haalbaar zijn.
In deze studie wordt geen medicijn of hulpmiddel getest. De studie is ook van belang voor het zogeheten ‘confirmatory post approval’ programma voor Prosensa’s belangrijkste Duchenne- medicijn in ontwikkeling, drisapersen. Prosensa verwacht daarvoor later dit jaar een aanvraag tot registratie in te dienen bij de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA onder een versneld goedkeuringsregime gebaseerd op bestaande onderzoeksresultaten.
Dr. Brenda Wong van het Cincinnati Children’s Hospital in de Amerikaanse staat Ohio, verantwoordelijk voor de rekrutering van de patie?nten, zegt:
“We zijn blij met de grote aandacht en betrokkenheid van registratie-autoriteiten wereldwijd voor de ziekte van Duchenne. Toch vormt de afhankelijkheid van geaccepteerde klinische eindpunten voor onderzoek in mensen nog een obstakel voor nieuwe veelbelovende therapiee?n. Door het verzamelen en analyseren van data van honderden patie?nten via deze natuurlijke beloopstudie zijn we beter toegerust om de mogelijkheden voor de ontwikkelingen van veelbelovende medicijnen te onderzoeken voor patie?nten die uitzien naar behandelingsmethoden die de progressie van hun ziekte kunnen bei?nvloeden.”
Dr. Giles Campion, Chief Medical officer van Prosensa, zegt:
“We gaan via onderzoek en ontwikkeling met volle inzet door in onze ontdekkingstocht naar Duchenne. Het afronden van de rekrutering voor onze natuurlijke beloop studie vormt een belangrijke mijlpaal en is van kritische betekenis. Deze studie kan een belangrijke bijdrage leveren aan onze confirmatory studies met drisapersen en voor de daaropvolgende exon skipping programma’s. De uitkomsten van deze studie zijn fundamenteel voor het ontwikkelen van innovatieve behandelopties voor jongens met deze ernstige aandoening”.
Alle jongens die in deze studie deelnemen worden gedurende drie jaar gevolgd. Ze zullen iedere zes maanden een bezoek brengen aan de onderzoekscentra. Tijdens deze onderzoeken zal een aantal
tests worden afgenomen, waaronder de zes-minuten-looptest, traplopen, meting van de longfunctie door het blazen in een buis en het uitvoeren van bewegingen met de bovenste ledematen. Deze parameters zijn bedoeld om te bepalen hoe de ziekte hun algehele kwaliteit van leven in de loop van de tijd bei?nvloedt. Daarnaast dragen ze bij aan het begrip van de natuurlijke progressie van Duchenne. Er worden ook bloed- en urinestalen afgenomen voor het onderzoek naar een palet aan biomarkers die nuttig zijn bij het volgen van de progressie van de ziekte.
De studie, die begon in september 2012 en gefinancierd wordt door Prosensa, zal naar verwachting in 2017 zijn afgerond. Een tussentijdse analyse van 80 jongens zal later dit jaar beschikbaar komen. Meer informatie over de studie is te vinden op: www.ClinicalTrials.gov – Study ID: NCT01753804
