Prosensa ontvangt € 5 miljoen financiering van US non-profit organisatie CureDuchenne
Array
Prosensa ontwikkelt een medicijn tegen de ernstige spierziekte Duchenne. De Amerikaanse non-profit organisatie CureDuchenne gaat Prosensa financieren met € 5 miljoen voor het versnellen van de ontwikkeling van een zo gewenst medicijn voor Duchenne, de meest dodelijke spierziekte waaraan wereldwijd 300.000 jongens leiden. In 2004 al ontving Prosensa €1,4 miljoen van deze organisatie www.cureduchenne.org.
Het geld steunt Prosensa bij de ontwikkeling van onder meer een tweede Duchenne-medicijn naast het leidende medicijn in ontwikkeling drisapersen. Dit medicijn richt zich in het dystrofine gen op het overbruggen van exon 51, zodat weer functioneel dystrofine, dat spierweefsel aanmaakt, kan worden geproduceerd. Drisapersen zou voor 13% van de Duchenne-patiënten geschikt zijn. Het tweede medicijn richt zich op exon 44 in het gen (6% van de patiënten wereldwijd).
Versnelde goedkeuring Duchenne-medicijn
Op 2 juni ontving Prosensa van de Amerikaanse registratie-autoriteit, de FDA, een brief waarin men aangeeft dat drisapersen onder een versnelde toelatingsprocedure (Accelerated Approval) wellicht registreerbaar is op basis van de huidige studiedata. Weliswaar lieten de eerste resultaten uit de fase III studie, die op 20 september 2013 bekend gemaakt werden, slechts een gering verschil zien tussen drisapersen en placebo, maar inmiddels denkt Prosensa te begrijpen waarom deze studie andere uitkomsten liet zien dan de voorgaande studies, die wel positief waren.
Dit heeft Prosensa met de FDA op 24 januari en op 14 mei in meetings besproken, hetgeen geleid heeft tot de mogelijkheid van een versnelde toelatingsprocedure. Hierbij kan een registratiedossier ingediend worden op basis van bestaande data, maar moeten wel nog aanvullende (confirmatory) studies gedaan worden. Deze dienen begonnen te zijn vóór goedkeuring, maar kunnen afgerond worden nadat het geneesmiddel is geregistreerd en commercieel is geïntroduceerd.
Over Prosensa Holding N.V.
Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington.
Prosensa’s klinische portfolio van op RNA-gebaseerde kandidaat-medicijnen richt zich op de behandeling van de ziekte van Duchenne. Aan elk van deze zes kandidaat-medicijnen is de weesgeneesmiddelenstatus toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. De kandidaat-medicijnen maken gebruik van de innovatieve exon-skipping technologie, die een ‘therapie op maat’ aanpak mogelijk maakt voor de verschillende populaties Duchenne patiënten.
