Resultaat Q2 2014 en corporate update Biotechbedrijf Prosensa
ArrayBiofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V richt zich met op therapieën voor zeldzame ziekten op basis van RNA-modulatie, zoals de spierziekte Duchenne. Prosensa publiceerde gisteren haar resultaten over het tweede kwartaal van 2014. Daarnaast geven zij een update van de stand van zaken rond de indiening van het registratiedossier voor drisapersen bij de FDA en de herstart van behandeling van patiënten. Maar ook worden meer details verstrekt over de vereiste aanvullende (confirmatory) studies en over de volgende stappen voor andere exon-skipping kandidaat-medicijnen voor de behandeling van Duchenne in de pijplijn.
Prosensa’s CEO Hans Schikan zegt: “We hebben in de afgelopen periode wezenlijke voortgang geboekt en zijn verheugd dat we nu zowel in de Verenigde Staten als in Europa mogelijke registratie voor drisapersen kunnen aanvragen. Indiening van het dossier bij de FDA wordt voorzien vóór het eind van het jaar en bij de Europese EMA kort daarna. We blijven met volle inzet werken om voor jongens met Duchenne een medicijn beschikbaar te maken.”
Recente ontwikkelingen
– Update ontwikkeling Drisapersen-programma
Op 3 juni maakte Prosensa bekend dat het na positieve terugkoppeling van de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA van plan is een registratieaanvraag voor drisapersen (New Drug Application – NDA) in te dienen bij de FDA, onder een versneld goedkeuringsregime gebaseerd op bestaande onderzoeksresultaten. De onderneming is voornemens dit voor het einde van het jaar te doen en heeft toegezegd twee zogeheten confirmatory post-approval studies te starten. Daarnaast is het voornemen om ook in Europa bij de EMA zogenaamde voorwaardelijke registratie aan te vragen, kort na indiening van een dossier bij de FDA.
Protocollen voor de herstart van behandeling van Duchenne-patiënten worden momenteel ingediend bij de relevante Institutional Review Boards (IRB’s). Naar verwachting zullen de eerste herbehandelingen vóór eind september starten.
– Update overige R&D ontwikkelingen
Op 25 juni werd bekendgemaakt dat Prosensa voor haar studie naar het natuurlijke beloop van de ziekte alle benodigde patiënten had gerekruteerd. In totaal nemen in 16 onderzoekscentra in Noord-Amerika, Zuid-Amerika en Europa 269 Duchenne patiënten tussen drie en achttien jaar uit tien landen deel aan deze studie. 80% van hen is nog in staat te lopen.
Doel van de studie is het in kaart brengen van het natuurlijke beloop en de progressie van de ziekte van Duchenne. Informatie uit deze studie kan helpen bij het ontwerp van toekomstige klinische onderzoeken en bij het bepalen van biomarkers voor veiligheid en progressie van de ziekte. Ook kan de studie vergelijkende data aanleveren voor de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame mutaties, waarvoor gecontroleerde klinische studies niet haalbaar zijn. Daarnaast kan de studie mogelijk dienen als een controlegroep in een ‘confirmatory post approval’ studie voor drisapersen.
Op 27 juni maakte Prosensa bekend een gift van $200.000 toegekend te hebben gekregen van PPMD (Parent Project Muscular Dystrophy), één van de grootste en meest vooraanstaande patiëntenverenigingen in de VS, ten behoeve van het PROSPECT programma, dat meervoudige exon-skipping mogelijk maakt. Het PROSPECT programma richt zich initieel op het exon 10-30 gebied van het dystrofine-gen en is mogelijk toepasbaar voor 13% van alle Duchenne-patiënten. Het programma is inmiddels in de preklinische fase aanbeland. Toxiciteitstudies staan gepland vanaf begin volgend jaar.
Op 11 augustus maakte Prosensa bekend tot €5 miljoen te ontvangen van CureDuchenne in de vorm van converteerbare promessen ter ondersteuning van de onderneming en het versnellen van de ontwikkeling en beschikbaarheid voor patiënten van de zo gewenste Duchenne-medicijnen.
PRO044, Prosensa’s volgende Duchenne kandidaat-medicijn dat zich richt op een afzonderlijke subpopulatie van 6% van de Duchenne-patiënten, zou mogelijk kunnen dienen als één van de twee confirmatory studies benodigd voor een versnelde FDA-goedkeuring van drisapersen. Een extensiestudie voor PRO044 zal naar verwachting in het vierde kwartaal van dit jaar starten. Een placebo-gecontroleerde studie met PRO044 zal naar verwachting starten in de eerste helft van 2015.
Voor de in ontwikkeling zijnde Duchenne-medicijnen PRO045 (exon 45) en PRO053 (exon 53), die zich beide richten op zo’n 8% van alle Duchenne-patiënten, vinden momenteel doseringsstudies plaats. Data van de PRO045 studie worden verwacht in het vierde kwartaal van dit jaar en voor PRO053 in de eerste helft van 2015. Prosensa verwacht dat nieuwe klinische studies voor deze kandidaten in 2015 zullen starten.
– Benoemingen in Management Team & Raad van Commissarissen
Op 23 juni maakte Prosensa bekend dat CEO Hans Schikan is benoemd in de emerging companies section governing board van de invloedrijke Amerikaanse biotech koepel BIO (Biotechnology Industry Organisation).
Op 30 juni werd bekendgemaakt dat Willem van Weperen is benoemd tot chief commercial officer, een nieuwe functie in Prosensa’s Management Team, en dr. Annalisa Jenkins tot lid van de Raad van Commissarissen. De benoeming van dr. Jenkins wordt ter goedkeuring voorgelegd aan de buitengewone algemene vergadering van aandeelhouders op 20 augustus 2014.
Financiële Highlights
Nettoverlies
Het nettoverlies over het tweede kwartaal van 2014 kwam uit op €8,0 miljoen of €0,22 per aandeel, vergeleken met een verlies van €4,7 miljoen of €0,16 per aandeel over de vergelijkbare periode in 2013.
Omzet
De omzet over het tweede kwartaal van 2014 was nihil, vergeleken met €2,0 miljoen in 2013, als gevolg van een afname van licentie-inkomsten van €1,3 miljoen en lagere samenwerkingsinkomsten van €0,7 miljoen als gevolg van de beëindiging van de onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met GSK.
R&D-uitgaven
In het tweede kwartaal van 2014 bedroegen de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling €5,5 miljoen, vergeleken met €4,5 miljoen in de vergelijkbare periode in 2013. De uitgaven namen voornamelijk toe door uitbreiding van de R&D- en registratiecapaciteiten. Deze werden direct beïnvloed door de beëindiging van de samenwerkingsovereenkomst van GSK, maar ook door de kosten die gemoeid zijn met de voorbereiding van het registratiedossier en de voortgaande klinische fase I/II studies voor PRO045 en PRO053.
Algemene en administratieve kosten
De algemene en administratieve kosten namen in het tweede kwartaal toe van €2,1 miljoen in 2013 tot €2,7 miljoen in 2014. De toename in de periode tot 30 juni 2014 is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met de beursnotering van de onderneming, gecompenseerd door kosten verband houdend met de beursgang in dezelfde periode in 2013.
Kaspositie en bestedingen
Per 30 juni 2014 bedroegen de liquide middelen €69,5 miljoen.
Vooruitzichten 2014
Per 31 december 2014 verwacht Prosensa een kaspositie tussen €53 miljoen en €56 miljoen. In deze verwachting is geen rekening gehouden met de invloed van eventuele toekomstige acquisities, verkopen, partnerships, licentietransacties of wijzigingen in de kapitaalstructuur van de onderneming, waaronder een eventuele toekomstige uitgifte van aandelen.
Aankomende congressen
Prosensa zal in de komende periode deelnemen aan o.a. de volgende congressen en bijeenkomsten:
• Wedbush Pacific Growth Healthcare Conference, 12 augustus, New York, VS
• FBR Inaugural Healthcare Conference, 3 september, Boston, VS
• Citi Biotech Day, 4 september, Boston, VS
• Rodman & Renshaw Annual Global Investment Conference, 9 september, New York, VS
• BioCentury Newsmakers Conference, 26 september, New York, VS
• Leerink Rare Disease Roundtable, 1 oktober, New York, VS
• World Muscle Society Congress, 7-11 oktober, Berlijn, Duitsland
Bron: Prosensa
