Prosensa ontwikkelt een medicijn tegen spierziekte Duchenne
Array
Leids biotechbedrijf Prosensa ontwikkelt een medicijn tegen onder meer de ernstige spierziekte Duchenne. Onderstaand een uiteenzetting. Hoofdpunten zijn:
- Belangrijke klinische studie met kandidaat-geneesmiddel voor Duchenne gepubliceerd in toonaangevend The Lancet Neurology
- Herstart gemaakt met behandelen van patiënten
- Eersten van 72 jongens die aan eerdere studies deelnamen weer op medicatie na het terugkrijgen van de rechten van GSK begin dit jaar
- Aanvraag versnelde registratie bij FDA op schema voor eind 2014
De resultaten van een klinisch onderzoek met het kandidaat-medicijn drisapersen tegen de ernstige spierziekte Duchenne zijn nu gepubliceerd in het belangrijke medisch-wetenschappelijke tijdschrift The Lancet Neurology. De resultaten van deze eerder uitgevoerde studie lieten zien dat drisapersen een klinisch relevant en statistische significant verschil liet zien in vergelijking met placebo.Daarnaast zijn in de VS de eerste patiënten weer met drisapersen in behandeling genomen, nadat behandeling in september 2013 was gestopt door GlaxoSmithKline, vanwege tegenvallende studieresultaten. Prosensa heeft de rechten voor drisapersen begin dit jaar teruggekregen van GSK.
Inmiddels heeft de Amerikaanse FDA Prosensa op basis van de totaliteit van de onderzoeksresultaten de mogelijkheid geboden om een versnelde registratieroute te doorlopen. De aanvraag voor registratie ligt op schema voor eind 2014.
Gunstige studieresultaten
De 48 weken studiedata van een eerdere fase II studie uit 2013 van het Leidse biotechnologiebedrijf zijn gepubliceerd in het vooraanstaande wetenschappelijke tijdschrift The Lancet Neurology. De resultaten laten een statistisch en klinisch relevant verschil zien in een looptest van zes minuten tussen Duchenne jongens mét het middel en patiënten die een placebo (nepmiddel) kregen.
Het betrof een onderzoek onder 53 jongens. Daarbij werden twee verschillende doseringsschema’s getest. In week 25 bedroeg de toename van de loopafstand van de patiëntjes met drisapersen 31,5 meter vergeleken met de start. In vergelijking met de placebogroep was een verschil van 35,1 meter ontstaan. In week 49 bedroeg dit verschil 35,9 meter, wat nog wel klinisch relevant, maar niet meer statistisch significant was. Ook kon aangetoond worden dat er aanmaak was van het eiwit dystrofine.
Versnelde registratie op schema
Op basis van o.a. deze studieresultaten werd aan drisapersen afgelopen jaar door de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA de ‘doorbraak therapie status’ toegekend. Dit heeft als voordeel dat bij registratie-aanvraag procedures mogelijk sneller kunnen worden doorlopen. De aanvraag voor een versnelde registratie in de VS ligt op schema voor eind 2014. Die in de EU volgt kort daarna.
Op 2 juni 2014 ontving Prosensa van de Amerikaanse registratie-autoriteit, de FDA, een brief waarin men aangaf dat drisapersen onder een versnelde toelatingsprocedure (Accelerated Approval) wellicht registreerbaar is op basis van de huidige studiedata. Weliswaar lieten de eerste resultaten uit een grotere fase III studie, die op 20 september 2013 bekend gemaakt werden, slechts een gering verschil zien tussen drisapersen en placebo, maar inmiddels denkt Prosensa te begrijpen waarom deze studie andere uitkomsten liet zien dan voorgaande studies, die wel positief waren.
Dit heeft Prosensa met de FDA op 24 januari en op 14 mei in meetings besproken, wat geleid heeft tot de mogelijkheid van een versnelde toelatingsprocedure. Hierbij kan een registratiedossier ingediend worden op basis van bestaande data (inclusief van de nu in The Lancet Neurology gepubliceerde studie), maar moeten wel nog aanvullende (confirmatory) studies gedaan worden. Deze dienen begonnen te zijn vóór goedkeuring, maar kunnen afgerond worden nadat het geneesmiddel is geregistreerd en commercieel is geïntroduceerd.
