Prosensa start indiening registratiedossier bij FDA voor Duchenne-medicijn drisapersen
Array
Biofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V. (NASDAQ ticker code: RNA), is gestart met het indieningsproces van het registratiedossier van haar Duchenne-medicijn drisapersen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Prosensa richt zich met therapieën op basis van RNA-modulatie op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare zogeheten neuromusculaire aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne. De registratieaanvraag vindt plaats onder de “versnelde goedkeuringsprocedure”. Het dossier zal gefaseerd worden ingediend. Drisapersen kreeg in 2013 van de FDA de ‘doorbraak therapie status’.
Prosensa’s CEO Hans Schikan zegt: “De start van de indiening van het registratiedossier voor drisapersen vormt het voorlopige hoogtepunt van 12 jaar intensief werk dat gericht is op het vinden van een behandeling van Duchenne-patiënten waarmee we hopelijk de levens van jongens met deze zeer ernstig invaliderende spierziekte kunnen verbeteren. We hebben in deze periode nauw samengewerkt met patiëntenorganisaties, wetenschappers, artsen en vele anderen. Onze grote dank gaat uit naar iedereen in de Duchenne-gemeenschap, met name de jongens en hun families, die ons geholpen hebben bij het bereiken van dit belangrijke moment. We verwachten de gefaseerde indiening vóór het eind van het jaar af te ronden en zijn op schema voor wat betreft de registratieaanvraag bij de Europese registratieautoriteit EMA begin 2015.”
De Safety and Innovation Act (FDASIA) van de FDA uit 2012 biedt de mogelijkheid voor een versnelde goedkeuringsprocedure speciaal voor nieuwe medicijnen tegen ernstige aandoeningen, waarvoor nog geen therapie voorhanden is.
Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer van Prosensa en Senior Vice-President R&D zegt: “Om te kunnen komen waar we nu staan, op dit belangrijke scharnierpunt in Prosensa’s geschiedenis, hebben meer dan 300 patiënten in meer dan 50 klinische centra verspreid over meer dan 25 landen deelgenomen aan verschillende klinische studies. Vorige maand nog werden wetenschappelijke artikelen gepubliceerd in The Lancet Neurology en PLOS ONE, en is Prosensa gestart met de herbehandeling met drisapersen van jongens in zowel de Verenigde Staten als Europa. Deze week verzorgen we 12 presentaties tijdens het World Muscle Society Congress in Berlijn. Deze enorme hoeveelheid werk wereldwijd onderstreept nog eens onze wetenschappelijke toewijding aan en aanzienlijke investeringen in het begrip van de ziekte van Duchenne en de ontwikkeling van medicijnen daartegen”.
