Sector maakt werk van betere toekomst voor zeldzame ziekte patiënt

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding 23 juni 2017 - 00:15
Array

Een brede groep organisaties en mensen betrokken bij de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten slaat de handen ineen om het toekomstperspectief van patiënten te verbeteren. Op donderdag 29 juni komen zij bij elkaar tijdens het Orphan Café in Den Haag om concrete aanbevelingen te formuleren voor de nog te formeren nieuwe regering in Nederland. Hiermee wil de sector over de hele breedte laten zien hoe de Nederlandse overheid het verschil kan maken voor alle zeldzame ziekte patiënten in Nederland.

Deze aanbevelingen zijn hard nodig: ondanks de toenemende bekendheid van en onderzoek naar zeldzame ziekten en hun impact, is er voor het leeuwendeel van de patiënten van de 5.000-8.000 zeldzame ziekten nog geen enkele behandeling beschikbaar. De Europese geneesmiddelenautoriteit EMA keurde de afgelopen jaren 93 producten goed, maar er blijft veel ruimte voor verbetering. Zo sluit het reguliere ontwikkeltraject van geneesmiddelen niet aan op de specifieke uitdagingen bij zeldzame ziekten en ligt het ontwikkeltempo van weesgeneesmiddelen te laag om binnen afzienbare tijd in de behoefte van elke patie?nt te voorzien. Het verbeteren en versnellen van dit traject is de gezamenlijke inzet vanuit de hele sector.

Gedeelde ambitie

Op 30 maart 2017 kwamen vertegenwoordigers vanuit de hele sector al bij elkaar tijdens het Rare Disease Symposium in Amsterdam dat georganiseerd was door HollandBio & PSR Orphan Experts om stappen te zetten richting een beter toekomstperspectief voor zeldzame ziekte patiënten. Deze constructieve gesprekken resulteerden in een breed gedragen gedeelde ambitie die ook op persoonlijke titel online te ondertekenen is en de volgende uitgangspunten kent:

  • Betrokkenheid van patiënten in elk denkbaar stadium van het ontwikkeltraject van weesgeneesmiddelen;
  • Het uitwerken van snellere, alternatieve mogelijkheden voor het ontwikkelen van op maat gemaakte weesgeneesmiddelen;
  • Het verkennen van alternatieve methoden die zorgen voor voortvarende registratie en toegang tot weesgeneesmiddelen, bij voorkeur binnen een gepersonaliseerd kader;
  • Een blijvend duurzaam zorgstelsel, waarin de balans tussen kosten en waarde van zorg, en prikkels om innovatie te stimuleren hand in hand gaan.
  • Aanbevelingen voor nieuw kabinet tijdens Orphan Cafe?

De gedeelde ambitie roept op tot actie. Om deze reden organiseert HollandBIO op 29 juni een vervolgsessie tijdens het Orphan Cafe? in Den Haag om concreet vorm te geven aan de stappen richting realisatie. Drie sprekers zullen ieder vanuit hun eigen expertise toelichting geven op de praktische kant van patiëntbetrokkenheid en het kader dat nodig is om vroege toegang tot (nieuwe) geneesmiddelen te faciliteren. Tot slot worden de uitgangspunten van de gedeelde ambitie in een doelgerichte paneldiscussie vertaald naar aanbevelingen voor het nieuwe kabinet, waarmee zij daadwerkelijk het verschil kunnen maken voor de zeldzame ziekte patie?nt in Nederland.

Over PSR Orphan Experts

PSR Orphan Experts is een full-service partner voor contractonderzoek (CRO) en de toonaangevende expert in het ondersteunen van biotech- en farmaceutische bedrijven bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. PSR is gespecialiseerd in het ontwerpen en uitvoeren van complexe klinische ontwikkelingsprogramma’s, waarvoor innovatieve benaderingen op klinisch of regulatoir vlak vereist zijn, zowel in Europa als de VS. PSR staat voor het leveren van een positieve bijdrage aan het leven van mensen met zeldzame ziekten!

Over HollandBIO

HollandBIO is de belangenvereniging van Nederlandse biotechnologie bedrijven. De HollandBIO achterban is een afspiegeling van de biotech sector: van start-ups, het midden- en kleinbedrijf tot grote bedrijven, actief in gezondheid, voeding of biobased economy. HollandBIO draagt bij aan het succes van de sector door meer dan 150 bedrijven te verenigen en te ondersteunen door middel van belangenbehartiging, de organisatie van netwerkactiviteiten, diverse ledenservices en sector-PR. Dankzij een sterk, hecht en snelgroeiend biotech cluster, kan Nederland op alle fronten profiteren van de waarde en mogelijkheden van biotech.

Bron: HollandBIO

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.

Recente artikelen