Gentherapie voor erfelijke blindheid werkt

In een artikel in het toonaangevende medische tijdschrift The Lancet werden de hoopgevende resultaten gepubliceerd van gentherapie voor een vorm van erfelijke blindheid. Die wordt veroorzaakt doordat de twee kopieën van één bepaald gen in de netvliescellen defect zijn, waardoor het netvlies niet werkt. Deze vorm van erfelijke blindheid werd bij 29 patiënten in een fase 3-studie behandeld met een oogoperatie. Ze kregen een gemanipuleerd verkoudheidsvirus onder het netvlies ingespoten om zo een goede kopie van het defecte gen in de cel te kunnen brengen. De behandeling bleek succesvol en veilig: het functioneel zicht van de patiënten was significant verbeterd. De studie bouwt voort op vroeger onderzoek dat al goede resultaten gaf.

Prof. dr. Bart Leroy, diensthoofd Oogheelkunde van het UZ Gent, maakte deel uit van het internationale team van onderzoekers. In het kader van de studie behandelde hij vier patiënten in de Verenigde Staten. “Met de positieve resultaten van de studie hopen we nu de laatste stap te zetten om de vooralsnog experimentele behandeling beschikbaar te maken voor elke patiënt met deze vorm van erfelijke blindheid.”

Bron: UZ Gent

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.

Recente artikelen