Alnylam Pharmaceuticals wint Prix Galien Pharmaceutical Award

0
368

Alnylam Pharmaceuticals wint de prestigieuze Prix Galien Pharmaceutical Award in Nederland voor patisiran

Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ALNY), de toonaangevende farmaceut in RNA-interferentietherapie (RNAi), ontving de prestigieuze Nederlandse Prix Galien Pharmaceutical Award voor haar product patisiran, ‘s werelds eerste goedgekeurde RNAi geneesmiddel. De prijs komt ter ere van het meest betekenisvolle en innovatieve geneesmiddel voor menselijk gebruik welke goedkeuring heeft gekregen in Nederland.

Ziekte in potentie stoppen

Patisiran werd in augustus 2018 in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassenen met fase 1 of fase 2 polyneuropathie. Het geneesmiddel richt zich op specifiek messenger-RNA, schakelt deze uit en vermindert daarmee de schadelijke ophoping van een eiwit genaamd transthyretine (TTR) in de lever. Hierdoor zal de progressie van de ziekte vertragen en in potentie stoppen.

Erkenning

Deze prijs is een wereldwijd erkende onderscheiding op het gebied van farmaceutisch onderzoek en innovatie. Daarbij is de prijs een erkenning van RNAi als een nieuwe klasse geneesmiddelen met de potentie om de behandeling en levens van patiënten met genetische en andere ziekten te veranderen.

Veel ernstige en levensbedreigende ziekten worden veroorzaakt door ziekteverwekkende eiwitten. RNAi is een natuurlijk cellulair proces waarvan de ontdekking werd bekroond met de Nobelprijs voor de Geneeskunde van 2006. RNAi is een revolutionaire benadering in de geneeskunde, die eveneens bekend staat als “gen-uitschakeling”, aangezien de productie van de ziekteverwekkende eiwitten bij de bron wordt “uitgezet” in plaats van dat de symptonen worden aangepakt.

Concrete voordelen

Opgericht in 2002 in Cambridge (MA) in het hart van New England’s Biotech Ecosystem, richt Alnylam zich uitsluitend op haar visie om de RNAi-revolutie om te zetten in concrete voordelen voor de publieke gezondheid door de techniek te vertalen naar een aanvoer van geneesmiddelen voor patiënten die tot nu toe geen behandelingsmogelijkheden hadden. Na meer dan 15 jaar onderzoek en meer dan 2 miljard dollar geïnvesteerd te hebben in onderzoek en ontwikkeling, heeft het bedrijf momenteel 8 RNAi klinische programma’s voor een breed scala aan geneeskunde sectors. Van de 8 zijn er 3, naast patisiran, die naar verwachting in de komende jaren wettelijk goedgekeurd worden.

Anant Murthy, general manager Alnylam Benelux, zei: “We voelen ons zeer vereerd met de ontvangst van deze prestigieuze prijs, des te meer omdat Nederland een ontzettend dynamische life sciences sector heeft. Sinds de oprichting van Alnylam in 2002 en ondanks de vele obstakels die het bedrijf onderweg tegenkwam, gaf Alnylam nooit op en bleef het toegewijd om RNAi van een wetenschappelijke belofte om te vormen tot geneeskundige werkelijkheid. Wij zien deze prijs als een erkenning van onze vastberadenheid en vooral als een aanmoediging in onze voortdurende inspanning om een nieuwe klasse van RNAi-geneesmiddelen in een breed scala van geneeskunde sectors te stichten. Ons enige doel is om hoop te bieden aan patiënten en hun families die momenteel uitgesloten zijn van behandelingsmogelijkheden, en wij wijden deze prijs aan hen”.

Over hATTR amyloïdose

Erfelijke transthyretine (TTR)- gemedieerde amyloïdose (hATTR) is een erfelijke, progressief verzwakkende, en veelal fatale ziekte veroorzaakt door mutaties in het TTR gen. Het TTR-eiwit wordt voornamelijk geproduceerd in de lever en is normaliter een drager van vitamine A. Mutaties in het TTR-gen veroorzaken een opeenhoping van abnormale amyloïde eiwitten en beschadigen lichamelijke organen en weefsel, waaronder perifere zenuwen en het hart, resulterend in hardnekkige perifere sensomotorische neuropathie, autonome neuropathie en/of cardiomyopathie, evenals andere ziekteverschijnselen. hATTR amyloïdose wordt geassocieerd met significante morbiditeit en mortaliteit, waar ongeveer 50.000 mensen wereldwijd mee te maken krijgen. De mediane levensverwachting is 4,7 jaar na de diagnose, met een verminderde levensverwachting (3,4 jaar) voor patiënten met cardiomyopathie. In Europa zijn behandelingsopties die het verloop van de ziekte kunnen veranderen beperkt.

Over Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) leidt de vertaalslag van RNA-interferentie (RNAi) naar een nieuwe klasse van innovatieve geneesmiddelen die de levens van mensen die lijden aan zeldzame genetische, cardio-metabole, hepatische infectieuze en centrale zenuwstelsel / oogziekten geheel kunnen veranderen. Op basis van Nobelprijswinnende wetenschap vormen RNAi-geneesmiddelen een krachtige, klinisch gevalideerde aanpak voor de behandeling van ziekten waar veel behoefte voor is. Alnylam heeft een significant aantal geneesmiddelen in ontwikkeling, waaronder vijf potentiële producten die zich in phase 3 studies bevinden en één in registratie. Vooruitkijkend zal Alnylam doorgaan met het uitrollen van de “Alnylam 2020”-strategie: d.w.z. een commercieel biofarmaceutisch bedrijf met meerdere producten en een duurzame aanvoer van RNAi-gebaseerde geneesmiddelen opbouwen. Alnylam heeft wereldwijd meer dan 1.200 mensen in dienst en heeft haar hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts, in de VS.

Gelieve de samenvatting van de productkenmerken aandachtig door te nemen via de volgende link: https://www.geneesmiddeleninformatiebank.nl/

Bron: Gplus

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.