UMCG en UMC Utrecht blij met vergoeding stamcelbehandeling blaarziekte

Het UMCG en het UMC Utrecht zijn bijzonder verheugd over het besluit van het College voor zorgverzekeringen (CVZ) om stamceltransplantatie bij de ernstige huidziekte EB (epidermolysis bullosa, ook wel blaarziekte) voortaan vanuit het basispakket te laten vergoeden. Het gaat hierbij om een behandeling met vreemd navelstrengbloed dat immunologisch past bij de patiënt.

De stamceltransplantatie bij kinderen wordt uitgevoerd in het UMC Utrecht, in het UMCG is het landelijk centrum voor patiënten met EB gevestigd. Nederland is het eerste land in Europa waar deze behandeling wordt aangeboden.

stamcelonderzoekBlaarziekte
EB is een erfelijke huidziekte waarbij vanaf de geboorte levenslang blaren ontstaan op de huid en slijmvliezen. De patiënten worden ‘vlinderkinderen’ genoemd, omdat hun huid zo fragiel is als de vleugels van een vlinder. Bij de ernstigste vormen is de pijn van de wonden ondraaglijk en ontstaan er op den duur misvormingen en huidkanker. De ziekte is niet te genezen. De levensduur van de patiënten bedraagt maximaal ongeveer 35 jaar bij de twee ernstigste vormen. In Nederland zijn er ongeveer 30 mensen met ernstige EB.

De stamcelbehandeling kost eenmalig €200.000,-. In Amerika is deze behandeling al enige tijd mogelijk en zijn hiermee gunstige resultaten geboekt. Deze behandeling bestaat er uit dat het beenmerg van de patiënt wordt vernietigd door middel van chemotherapie. Vervolgens worden de stamcellen van navelstrengbloed met een infuus aan de patiënt gegeven, waarna na 2-3 weken beenmergherstel optreedt. Na de procedure wordt de patiënt gedurende een aantal maanden met immunosuppressiva behandeld om afstoting te voorkomen. De opname duurt minimaal 6 weken.

De gedachte van stamceltransplantatie is dat stamcellen het vermogen hebben om in andere celtypen (bv epitheel in de huid) te veranderen. De hypothese is dat chronische huidschade door de blaarvorming donorstamcellen naar de huid aantrekt. Hier produceren zij het afwezige eiwit, wat leidt tot afname van blaarvorming en verbetering van de wondgenezing.

Hoop

Met de toepassing van stamceltransplantatie eindigt het tijdperk dat EB patiënten per definitie ondraaglijk, uitzichtloos lijden en hun natuurlijke dood moeten afwachten of dat het leven wordt beëindigd door euthanasie. Voor mensen met ernstige EB kan stamceltransplantatie het levensperspectief radicaal veranderen. Voor kinderen met ernstige EB in Nederland (en Europa) is er weer hoop door de samenwerking tussen de twee Nederlandse UMC’s.

Het wetenschappelijk onderzoek in Nederland naar EB wordt gesteund door patiëntenverenigingen DEBRA Nederland en DEBRA België, Vlinderkind en het Zeldzame Ziekten Fonds.

Bron: UMC Utrecht

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.

Recente artikelen