Stamceltransplantatie voor syndroom van Hurler steeds succesvoller

Een stamceltransplantatie is op dit moment de enige manier om vroegtijdig sterven van kinderen met het syndroom van Hurler – een ernstige stofwisselingsziekte veroorzaakt door een enzymtekort – te voorkomen. Tot enkele jaren geleden was het risico op overlijden door de behandeling, of het niet slagen van de procedure bij deze patiëntjes echter zeer groot.
Op basis van bevindingen beschreven in het proefschrift van Mieke Aldenhoven, die op donderdag 15 januari promoveert, zijn de internationale transplantatierichtlijnen voor kinderen met het syndroom van Hurler aangepast. Dit heeft geleid tot een verbetering van zowel de veiligheid als de effectiviteit.
Inmiddels is de kans op een succesvolle stamceltransplantatie meer dan 95 procent, waar dit tot 10 jaar geleden slechts rond de 50 procent lag. Dit succes is met name behaald door het gebruik van chemotherapie ‘op maat’ en een voorkeur voor bepaalde stamceldonoren. Zo wordt er bij deze ziekte steeds meer gebruik gemaakt van stamcellen verkregen uit navelstrengbloed.

Zo jong mogelijk
Daarnaast tonen de studies beschreven in dit proefschrift dat patiënten zo jong mogelijk getransplanteerd moeten worden en het enzymtekort volledig moet worden opgeheven voor de beste prognose op lange termijn. Het vroegtijdig opsporen van patiënten door middel van de hielprik, nog voordat onherstelbare schade is opgetreden, zou hierin een belangrijke rol kunnen spelen.

Bron: UMCU

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.