Stamceltransplantatie voor syndroom van Hurler steeds succesvoller

0
463

Een stamceltransplantatie is op dit moment de enige manier om vroegtijdig sterven van kinderen met het syndroom van Hurler – een ernstige stofwisselingsziekte veroorzaakt door een enzymtekort – te voorkomen. Tot enkele jaren geleden was het risico op overlijden door de behandeling, of het niet slagen van de procedure bij deze patiëntjes echter zeer groot.
Op basis van bevindingen beschreven in het proefschrift van Mieke Aldenhoven, die op donderdag 15 januari promoveert, zijn de internationale transplantatierichtlijnen voor kinderen met het syndroom van Hurler aangepast. Dit heeft geleid tot een verbetering van zowel de veiligheid als de effectiviteit.
Inmiddels is de kans op een succesvolle stamceltransplantatie meer dan 95 procent, waar dit tot 10 jaar geleden slechts rond de 50 procent lag. Dit succes is met name behaald door het gebruik van chemotherapie ‘op maat’ en een voorkeur voor bepaalde stamceldonoren. Zo wordt er bij deze ziekte steeds meer gebruik gemaakt van stamcellen verkregen uit navelstrengbloed.

hurler-syndrome-1223500346372744-8-thumbnail-4Zo jong mogelijk
Daarnaast tonen de studies beschreven in dit proefschrift dat patiënten zo jong mogelijk getransplanteerd moeten worden en het enzymtekort volledig moet worden opgeheven voor de beste prognose op lange termijn. Het vroegtijdig opsporen van patiënten door middel van de hielprik, nog voordat onherstelbare schade is opgetreden, zou hierin een belangrijke rol kunnen spelen.

Bron: UMCU