PTC 124 in Europa aangemerkt als weesgeneesmiddel

Array

Het Europees medicijnagentschap EMEA heeft het experimenteel medicijn PTC 124 aangemerkt als weesgeneesmiddel in ontwikkeling. Eerder dit jaar heeft de Amerikaanse autoriteit FDA (Food and Drug Administration) dezelfde stap al gezet. Dit is goed nieuws voor het bedrijf PTC Therapeutics, dat deze stof op de markt hoopt te brengen voor een aantal erfelijke ziektes. Het bedrijf wil de komende jaren onderzoeken of deze stof een gunstig effect heeft voor patiënten met Duchenne en cystic fibrosis (taai slijmziekte) met een zogenaamde stop-codon mutatie. Dit betreft een minderheid van de patiënten. Of PTC124 zal helpen, en in welk stadium van de ziekte, is op dit moment onbekend. De VSN spant zich in om PTC Therapeutics in contact te brengen met Nederlandse artsen, voor het opzetten van klinische trials. Bron: VSN & Leefwijzer

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.

Recente artikelen