Niet-virale gentherapie: hoe maak je een nepvirus?

0
249

Ethlinn van Gaal onderzocht tijdens haar promotieonderzoek hoe DNA op een veilige en efficiente manier in de celkern gebracht kan worden met behulp van synthetische dragersystemen die virussen nabootsen.
Voor gentherapie is het nodig om vreemd DNA in de kernen van zieke cellen af te leveren, waarvoor een lang en ingewikkeld traject moet worden afgelegd. De DNA-bevattende deeltjes moeten via de bloedbaan op de juiste plek terecht komen, in cellen opgenomen worden en vervolgens binnen de cel een weg afleggen naar de celkern. Virussen zijn hierin natuurtalenten, maar hoe boots je op een veilige manier een virus na?

Ethlinn van Gaal toont aan dat je door zorgvuldig ontwerp van het DNA-molecuul gentherapie efficienter, veiliger en langduriger werkzaam kunt maken. Daarnaast werkte ze aan de samenstelling van de deeltjes waarin het DNA verpakt wordt om het transport naar de celkern efficienter te maken en de dosis actief DNA te verminderen. Tot slot heeft ze gewerkt aan methoden om de eigenschappen en het succes van DNA-bevattende deeltjes te beoordelen. Mede door dit onderzoek is men steeds beter in staat nepvirussen samen te stellen en te bestuderen.

11-10-2010, 14:30 uur , Academiegebouw, Domplein 29, Utrecht.
Ethlinn van Gaal, Farmaceutische Wetenschappen
Proefschrift: DNA-Transporting Nanoparticles; Design and in vitro evaluation of DNA and formulation for non-viral gene delivery
Promotor 1: Prof. dr. D.J.A. Crommelin
Promotor 2: Prof. dr. ir. W.E. Hennink
Copromotor 1: Dr. E. Mastrobattista
Copromotor 2: Dr. R.S. Oosting

Bron: UU