Interuniversitair Steunpunt Neuromusculair Onderzoek (ISNO) sturen brandbrief vanwege Advies alglucosidase alfa Myozyme® bij ‘ziekte van Pompe’.

0
367

College van Zorgverzekeringen (CVZ)
T.a.v. Mw. mr. M. van der Veen-Helder Hoofd Zorgadvies en

Dr. M. van der Graaf – Secretaris CFH Postbus 320
1110 AH Diemen

Cc VWS, Spierziekten Nederland, Prinses Beatrix Spierfonds Betreft: Reactie consultatie advies Myozyme® alglucosidase alfa

Geachte mevrouw Van der Veen-Helder en dr. Van der Graaff,
Hierbij willen wij als Interuniversitair Steunpunt Neuromusculair Onderzoek (ISNO) reageren op het concept Advies alglucosidase alfa Myozyme® bij de indicatie ‘ziekte van Pompe’.

Het ISNO is een netwerk van ruim 200 neuromusculaire artsen en onderzoekers in alle academische centra in Nederland. Het doel is de bevordering en verbreiding van kennis en het stimuleren en faciliteren van wetenschappelijk onderzoek naar oorzaken, preventie, behandeling en genezing van neuromusculaire aandoeningen. Het ISNO is als medische netwerkorganisatie in Nederland uniek doordat hierin artsen en onderzoekers uit verschillende disciplines nauw samenwerken.

Eén van de ziekenhuizen verbonden aan het ISNO is het ErasmusMC Rotterdam. Professor van der Ploeg is werkzaam in het ErasmusMC Pompe Centrum/Centrum voor lysosomale en metabole ziekten. In dit centrum vindt al decennia lang hoogwaardig onderzoek plaats naar de ziekte van Pompe. Vooral dankzij de onderzoekers in dit centrum is enige jaren geleden een therapie voor de meestal dodelijke ziekte van Pompe een realiteit geworden.

Wij hebben als artsen en onderzoekers met grote verontrusting kennis genomen van de discussie die zich in de media ontsponnen heeft rond het medicijn voor de ziekte van Pompe. Het is moeilijk te begrijpen waarom nu juist een zeldzame weesziekte als voorbeeld wordt genomen om de discussie over kosteneffectiviteit te openen. De behandeling van weesziekten zal niet snel kosteneffectief kunnen zijn. Dit is al bekend sinds het rapport van de Raad voor de Volksgezondheid in 2006, dat terecht een uitzondering maakte voor de behandeling van weesgeneesmiddelen.

Het CVZ ontkent niet de werkzaamheid van deze therapie. Dat deze therapie werkzaam is leidt inderdaad geen enkele twijfel. De effecten van de therapie zijn voor behandelaars soms ronduit verbluffend. Eveneens is duidelijk dat het effect van de therapie sterk verschilt van patiënt tot patiënt. Over de medische achtergronden daarvan is nog veel onduidelijk. Juist daarover zal de komende jaren meer helderheid gaan ontstaan. Het is keer op keer duidelijk dat het ontwikkelen van goede klinische uitkomstparameters voor zeldzame ziekten een uiterst belangrijke maar ingewikkelde bezigheid is. Het Erasmus MC heeft een unieke kennis opgebouwd ten aanzien van het volgen van deze patiënten en het zorgvuldig vaststellen van de effecten van de therapie. Dit is een

tijdrovende bezigheid, maar zal op termijn zeker leiden tot betere start- en stopcriteria voor de therapie.

Wij maken ernstig bezwaar tegen de wijze waarop tot nu toe in de media, maar ook in officiële stukken, is omgesprongen met data en cijfers. Het gaat bij de ziekte van Pompe om zeer kleine aantallen patiënten met grote onderlinge verschillen in ernst en progressie. In de stukken wordt het onderscheid gehanteerd tussen de klassieke- en niet klassieke vorm van Pompe. Hierdoor zou het misverstand kunnen ontstaan dat de ziekte van Pompe slechts twee varianten kent. Dit is onjuist. De klinische presentatie laat een veel breder spectrum aan verschillen in ernst zien.

Als artsen dreigt ons het enige middel te worden ontnomen dat wij mensen met de ziekte van Pompe kunnen bieden. Het verplicht stoppen van een medicijn met aangetoonde werkzaamheid, zonder dat een alternatief voor handen is, is een onmogelijke opdracht. Het wel mogen behandelen van kleine kinderen, maar niet van jong-volwassenen creëert een onacceptabele tweedeling, die moeilijk vol te houden zal zijn.

Tenslotte moet bij de interpretatie van de data bij volwassenen en jong-volwassenen met de ziekte van Pompe verdisconteerd worden dat veel patiënten al in meer of minder ernstige mate waren aangedaan bij aanvang van de medicatie.
Een en ander betekent dat de beschikbare gegevens over de effectiviteit van het middel met grote zorg gewogen en beoordeeld moeten worden. Alleen kijken naar een gemiddelde uitkomst, ontneemt geheel het zicht op de grote therapeutische potentie van deze nieuwe therapie.

Wij ondersteunen van harte de standpunten en argumenten die door het Erasmus MC en collega Professor van der Ploeg in haar brief aan u d.d. 12 juli 2012 RvB333807/EC/ds worden genoemd.

Wij zetten ons als artsen en onderzoekers in voor mensen met een neuromusculaire aandoening. Voor ieder van ons is het ultieme doel een effectieve behandeling voor één van die zeldzame spierziekten. Maar als een middel met een dermate grote werkzaamheid als alglucosidase alfa al een dergelijke, in onze ogen onterecht negatieve beoordeling ten deel valt, dan stemt dat ons uitermate zorgelijk. Wij vrezen voor negatieve consequenties voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor meerdere zeldzame spierziekten.

Als onderzoekers lijken wij de boodschap te krijgen dat onbetwistbare werkzaamheid van een nieuwe en unieke therapie voor een weesziekte in de ogen van beleidsmakers een onvoldoende criterium is geworden om vergoeding van dit middel te garanderen. De lat wordt hoger gelegd, maar hoe hoog en waarom hij zo hoog ligt, daarover bestaat geen enkele duidelijkheid. Het is een paradoxaal gegeven dat Nederland aan de andere kant ook enthousiast meewerkt aan een Europees gedragen stimuleringsprogramma voor weesgeneesmiddelen. Het neuromusculaire onderzoek in Nederland staat internationaal in hoog aanzien. Het kan toch niet zo zijn dat innoverende geneesmiddelen die in Nederlandse universiteiten ontwikkeld worden, alleen in het buitenland ingezet kunnen worden voor de behandeling van patiënten met een spierziekte.

Zoals gezegd, wij maken ons grote zorgen over zowel de vorm als de inhoud van de discussie over de vergoeding van het middel voor de ziekte van Pompe. Wij zijn desondanks overtuigd van de zorgvuldigheid waarmee het College voor Zorgverzekeringen ook in dit geval tot een afgewogen besluitvorming wenst te komen. Wij zijn graag bereid bij te dragen aan een constructieve discussie en advies, maar hopen allereerst dat u zult adviseren de vergoeding van alglucosidase alfa te continueren.

Hoogachtend,

Prof. dr. J.J.G.M. Verschuuren LUMC Leiden