Opnieuw 6 miljoen euro Europese FP7 subsidie Prosensa voor Duchenne-onderzoek

BIOIMAGE-NMD project krijgt  EUR 6 miljoen voor ontwikkeling van biomarkers die effect van Duchenne-therapieën kunnen monitoren
Prosensa, (NASDAQ ticker code: RNA) de Leidse biofarmaceutische onderneming die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne (DMD), maakt met Newcastle University uit het Verenigd Koninkrijk bekend dat het voor de tweede maal dit jaar een subsidiebedrag heeft gekregen uit het prestigieuze Seventh Framework Programme for Research (FP7) van de Europese Unie. De subsidie van circa EUR 6 miljoen is bedoeld ter ondersteuning van het ontwikkelen van zogeheten imaging biomarkers voor DMD.
Het project “Developing imaging technologies for therapeutic interventions in rare diseases” -“BIOIMAGE-NMD” – zal naar verwachting drie en een half jaar lopen. Bij imaging biomarkers gaat het om de identificatie, karakterisering en validering van biomarkers (biologische kenmerken) voor DMD via MRI- en MRSI-scans. Deze scans kunnen inzicht geven in het ziekteverloop van een patiënt en in de effecten van kandidaat-medicijnen in klinische testen, zodat er wellicht minder voor patiënten belastende spierbiopsies nodig zijn.

“Het alomvattende doel van het BIOIMAGE-NMD project is het afleveren van  gecombineerde structurele en moleculaire biomarkers, die het therapeutisch effect in patiënten met neuromusculaire aandoeningen, waaronder Duchenne, kunnen weergeven”, zegt Dr. Andrew Blamire, professor Magnetische Resonantie aan het ‘Newcastle Magnetic Resonance Centre’ van Newcastle University. “We hopen te kunnen aantonen dat simultaan gebruik van MRI en MRSI (magnetic resonance spectroscopic imaging) nuttig is bij het monitoren van biomarkers die het effect van geteste medicijnen in klinische studies meten. Dit moet leiden tot een versnelde en meer efficiënte ontwikkeling van dit soort zeer gewenste therapieën.”

Tot het pan-Europese BIOIMAGE-NMD consortium behoren de vooraanstaande expert-centra op het gebied van DMD, die al samenwerken in een project genaamd SCOPE-DMD (www.scope-dmd.eu), dat eerder dit jaar eveneens met een FP7 subsidie van EUR 6 miljoen werd gehonoreerd. Daarnaast wordt samengewerkt met partners met specifieke kennis van en ervaring in bio-imaging. Het SCOPE-DMD project richt zich op de verdere klinische ontwikkeling van Prosensa’s exon-skipping kandidaat-medicijn PRO045 in een innovatieve proof-of-concept studie bij jongens met DMD.

De academische partners in het BIOIMAGE-NMD project zijn Newcastle University, als coördinerende partner, en University College London (UCL) in het Verenigd Koninkrijk; het Instituut voor Myologie in Frankrijk, het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC); Universita Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) in Italië; en de Katholieke Universiteit Leuven (KULeuven) in België. Deze universitaire centra werken samen met een aantal life science ondernemingen waaronder Prosensa, het Franse SCITO en Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy (CRIS).

Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer & Senior Vice-President R&D van Prosensa, zegt: “In de afgelopen jaren is al aangegeven dat de ontwikkeling van imaging biomarkers voor klinische testen integraal onderdeel zou moeten uitmaken van het traject van medicijnontwikkeling. Het BIOIMAGE-NMD project sluit direct aan op deze benadering en kan nieuwe mogelijkheden bieden voor het evalueren van vroeg klinisch onderzoek naar therapieën gebaseerd op exon-skipping.”

BIOIMAGE-NMD zal voor een aantal van de kandidaat-medicijnen die exonen skippen, waaronder PRO053, momenteel in klinische fase I/II, MRI-scans uitvoeren. PRO053 leidt tot het skippen van exon 53 in het dystrofine-gen en is mogelijk toepasbaar voor 8% van alle Duchenne-patiënten.

FP7 kaderprogramma
Voor de Europese Unie is FP7 het belangrijkste instrument voor het ondersteunen van innovatief onderzoek in Europa. Het programma kent twee strategische doelstellingen: het versterken van de wetenschappelijke en technologische basis van de Europese industrie en het versterken van haar internationale concurrentiepositie. Tegelijkertijd bevordert het programma onderzoek dat valt binnen de EU beleidslijnen. Het programma loopt zeven jaar van 2006 tot en met 2013 en kent een budget van totaal € 50 miljard. De start van een nieuw kaderprogramma door de EU wordt in het voorjaar van 2015 verwacht.

Bron: Prosensa Holding N.V.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.