Prosensa verkrijgt rechten op drisapersen van GSK en behoudt alle rechten op alle overige ontwikkelingsprogramma’s in Duchenne

Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA) en GlaxoSmithKline (GSK) maken bekend dat Prosensa alle rechten op drisapersen heeft verkregen en tegelijkertijd alle rechten op alle overige ontwikkelingsprogramma’s in de ziekte van Duchenne behoudt. De overdracht van rechten houdt in dat de samenwerkingsovereenkomst tussen GSK en Prosensa uit 2009 wordt beëindigd. Prosensa heeft hiermee de volledige vrijheid om de ontwikkeling van drisapersen, maar ook alle overige Duchenne-programma’s, in eigen beheer voort te zetten.

Beide partners zijn tot de conclusie gekomen dat Prosensa uitstekend is toegerust om de ontwikkeling van alle Duchenne producten te continueren. Prosensa en GSK kwamen overeen dat bepaalde gegevens uit de klinische studies met drisapersen op afzienbare termijn beschikbaar komen voor de wetenschappelijke gemeenschap om daarmee bij te dragen aan een verder begrip van de ziekte van Duchenne.

“We blijven onveranderd toegewijd in onze passie en missie om innovatieve medicijnen op basis van RNA-modulatie te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame aandoeningen waarvoor tot op heden geen therapie voorhanden is”, zegt Prosensa’s CEO Hans Schikan. “Prosensa heeft een goede strategische uitgangspositie om haar Duchenne-portfolio verder door te ontwikkelen. Het gaat daarbij niet alleen om drisapersen, maar ook om nog vijf andere kandidaat-medicijnen tegen Duchenne, waarvan er zich drie in de klinische fase bevinden. We zullen onverminderd blijven samenwerken met patiëntenorganisaties, onderzoekers, academische centra en registratie-autoriteiten om er zeker van te zijn dat we al het mogelijke doen om voor jongens met Duchenne een medicijn beschikbaar te krijgen”.

Hans Schikan voegt toe: “GSK is een waardevolle ontwikkelingspartner geweest en we zijn dankbaar voor de betrokkenheid van de onderneming in de afgelopen vier jaar bij de ontwikkeling van een mogelijke therapie voor deze zeer ernstige aandoening. Samen zijn we in staat geweest om het grootste klinische onderzoeksprogramma ooit voor Duchenne uit te voeren. Daarbij hebben we een enorme sprong kunnen maken in het inzicht in het natuurlijk verloop en de epidemiologie van deze zeldzame en invaliderende ziekte. Zo snel als mogelijk is zullen we met verdere informatie komen”.

Over drisapersen en het klinische ontwikkelingsprogramma
Drisapersen (voorheen GSK2402968/PRO051), een antisense oligonucleotide dat zich richt op het skippen van exon 51, bevindt zich momenteel in de late fase van ontwikkeling. In 2009 verkreeg GSK de exclusieve wereldwijde licentie van Prosensa voor de ontwikkeling en commercialisatie van drisapersen. Aan drisapersen is in de Verenigde Staten, de EU, Japan en Australië de weesgeneesmiddelen status toegekend. In juni 2013 verkreeg drisapersen de Breakthrough Therapy status van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Het totale klinische onderzoeksprogramma voor drisapersen omvat drie dubbelblinde, placebogecontroleerde studies (DMD114117, DMD114876 en DMD114044) en twee lange termijn open-label extensie studies (DMD114673 en DMD114349).

Bezoek voor meer informatie over de lopende klinische studies met drisapersen www.clinicaltrials.gov.

Over de ziekte van Duchenne
De ziekte van Duchenne is een ernstig invaliderende neuromusculaire aandoening die optreedt bij tot 1 op de 3.500 jongens. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit. Hierdoor krijgen patiënten te maken met een progressieve afname van de spierkracht. Veel van hen komen in een rolstoel aan het begin van hun tienerjaren. Ook de hartspier en de ademhalingsspieren worden uiteindelijk door de ziekte aangetast. Weinig patiënten worden ouder dan 30 jaar.

Over exon-skipping
Het dystrofine gen is het langste gen van het menselijk lichaam en bestaat uit in totaal 79 exonen. Exonen zijn korte stukjes genetisch materiaal met een specifieke code die moeten zorgen voor de aanmaak van eiwit. Bij de ziekte van Duchenne is sprake van een mutatie/deletie van bepaalde exonen, waardoor het RNA niet voorbij de fout kan lezen. Dit resulteert in een niet?functioneel dystrofine eiwit en in de ernstige symptomen van de ziekte van Duchenne.

Momenteel worden voor de ziekte van Duchenne op RNA?modulatie gebaseerde therapieën ontwikkeld, zogeheten antisense oligonucleotiden die tot exon-skipping leiden. Deze ‘oligo’s’ slaan een brug over een defect exon naar het volgende exon, waardoor nieuw, grotendeels functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd. Zo’n 13% van de jongens met Duchenne hebben een dystrofine gen mutatie/deletie waar het skippen van exon 51 toepasbaar kan zijn.

Over Prosensa Holding N.V.
Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, is een innovatieve biofarmaceutische onderneming die zich richt op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op RNA?modulatie bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke neuromusculaire aandoeningen. Prosensa richt zich met name op de ontwikkeling van therapieën de ziekte van Duchenne, Myotone Dystrofie en de ziekte van Huntington.
www.prosensa.com.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.