Transparantie ver te zoeken bij beoordeling weesgeneesmiddelen

Experts bieden minister leidraad vergoeding medicijnen voor zeldzame ziekten
Veelbelovende weesgeneesmiddelen tegen zeldzame ziekten moeten transparanter worden beoordeeld. De inhoudelijke beoordeling betreffende de (kosten-)effectiviteit moet niet door de overheid worden gedaan maar door een onafhankelijke commissie van deskundigen onder wie artsen, ethici, economen en patiëntdeskundigen.

Dat stelt een team van onafhankelijke artsen, economen en patiëntdeskundigen in het rapport ‘Leidraad voor vergoeding van weesgeneesmiddelen’, dat vanmorgen in perscentrum Nieuwspoort aan het ministerie van Volksgezondheid is overhandigd. De experts willen hiermee de controverse doorbreken over de vergoeding van dure geneesmiddelen waarmee patiënten met zeldzame ziekten, die wachten op reddende medicijnen, onnodig geconfronteerd worden.

In Nederland zijn er een miljoen mensen met een zeldzame aandoening, waarvan een deel afhankelijk is van weesgeneesmiddelen. Wereldwijd zijn er zo’n 7.000 zeldzame ziekten bekend.

“Doorn in het oog van zowel artsen als patiëntenorganisaties is het gebrek aan toegang tot databases met gegevens van de fabrikant en gebrek aan medezeggenschap bij de beoordeling en besluitvorming over de vergoeding van medicijnen voor zeldzame aandoeningen. Door het in een vroeg stadium van het proces ontbreken van het medisch perspectief en het patiëntenperspectief worden patiënten essentiële medicijnen onthouden, en dat wil natuurlijk niemand”, stelt Cor Oosterwijk, directeur van de VSOP, de patiëntenorganisatie voor zeldzame en genetische aandoeningen in Soest.

Het rapport is opgesteld door de gezondheidseconomen prof. John Hutton (University of York), prof. dr. Frans Rutten (Erasmus Universiteit Rotterdam), en dr. Mark Nuijten (Amsterdam), en kinderarts dr. Peter van Hasselt (UMCU), dr. Dominique Dubois (Brussel), specialist in het meten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, dr. Cor Oosterwijk (VSOP) en mevr. Hanka Meutgeert (VKS), beiden deskundig op patiëntengebied.

Voor de Nederlandse situatie komt het er simpel gezegd op neer dat een fabrikant zoals gebruikelijk een aanvraag voor toelating van een weesgeneesmiddel indient bij het College voor zorgverzekeringen (CVZ). Vervolgens doet de onafhankelijke commissie de inhoudelijke beoordeling en heeft drie advies-opties: afwijzen, direct toelaten vanwege de bewezen (kosten-)effectiviteit, of tijdelijk toestaan voor maximaal vier jaar om gedurende die periode data te verzamelen bij welk deel van de patiënten het middel (kosten-)effectief is. Gedurende vier jaar stelt de fabrikant een fonds gelden beschikbaar voor het onderzoek en, conform geneesmiddel registratieprocedures, ook voor het werk van de onafhankelijke commissie.

“Deze onafhankelijke commissie legt tegelijkertijd de verantwoordelijkheid bij de specialisten om vanuit hun kennis en ervaring al direct bij de start een voorlopig behandelprotocol op te stellen, waarin wordt gestreefd het geneesmiddel zo doelmatig mogelijk in te zetten, en vooraf te bepalen welke verbetering in kwaliteit van leven voldoende is. De onderzoeksgegevens dienen door een onafhankelijk onderzoeksinstituut te worden verzameld. Fabrikanten dienen daarnaast inzage te geven tot hun eigen databases. Door meer transparantie en verdeling van verantwoordelijkheden kan beter in kaart worden gebracht welke patiëntengroepen baat hebben bij de middelen en welke niet”, stelt Peter van Hasselt, medeauteur van de leidraad en kinderarts metabole ziekten bij het Universitair Medisch Centrum Utrecht.

Deze werkwijze kan onnodige kosten voorkomen van het toedienen van geneesmiddelen bij groepen die daar waarschijnlijk geen of nauwelijks baat bij hebben. Dat scheelt de schatkist mogelijk veel geld. Op deze manier kan efficiënter worden omgesprongen met de zorg en krijgt de patiënt toch de hulp die voor hem of haar beschikbaar is.

De onafhankelijke commissie legt geheel transparant de beoordeling van inhoudelijke, medische en economische feiten voor aan artsen, patiëntenorganisaties en andere betrokkenen en vervolgens aan het CVZ, die de minister op beleidsmatige gronden adviseert over tijdelijke vergoeding en na 4 jaar over definitieve vergoeding.

Bron: Expert Group

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.