Prosensa jaarresultaten 2013 en recente ontwikkelingen
ArrayProsensa vastberaden om weg vooruit te bepalen voor Duchenne-medicijn drisapersen
Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA) de Leidse biofarmaceutische onderneming die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, publiceert vandaag haar jaarresultaten over 2013 en geeft een update over de volgende stappen voor haar exon-skipping platform voor de behandeling van de spierziekte Duchenne.
“Voor Prosensa stonden de afgelopen maanden in het teken van een belangrijke transitie. Onze primaire focus blijft onveranderd gericht op het ontwikkelen van een mogelijke behandeling voor jongens met Duchenne”, zegt Prosensa CEO Hans Schikan. “Begin 2014 kreeg Prosensa alle rechten terug van GlaxoSmithKline (GSK) op drisapersen en alle overige Duchenne kandidaat-medicijnen in ontwikkeling. Op dit moment werken we nauw samen met GSK aan een zo snel als praktisch mogelijke overdracht van studiegegevens en andere relevante zaken. In overeenstemming met het op 12 januari afgesloten contract zal dit gebeuren binnen 120 dagen. Daarnaast richten we ons op de verdere analyse van de volledige dataset verkregen uit de onderzoeken met drisapersen en bereiden we ons voor op een mogelijke herstart van de toediening van deze therapie aan Duchenne-jongens en op gesprekken met de registratie-autoriteiten. We verwachten hierover meer te kunnen mededelen in de loop van het tweede kwartaal van 2014.”
“Zoals eerder aangegeven, lijken de bemoedigende resultaten van nadere analyses van het klinisch ontwikkelingsprogramma voor het Duchenne-medicijn aan te tonen dat een start van de behandeling in een vroeger stadium van de ziekte, alsmede een langer vervolg van de behandeling, kunnen leiden tot een vertraging in de voortgang van de ziekte. Deze analyseresultaten geven ons het vertrouwen om met patiëntenorganisaties, arts-onderzoekers en registratie-autoriteiten de weg voorwaarts voor drisapersen verder te verkennen”, aldus Schikan.
Met onderzoeksgegevens van meer dan 300 patiënten beschikt Prosensa over de grootste klinische dataset met betrekking tot Duchenne. De onderneming werkt hard aan het uitstippelen van de meest optimale weg voorwaarts voor de producten in de Duchenne-pijplijn. Prosensa is eveneens een studie gestart die moet leiden tot een beter begrip van het natuurlijke beloop van de ziekte van Duchenne en van eventuele biomarkers. In deze studie zijn momenteel reeds 190 van de 250 beoogde patiënten geïncludeerd.
Prosensa’s huidige portfolio omvat zes kandidaat-medicijnen voor de behandeling van Duchenne, waarvan er zich vier in de klinische fase (testen in de mens) bevinden, en die alle de weesgeneesmiddelstatus kregen toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. De kandidaat-medicijnen maken gebruik van de innovatieve exon-skipping technologie, die een ‘therapie op maat’ aanpak mogelijk maakt voor de verschillende populaties Duchenne patiënten. Daarnaast heeft Prosensa voortgang geboekt met PROSPECT, een uniek onderzoeksprogramma voor de versnelde ontwikkeling van Duchenne kandidaat medicijnen die zich richten op meerdere exonen tegelijk.
Aan het eind van 2013 had Prosensa €82,2 miljoen aan liquiditeiten in kas.
Recente operationele highlights
Updates over het drisapersen ontwikkelingsprogramma
• Op 13 januari 2014 maakten Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) bekend dat Prosensa alle rechten op drisapersen heeft teruggekregen en daarnaast alle rechten op de overige ontwikkelings-programma’s in de ziekte van Duchenne behoudt. De overdracht van rechten houdt een beëindiging in van de samenwerkingsovereenkomst tussen GSK en Prosensa uit 2009. Prosensa heeft hiermee de volledige vrijheid om de ontwikkeling van drisapersen, maar ook alle overige Duchenne-programma’s, in eigen beheer voort te zetten.
• Op 16 januari 2014 maakte Prosensa resultaten van een nadere analyse van het volledige klinisch ontwikkelingsprogramma voor het Duchenne-medicijn drisapersen bekend. De analyse, die is gebaseerd op de resultaten van drie placebo-gecontroleerde studies en twee langlopende open label studies, lijkt aan te tonen dat het starten van behandeling in een vroeger stadium van de ziekte, alsmede een langer vervolg van de behandeling, kan leiden tot een vertraging in de voortgang van de ziekte. De belangrijkste bevindingen over de veiligheid van drisapersen kwamen overeen met eerdere resultaten.
• Op 18 februari 2014 is de zogeheten Investigational New Drug (IND) voor drisapersen van GSK overgedragen aan Prosensa. Als eerste stap op de weg voorwaarts voor drisapersen werd aan patiëntenorganisaties en arts-onderzoekers gemeld dat mogelijkheden onderzocht worden om deelnemers aan eerdere studies opnieuw toegang te verlenen tot drisapersen. Daartoe is Prosensa gestart met een onderzoek om de bereidheid en wens van patiënten om wederom drisapersen toegediend te krijgen, in kaart te brengen.
Expert op gebied van weesgeneesmiddelen versterkt Raad van Commissarissen
• Op 10 december 2013 maakte Prosensa bekend dat Dr. Georges Gemayel, een expert op het gebied van weesgeneesmiddelen, voorgedragen was voor benoeming in de Raad van Commissarissen. Tijdens een buitengewone vergadering van aandeelhouders op 23 januari is hij officieel benoemd.
Wederom 6 miljoen euro Europese FP7 subsidie voor Duchenne-onderzoek
• Op 25 november 2013 maakte Prosensa samen met Newcastle University uit het Verenigd Koninkrijk bekend dat een subsidiebedrag is toegekend uit het prestigieuze Seventh Framework Programme for Research (FP7) van de Europese Commissie. Deze subsidie van circa €6 miljoen is bedoeld ter ondersteuning van het ontwikkelen van zogeheten imaging biomarkers voor DMD. Het project met als titel “Developing imaging technologies for therapeutic interventions in rare diseases”, “BIOIMAGE-NMD”, zal naar verwachting drie en een half jaar lopen. Eerder in 2013 ontving Prosensa, samen met partners in een pan-Europees consortium, al een FP7 subsidie van €6 miljoen ter ondersteuning van de klinische studies naar Prosensa’s derde kandidaat-medicijn PRO045 voor de behandeling van DMD in het project “SCOPE-DMD”.
Financiële highlights
• Kaspositie en bestedingen
Per 31 december 2013 bedroegen de liquide middelen €82,2 miljoen, vergeleken met €40,7 miljoen per 31 december 2012 en €86,7 miljoen aan het eind van het derde kwartaal van 2013. De toename in liquide middelen van €64,0 miljoen was een gevolg van de opbrengsten uit de beursgang (voor aftrek van kosten), waarbij 6,9 miljoen nieuwe aandelen zijn uitgegeven op 3 juli 2013. De bestedingen, exclusief kasstromen uit financieringsactiviteiten, voor het gehele jaar 2013 bedroegen €22,4 miljoen.
• Omzet
De omzet over 2013 bedroeg €8,9 miljoen, vergeleken met €7,9 miljoen in 2012, als gevolg van hogere samenwerkingsinkomsten van €1,2 miljoen en lagere licentie-inkomsten van €0,1 miljoen.
• R&D-uitgaven
De uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling in 2013 bedroegen €18,5 miljoen, vergeleken met €14,4 miljoen in 2012. Gedurende 2012 betroffen de R&D uitgaven o.a. de preklinische onderzoeken voor PRO045 en PRO053. In 2013 waren de R&D-uitgaven voornamelijk gerelateerd aan de lopende klinische phase I/II onderzoeken voor PRO045 en PRO053. Daarnaast waren er R&D-uitgaven in verband met preklinische onderzoeken voor PRO052, de natuurlijke beloopstudie en het PROSPECT programma.
• Algemene en administratieve kosten
De algemene en administratieve kosten bedroegen in 2013 €7,7 miljoen, vergeleken met €4,0 miljoen in 2012. De toename is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met de beursnotering van de onderneming.
• Netto verlies
Het nettoverlies in 2013 bedroeg €16,6 miljoen of €0,51 per aandeel, vergeleken met €9,9 miljoen of €0.37 per aandeel in 2012.
Aankomende congressen
Prosensa zal in de komende periode deelnemen aan o.a. de volgende congressen en bijeenkomsten:
• 16-19 maart: Muscular Dystrophy Association Clinical Conference, Chicago, USA
• 20-21 maart: Commercialisation of Orphan & Rare Diseases Drugs Forum, Londen, VK
• 27 maart: BioCapital Europe, Amsterdam
• 24-25 april: World Orphan Drug Congress, Washington, DC, USA
• 26 april-3 mei: American Academy of Neurology (AAN), Philadelphia, USA
• 12-15 mei: US TIDES 2014, Providence, USA
• 21 -22 mei: BioEquity Europe, Amsterdam
• 26-29 juni: Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Annual Conference, Chicago, USA
• 24 juni: Orphan Disease Forum op de BIO International Convention, San Diego, USA
Over Prosensa Holding N.V.
Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. Prosensa’s klinische portfolio van op RNA-gebaseerde kandidaat-medicijnen richt zich op de behandeling van de ziekte van Duchenne. Aan elk van deze kandidaat-medicijnen is de weesgeneesmiddelenstatus toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. Het eerste kandidaat-medicijn, drisapersen, kan een verscheidenheid aan mutaties in het dystrofine gen behandelen, waaronder de afwezigheid van exon 50 of de exonen 48 tot 50. www.prosensa.com.
Over de ziekte van Duchenne
De ziekte van Duchenne is een van de meest voorkomende zeldzame genetische aandoeningen die optreedt bij tot 1 op de 3.500 jongens en leidt in alle gevallen tot overlijden. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit, dat nodig is voor de spierfunctie. De verschillende mutaties, die doorgaans bestaan uit de afwezigheid van een of meer exonen in het dystrofine gen, leiden tot afzonderlijke subgroepen van DMD-patiënten. Prosensa ontwikkelt kandidaat-medicijnen voor deze verschillende subgroepen met haar eigen technologie.
Voor meer informatie:
Bron: Prosensa Holding N.V.
