TI Pharma’s Pediatric Praziquantel Consortium krijgt onderzoeksbeurs van 1,86 miljoen dollar
Array
De onderzoeksbeurs onderstreept het belang van de ontwikkeling en registratie van een nieuwe kindervariant van het medicijn praziquantel, momenteel de gouden standaard in de behandeling van de worminfectie schistosomiasis.
Het Pediatric Praziquantel Consortium, dat in 2012 werd opgericht als een internationaal non-profit publiekprivaat samenwerkingsverband, maakt vandaag bekend dat het een prestigieuze beurs heeft ontvangen van het Japanse Global Health Innovative Technology (GHIT) Fund. Daarmee wordt klinisch onderzoek ondersteund naar een recent ontwikkelde kindervariant van praziquantel, gericht op zeer jonge kinderen waaronder baby’s en peuters met schistosomiasis. De coördinatie van het onderzoeksconsortium is in handen van het Nederlandse TI Pharma.
“GHIT subsidies worden toegekend op basis van een zeer competitief, tweevoudig ‘peer review’ proces. Dit onderstreept het belang van de ontwikkeling van nieuwe praziquantel medicatie geschikt voor miljoenen geïnfecteerde kinderen in ontwikkelingslanden”, zegt Annalisa Jenkins, voorzitter van het Consortium en Hoofd van Global R&D bij Merck Serono. “Wij kijken uit naar onze samenwerking met het GHIT Fund en zijn dankbaar voor hun steun in het bestrijden van de wereldwijde ziektelast veroorzaakt door schistosomiasis.” BT Slingsby, CEO van het GHIT Fund: “Wij verwelkomen onze samenwerking met het Pediatric Praziquantel Consortium. Zo krijgen Japanse formuleringstechnologie en innovatie een meer directe rol in de strijd tegen de op één na ernstigste tropische ziekte in Afrika.”
De standaard behandeling van de worminfectie schistosomiasis bestaat uit praziquantel tabletten. De huidige tabletten zijn geschikt voor volwassenen en kinderen vanaf zes jaar. Door de grootte en de bittere smaak van de tabletten is het voor jongere kinderen lastig om de tabletten in te nemen. Daarnaast wordt effectieve behandeling van jonge kinderen gehinderd door gebrek aan klinische onderzoekgegevens. Astellas Pharma heeft een sleutelrol gespeeld in het onderzoek om oplosbare praziquantel-tabletten te ontwikkelen die geschikt zijn voor hele jonge kinderen. Kazuhiro Sako, medebestuurslid van het Consortium en Vice President Pharmaceutical Research and Technology Labs bij Astellas Pharma legt uit: “Het nieuw ontwikkelde tablet is vier keer zo klein als de bestaande commerciële praziquantel tablet. Dit maakt de inname makkelijker. Daarnaast kan de tablet opgelost worden in water, waardoor in principe ook baby’s van drie maanden en ouder behandeld kunnen worden.” Hij voegt daaraan toe: “De grootste uitdaging was het verminderen van de bittere smaak, maar tegelijkertijd het verkrijgen van een robuuste formulering. Daar hebben we veel tijd en moeite in geïnvesteerd. Het behoud van de rechttoe-rechtaan formulering is belangrijk om te waarborgen dat het middel in de toekomst ook lokaal geproduceerd en opgeslagen kan worden in inheemse landen.”
Of het maskeren van de smaak succesvol is geweest, moet nog worden vastgesteld. Er is een smaakproef onder Afrikaanse kinderen gepland in de eerste helft van 2015. In deze studie worden de nieuwe praziquantel varianten vergeleken met het commercieel verkrijgbare praziquantel. De studie wordt voorafgegaan door twee fase 1 klinische trials met gezonde volwassen vrijwilligers, in de tweede helft van 2014. Naast financiering van deze drie studies, is de subsidie bedoeld om te voorzien in de kosten van communicatieactiviteiten en een expertbijeenkomst. Tijdens die bijeenkomst zal de strategie op het gebied van regelgeving en markttoelating op de agenda staan. De financiering van GHIT zal het Consortium helpen om een van de nieuwe praziquantel varianten verder te brengen tot een fase 2 klinische trial.
Pediatric Praziquantel Consortium
Het Pediatric Praziquantel Consortium is opgericht in juli 2012. Het uiteindelijke doel is de ontwikkeling en registratie van een nieuwe kindervariant van praziquantel voor de behandeling van schistosomiasis bij jonge kinderen, onder wie baby’s en peuters. Merck is verantwoordelijk voor de projectleiding en levert de noodzakelijke chemische expertise, kennis van het productieproces, middelen en ondersteuning in relatie tot praziquantel. Daarnaast voorziet Merck in de preklinische, klinische en regulatoire bronnen die nodig zijn om het project efficiënt en met succes uit te voeren. Astellas Pharma Inc. levert innovatieve farmaceutische technologieën op het gebied van geneesmiddelenformulering en klinisch onderzoek in kinderen. Swiss TPH deelt uitgebreide ervaring met biologisch en farmaceutisch onderzoek in ingewandswormenen ervaring met epidemiologisch en klinisch onderzoek naar effectiviteit en efficiëntie van geneesmiddelen in inheemse regio’s. De coördinatie van het Consortium is in handen van TI Pharma, een onafhankelijke non-profit organisatie met een uitgebreid porfolio van internationale publiekprivate samenwerkingsverbanden in geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling, onder meer op het vlak van neglected diseases.
