Prosensa ontvangt € 5 miljoen financiering van US non-profit organisatie CureDuchenne

0
298

De  Amerikaanse non-profit organisatie CureDuchenne gaat Prosensa financieren met € 5 miljoen voor het versnellen van de ontwikkeling van een zo gewenst medicijn voor Duchenne, de meest dodelijke spierziekte waaraan wereldwijd 300.000 jongens leiden.  In 2004 al ontving Prosensa €1,4 miljoen van deze organisatie www.cureduchenne.org.

Het geld steunt Prosensa bij de ontwikkeling van onder meer een tweede Duchenne-medicijn naast het leidende medicijn in ontwikkeling drisapersen. Dit medicijn richt zich in het dystrofine gen op het overbruggen van exon 51, zodat weer functioneel dystrofine, dat spierweefsel aanmaakt, kan worden geproduceerd. Drisapersen zou voor 13% van de Duchenne-patiënten geschikt zijn. Het tweede medicijn richt zich op exon 44 in het gen (6% van de patiënten wereldwijd).

DuchenneVersnelde goedkeuring Duchenne-medicijn
Op 2 juni ontving Prosensa van de Amerikaanse registratie-autoriteit, de FDA, een brief waarin men aangeeft dat drisapersen onder een versnelde toelatingsprocedure (Accelerated Approval) wellicht registreerbaar is op basis van de huidige studiedata. Weliswaar lieten de eerste resultaten uit de fase III studie, die op 20 september 2013 bekend gemaakt werden, slechts een gering verschil zien tussen drisapersen en placebo, maar inmiddels denkt Prosensa te begrijpen waarom deze studie andere uitkomsten liet zien dan de voorgaande studies, die wel positief waren.

Dit heeft Prosensa met de FDA op 24 januari en op 14 mei in meetings besproken, hetgeen geleid heeft tot de mogelijkheid van een versnelde toelatingsprocedure. Hierbij kan een registratiedossier ingediend worden op basis van bestaande data, maar moeten wel nog aanvullende (confirmatory) studies gedaan worden. Deze dienen begonnen te zijn vóór goedkeuring, maar kunnen afgerond worden nadat het geneesmiddel is geregistreerd en commercieel is geïntroduceerd.

Bron: Prosensa