Prosensa ontvangt € 5 miljoen financiering van US non-profit organisatie CureDuchenne

De  Amerikaanse non-profit organisatie CureDuchenne gaat Prosensa financieren met € 5 miljoen voor het versnellen van de ontwikkeling van een zo gewenst medicijn voor Duchenne, de meest dodelijke spierziekte waaraan wereldwijd 300.000 jongens leiden.  In 2004 al ontving Prosensa €1,4 miljoen van deze organisatie www.cureduchenne.org.

Het geld steunt Prosensa bij de ontwikkeling van onder meer een tweede Duchenne-medicijn naast het leidende medicijn in ontwikkeling drisapersen. Dit medicijn richt zich in het dystrofine gen op het overbruggen van exon 51, zodat weer functioneel dystrofine, dat spierweefsel aanmaakt, kan worden geproduceerd. Drisapersen zou voor 13% van de Duchenne-patiënten geschikt zijn. Het tweede medicijn richt zich op exon 44 in het gen (6% van de patiënten wereldwijd).

Versnelde goedkeuring Duchenne-medicijn
Op 2 juni ontving Prosensa van de Amerikaanse registratie-autoriteit, de FDA, een brief waarin men aangeeft dat drisapersen onder een versnelde toelatingsprocedure (Accelerated Approval) wellicht registreerbaar is op basis van de huidige studiedata. Weliswaar lieten de eerste resultaten uit de fase III studie, die op 20 september 2013 bekend gemaakt werden, slechts een gering verschil zien tussen drisapersen en placebo, maar inmiddels denkt Prosensa te begrijpen waarom deze studie andere uitkomsten liet zien dan de voorgaande studies, die wel positief waren.

Dit heeft Prosensa met de FDA op 24 januari en op 14 mei in meetings besproken, hetgeen geleid heeft tot de mogelijkheid van een versnelde toelatingsprocedure. Hierbij kan een registratiedossier ingediend worden op basis van bestaande data, maar moeten wel nog aanvullende (confirmatory) studies gedaan worden. Deze dienen begonnen te zijn vóór goedkeuring, maar kunnen afgerond worden nadat het geneesmiddel is geregistreerd en commercieel is geïntroduceerd.

Bron: Prosensa

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.