Presentatie eerste gentherapie erfelijke netvliesaandoeningen

0
1313
Serious chemist working with colourful dna helix diagram inteface

Nederland staat aan de vooravond van een medische doorbraak in de oogheelkundige zorg: dankzij een nieuw geneesmiddel komt gentherapie voor het eerst in zicht voor mensen met een mutatie op het RPE65-gen. Deze genmutatie is een van de veroorzakers van erfelijke netvliesaandoeningen waaronder retinitis pigmentosa (RP) en Leber congenitale amaurosis (LCA). Voor deze ernstige oogaandoeningen bestond tot op heden geen behandeling.

Ooginjecties

Het geneesmiddel is ontwikkeld in de Verenigde Staten en bevat een werkende variant van het RPE65-gen. De bedoeling is dat het werkende gen de plaats inneemt van het gemuteerde (niet-werkende) gen. Op deze manier zouden netvliescellen weer goed moeten gaan werken. Het medicijn wordt eenmalig via een injectie in het oog gebracht onder het netvlies. Uit onderzoek is gebleken dat een groot deel van de mensen die de deze ooginjectie kreeg, verbetering van het zicht merkte.

Gentherapie

Deze gentherapie is voor het eerst in Europa beschikbaar voor een oogaandoening. Het medicijn is geschikt voor mensen met een erfelijke netvliesaandoening die veroorzaakt wordt door een mutatie op het RPE65-gen. Oogarts Ingeborgh van der Born van Het Oogziekenhuis Rotterdam geeft tijdens het Oogcongres op 10 november 2018 in Utrecht een presentatie over deze innovatieve behandeling. Het oogcongres is een samenwerking tussen het Oogfonds, de Oogvereniging, de MaculaVereniging, de Hoornvlies Patiënten Vereniging en Vereniging OOG in OOG.

Bron: Oogfonds