Standpunt patientenorganisaties over weesgeneesmiddelen
Array
De komende tijd gaat het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) van ongeveer veertig dure geneesmiddelen opnieuw bepalen of zij in aanmerking komen voor vergoeding. Het gaat bijvoorbeeld om de behandeling van bepaalde tumoren, een medicijn tegen leukemie bij kinderen en een middel tegen de zeldzame erfelijke ziekten. In het pakketbeheer nemen de zogenaamde weesgeneesmiddelen een bijzondere plaats in. Patientenorganisaties zijn van mening dat:
– het huidige beoordelingskader van CVZ onvoldoende bruikbaar is voor weesgeneesmiddelen;
– het huidige debat over het criterium voor kosteneffectiviteit in veel breder perspectief gevoerd moet worden;
– er voorzichtig omgegaan moet worden met pakketbeslissingen over weesgeneesmiddelen. Dit in verband met de beschikbaarheid en ontwikkeling van deze middelen;
– gepast gebruik van weesgeneesmiddelen hoog op de internationale onderzoeksagenda moet staan en dat Nederland dat op Europees niveau zou moeten stimuleren
Standpunt patientenorganisaties
Het huidige beoordelingskader van CVZ is onvoldoende bruikbaar voor weesgeneesmiddelen. Het richtsnoer van €80.000,- is niet geschikt voor pakketbeslissingen op het gebied van weesgeneesmiddelen en er wordt teveel nadruk gelegd op het kostenaspect in vergelijking met andere pakketcriteria. Het huidige debat over het criterium voor kosteneffectiviteit moet in veel breder perspectief gevoerd worden. De beschikbaarheid van andere behandelmogelijkheden en de winst in kwaliteit van leven (meer dan levensduur) zijn essentiele criteria die in de weging meegenomen moeten worden.
Er dient voorzichtig omgegaan te worden met pakketbeslissingen over weesgeneesmiddelen. Wanneer middelen niet meer vergoed worden, heeft dat niet alleen impact op de beschikbaarheid van deze middelen maar ook op de ontwikkeling van toekomstige middelen voor zeldzame aandoeningen en zelfs voor onderzoek naar deze aandoeningen in het algemeen, in Nederland en in de rest van Europa.
Patientenorganisaties realiseren zich dat het gaat om dure geneesmiddelen. Gepast gebruik van deze middelen dient dan ook hoog op de (onderzoeks-)agenda te staan. Onderzoek zou op Europees / internationaal niveau moeten geschieden, vanwege de kleine patienten aantallen. Nederland zou dat op Europees niveau moeten aankaarten en stimuleren. Patientenorganisaties zouden bij het opzetten van dergelijk onderzoek betrokken moeten worden. Patienteninbreng is onder andere essentieel in het bepalen van relevante uitkomstmaten.
Weesgeneesmiddelen
Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die bestemd zijn voor de diagnose, preventie of behandeling van zeldzame aandoeningen.Het betreft per definitie ernstige, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoeningen die de kwaliteit van leven ernstig aantasten.
Weesgeneesmiddelen, die zijn geregistreerd door de European Medicines Agency (EMA) op Europees niveau zijn bewezen veilig en effectief. Zij voldoen daarmee aan het criterium stand van wetenschap en praktijk en moeten derhalve beschikbaar zijn voor patienten die ze nodig hebben.
Weesgeneesmiddelen worden soms versneld toegelaten tot de markt op basis van beperkte data: verder onderzoek met deze middelen is gewenst om kwaliteit van zorg te verbeteren en gepast gebruik te optimaliseren (doseringsschema’s, start en stop criteria, subpopulaties) en patientenorganisaties zijn daar groot voorstander van. Wel is het van groot belang dat voor de start van een onderzoek voor alle betrokken partijen duidelijk is op welke gronden een middel wordt beoordeeld, en wat er gebeurt met de patient als het middel uiteindelijk niet beschikbaar komt. Naast de geringe patienten aantallen wordt het onderzoek naar de toegevoegde waarde met deze middelen bemoeilijkt door de heterogeniteit waarbij de ziekte in individuele patienten een divers beloop heeft, de aandoeningen vaak langzaam progressief zijn en de ernst van de aandoening verschilt tussen de individuele patienten bij aanvang van therapie. Gezien bovenstaande problematiek dient dergelijk onderzoek op Europees niveau door experts plaats te vinden. De beoordeling hiervan zou ook op Europees niveau moeten plaatsvinden.
Patientenorganisaties moeten in een vroeg stadium betrokken worden in de discussie rondom de parameters om de relevante effecten van de therapie te evalueren, waarbij kwaliteit van leven een relevantere uitkomst maat is dan overlevingswinst.
Ontwikkeling van geneesmiddelen in een kleine populatie is niet veel duurder of goedkoper dan in een grote populatie. De kosten moeten echter terugverdiend worden in een kleinere populatie; de middelen zullen dus altijd relatief duur zijn. Dit laat onverlet dat van de producenten transparantie geeist mag worden over het tot stand komen van de prijs en het mag de overheid niet beletten met de producenten in onderhandeling te gaan over een redelijke prijsstelling.
Pakketbeheer
Eén van de publieke randvoorwaarden van zorgbeleid is dat alle burgers toegang hebben tot een basispakket aan zorg. Dat basispakket moet een verantwoord pakket zijn. Het College van Zorgverzekeringen (CVZ) heeft dat eerder omschreven als “een pakket voor nu en in de toekomst dat berust op de balans tussen kwaliteit, toegankelijkheid en betaalbaarheid en waarvoor maatschappelijk draagvlak bestaat.â€[1] Het CVZ adviseert de minister van VWS over een verantwoord pakket. Zij hanteert daarbij een viertal pakketprincipes: noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Integrale weging van deze vier pakketprincipes vindt plaats in de Adviescommissie Pakket (ACP).
Kosteneffectiviteit
In de medische wetenschap is steeds meer mogelijk, maar de betaalbaarheid van de zorg staat onder druk. Er zit een grens aan wat een samenleving zich collectief kan verantwoorden. Het is daarom van belang om die zorg in het basispakket op te nemen die ‘het meest waar voor ons geld biedt’. Dat is de zorg die het meest bijdraagt aan levensduur en kwaliteit van leven. Gezondheidseconomen drukken dit uit in kosteneffectiviteit: de kosten per gewonnen levensjaar in goede gezondheid of de kosten per QALY[2]. Kosteneffectiviteitsonderzoek wordt gebruikt om behandelingen met elkaar te vergelijken. Maar kosteneffectiviteit wordt ook gehanteerd als pakketprincipe. Dan gaat het niet zozeer om het vergelijken van verschillende behandelingen maar om de vraag of een bepaalde behandeling wel of niet in het basispakket komt of blijft. Daarbij wordt rekening gehouden met de ziektelast. Het CVZ hanteert een bandbreedte van €10.000,- voor een beperkte ziektelast tot €80.000,- voor een zeer ernstige ziektelast.[3] Patientenorganisaties kunnen zich niet conformeren aan deze grenswaarden.
Weesgeneesmiddelen en pakketbeheer
In het pakketbeheer nemen weesgeneesmiddelen een bijzondere plaats in. Kosteneffectiviteit, een van de vier pakketcriteria, zal – zeker bij een bedrag van €80.000 euro per QALY[4] dat het CVZ hanteert als richtsnoer[5],- zelden of nooit positief uitvallen voor zeldzame aandoeningen. De weging van kosteneffectiviteit met de overige pakketcriteria is nog onvoldoende geexpliciteerd. Op basis van welke (weging van) criteria wordt een besluit genomen? Dit maatschappelijke en politieke debat is nog onvoldoende gevoerd, niet in zijn algemeenheid, laat staan voor weesgeneesmiddelen. In het geval van weesgeneesmiddelen speelt – naast de ernst van de aandoening – ook mee dat er geen alternatieven beschikbaar zijn. Niet vergoeden komt daarmee overeen met iemand een behandeling ontzeggen. In de besluitvorming dient – breder dan levensduur alleen – de winst in kwaliteit van leven een prominente plaats in te nemen.
Internationaal perspectief
Nederland heeft zich verbonden aan de strategie van de Europese Commissie om de situatie voor mensen met zeldzame aandoeningen te verbeteren (Aanbeveling van de Raad van Europa 8 juni 2009 betreffende zeldzame ziekten 2009/C151/02). In Europa heeft dit beleid inmiddels geresulteerd in een forse toename in het onderzoek op dit terrein, met als resultaat verbeterde zorg en geneesmiddelen voor een aantal tot nu toe onbehandelbare aandoeningen. Door weesgeneesmiddelen uit te sluiten van vergoeding breekt Nederland met dit Europees stimuleringsbeleid. Deze Nederlandse handelwijze kan een negatieve uitstraling hebben op de beschikbaarheid van de geregistreerde middelen in andere Europese landen. De gecreeerde onzekerheid ten aanzien van de vergoeding voor weesgeneesmiddelen beïnvloedt ook de bereidheid van wetenschap en industrie om te investeren in ontwikkeling van therapie voor andere weesziekten.
