Nieuwe medicijnen tegen stofwisselingsziekte X-ALD

De stofwisselingsziekte X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) wordt gekenmerkt door gestoorde afbraak van zeer lange-keten vetzuren (ZLKV). Marc Engelen onderzocht mogelijk nieuwe medicijnen.

Engelen concentreerde zich op twee stoffen: bezafibraat (dat de hoeveelheid vet in het bloed vermindert) en lovastine (een cholesterolverlagend medicijn). Bezafibraat leek veelbelovend, maar blijkt de concentratie ZLKV niet omlaag te kunnen brengen bij de mens, omdat zelfs bij de maximaal toegestane dosis de benodigde concentratie in plasma niet wordt bereikt. Lange tijd werden vrouwen met X-ALD beschouwd als draagsters, niet als patienten. Een groot deel van de draagsters boven de 60 jaar ontwikkelt echter neurologische klachten en/of symptomen, zo blijkt uit een cohortstudie.

Promotie

Dhr. M. Engelen: Translational studies in X-linked Adrenoleukodystrophy. Promotoren zijn mw. prof. dr. B.T. Poll-The en mw. prof. dr. M. de Visser.

16 nov 2012 13:00

Nieuwe medicijnen tegen stofwisselingsziekte X-ALD

Geneeskunde

* Aula – Lutherse kerk
Singel 411 | 1012 XM Amsterdam

bron: Univer. van Amsterdam (promoties)

Redactie Medicalfacts / Alida Budding - Hennink

https://www.medicalfacts.nl

Samen met mijn dochter Janine Budding verzorg ik dagelijks het online medisch nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant is. De rol en beleving van patiënt & Healthy Ageing, zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik heb jarenlang ervaring in diverse functies in thuiszorg.