Prosensa-resultaten derde kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen

0
346

Biofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V. (NASDAQ ticker code: RNA), die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne, publiceert hierbij haar resultaten over het derde kwartaal van 2014. Ook wordt een update gegeven van de stand van zaken rond de indiening van het registratiedossier voor drisapersen bij de FDA en de herstart van behandeling van patiënten met drisapersen, het verst gevorderde kandidaat-medicijn van Prosensa. Daarnaast worden meer details verstrekt over de volgende stappen voor andere exon-skipping kandidaat-medicijnen in de pijplijn voor de behandeling van Duchenne.

Hans Schikan, CEO van Prosensa zegt: “We zijn bijzonder verheugd met de belangrijke voortgang die we hebben geboekt in de afgelopen periode. We hebben onze belofte om weer te starten met de behandeling van patiënten die eerder deelnamen in klinische onderzoeken met drisapersen ingelost. Bovendien zijn we goed op weg met de indiening van onderdelen van het registratiedossier bij de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). We werken hard door aan de realisatie van ons doel om een medicijn tegen Duchenne zo snel als mogelijk voor jongens met deze aandoening beschikbaar te hebben”.

Recente ontwikkelingen

Update ontwikkeling Drisapersen-programma
Op 17 september maakte Prosensa bekend dat een gefaseerd programma was gestart waarbij de eerste patiënten in de Verenigde Staten weer werden behandeld met drisapersen. Het Noord-Amerikaanse programma omvat de herstart van behandeling in 14 klinische centra met 72 patiënten die deelnamen aan de klinische studies DEMAND V (fase II) en DEMAND III (fase III).

Op 26 september maakte Prosensa bekend dat het herstart-programma van behandeling met drisapersen werd uitgebreid naar Europa, te beginnen in België.

Op 10 oktober werd aangekondigd dat Prosensa het eerste onderdeel van het registratiedossier voor drisapersen had ingediend bij de FDA. De registratieaanvraag vindt plaats onder de “versnelde goedkeuringsprocedure” en de “doorbraak therapie status”, toegekend door de FDA.

Publicaties en wetenschappelijke presentatiesgeneesmiddelonderzoek Op 8 september maakte Prosensa de publicatie bekend in het wetenschappelijke tijdschrift The Lancet Neurology van resultaten van een verkennende, dubbelblind, placebo-gecontroleerde fase II studie (DEMAND II/DMD114117) met drisapersen in Duchenne-patiënten. De publicatie van de resultaten van de studie, die de effectiviteit en veiligheid van drisapersen onderzocht over een periode van 48 weken, beschrijft de positieve uitkomsten van de studie. Daarbij werd  het primaire eindpunt gerealiseerd zonder enige noemenswaardige veiligheidsissues. De eerste, top-line studieresultaten van dit onderzoek  werden gepresenteerd in april 2013.

Op 24 september werden de resultaten van Prosensa’s onderzoek naar de ontwikkeling van een accurate en reproduceerbare methode voor het meten van dystrofine in patiënten met Duchenne en de ziekte van Becker gepubliceerd in het online zogeheten peer-reviewed wetenschappelijke tijdschrift PLOS ONE. De publicatie, van de hand van Prosensa’s Chantal Beekman et al, beschrijft Prosensa’s semi-geautomatiseerde analysemethode. Deze bleek objectief, reproduceerbaar en gevoelig voor het onderzoeken van dystrofine met immunofluorescentie in spierbiopten van zowel Duchenne als Becker-patiënten in natuurlijke beloopstudies of klinische studies met kandidaat-medicijnen gericht op het herstel van de dystrofine-expressie in de spieren.

Tussen 7 en 11 oktober, tijdens het 19e internationale congres van de World Muscle Society (WMS) in Berlijn, werden 12 zogeheten ‘abstracts’ gepresenteerd, waaronder die met betrekking tot biomarkers die de progressie van de ziekte van Duchenne meten, klinische data en pre-klinische inspanningen met multi-exon skipping, dat zich richt op de meer zeldzame mutaties (tussen de exonen 10 – 40) in het dystrofine gen.

Financiële Highlights

Nettoverlies
Het nettoverlies over het derde kwartaal van 2014 kwam uit op €10,6 miljoen of €0,29 per aandeel, vergeleken met een verlies van €4,3 miljoen of €0,12 per aandeel over de vergelijkbare periode in 2013.

Omzet
De omzet over het derde kwartaal van 2014 was nihil, vergeleken met €2,4 miljoen in 2013, als gevolg van een afname van licentie-inkomsten van €1,3 miljoen en lagere samenwerkingsinkomsten van €1,1 miljoen als gevolg van de beëindiging van de onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met GSK.

R&D-uitgaven
In het derde kwartaal van 2014 bedroegen de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling €8,4 miljoen, vergeleken met €4,9 miljoen in de vergelijkbare periode in 2013. De uitgaven namen voornamelijk toe door uitbreiding van de R&D- en registratiecapaciteiten. Deze werden direct beïnvloed door de beëindiging van de samenwerkingsovereenkomst met GSK, maar ook door de kosten die gemoeid zijn met de voorbereiding van het registratiedossier en de voortgaande klinische fase I/II studies voor PRO044, PRO045 en PRO053.

Algemene en administratieve kosten
De algemene en administratieve kosten namen in het derde kwartaal toe van €1,9 miljoen in 2013 tot €2,4 miljoen in 2014. De toename in de periode tot 30 september 2014 is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met indiening van het registratiedossier vergeleken met dezelfde periode in 2013. Op 3 juli 2014 werd een zogeheten shelf-registratie statement (Form F-3) ingediend die de mogelijkheid biedt om tot $150 miljoen nieuwe aandelen uit te geven in het geval dat daarvoor wordt gekozen.

Kaspositie en bestedingen
Per 30 september 2014 bedroegen de liquide middelen €62,0 miljoen.

Vooruitzichten 2014
Prosensa verwacht dat de liquide middelen per 31 december 2014 tussen de €52 miljoen en €54 miljoen zullen bedragen. In deze verwachting is geen rekening gehouden met de invloed van eventuele toekomstige acquisities, verkopen, partnerships, licentietransacties of wijzigingen in de kapitaalstructuur van de onderneming, waaronder een eventuele toekomstige uitgifte van aandelen.