Patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom dreigen medicijn niet meer te krijgen

Vanaf juni 2014 is juni 2014 is elosulfase, alfa toegelaten door het Europese Geneesmiddelen Agentschap EMA. Vanaf dat moment werd het middel ook vergoed door de zorgverzekeraars voor patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom, een ernstige stofwisselingsziekte. Elf van de veertien patiënten in Nederland, die aan de ziekte lijden, worden behandeld in het AMC.

Het Zorginstituut Nederland (ZIN) vindt de wetenschappelijke onderbouwing van de werkzaamheid van het middel onvoldoende en nam begin maart in een brief aan minister Schippers het standpunt in dat het middel niet voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Het middel wordt daarom ook niet langer vergoed door de verzekering. Het gaat om een kostbaar medicijn, de kosten worden geschat op een half miljoen euro per jaar per patiënt.

Patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom lijden aan voortschrijdende abnormale vorming en groei van het skelet. De patiënten blijven vaak heel klein en krijgen steeds meer problemen met hun bewegingsapparaat.

Daarnaast hebben ze problemen met hun hart en longen. Hun hersenen zijn niet aangetast. De ziekte leidt tot veel operaties.  De eerste onderzoeksresultaten zijn hoopgevend, maar bewijzen inderdaad nog niet dat het middel effectief is, vinden ook twee artsen van het AMC.

Bron: NOS

Redactie Medicalfacts / Alida Budding - Hennink

https://www.medicalfacts.nl

Samen met mijn dochter Janine Budding verzorg ik dagelijks het online medisch nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant is. De rol en beleving van patiënt & Healthy Ageing, zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik heb jarenlang ervaring in diverse functies in thuiszorg.