Knelpunten ontwikkeling geneesmiddelen in kaart gebracht

De implementatie van geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal cellen, weefsels of genen stagneert vaak. Het LUMC heeft in kaart gebracht waar het misgaat bij het ontwikkelen van deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs). Financiering blijkt een belangrijk knelpunt, evenals de complexiteit van regelgeving. De resultaten van dit onderzoek zijn donderdag 7 april aangeboden aan Edvard Beem, plv directeur van ZonMw en aan Michel Rudolphie, algemeen directeur KWF.

Geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal, zoals genen, cellen of weefsels, staan al jaren in de belangstelling van de medische wetenschap. Een belangrijke vraag is hoe kennis uit onderzoek naar deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) zijn weg vindt naar concrete geneesmiddelen voor de patiënt. Na vroeg klinische studies lijkt de implementatie in de praktijk namelijk te stagneren.

Voor patiënten is implementatie van ATMPs van groot belang, omdat deze middelen over het algemeen worden ontwikkeld tegen ernstige aandoeningen waar veelal geen alternatieve behandeling voor bestaat. Voorbeelden zijn de inzet van ATMPs bij de behandeling van genetische afwijkingen, regeneratieve geneeskunde, immunotherapie van kanker en (auto-) immuunziekten. Het LUMC heeft, met subsidie van KWF Kankerbestrijding en ZonMw, bekeken hoe doorontwikkeling en implementatie van ATMPs in Nederland op dit moment gebeurt.

Knelpunten
De ontwikkeling van ATMPs vindt voornamelijk plaats binnen de academische setting, al dan niet in samenwerking met een klein (spin-off) bedrijf. De farmaceutische industrie is echter (nog) niet snel geneigd in de vervolgfase van ATMP-ontwikkeling te investeren, aangezien het in dit stadium van het onderzoek nog uiterst onzeker is of het geïnvesteerde geld terugverdiend gaat worden. Het gaat doorgaans om innovatieve producten, die voor een zeer beperkte groep patiënten ontwikkeld worden. Verschillende instanties opereren hiervoor binnen een complex wettelijk en regelgevend kader.
Stagnatie lijkt dus deels terug te voeren op gebrek aan financiële ondersteuning. Daarnaast worden ook een snel ontwikkelend veld, gebrek aan kennis op het gebied van regelgeving, studiegerelateerde obstakels en samenwerking met onduidelijke verantwoordelijkheden genoemd.

Aanbevelingen
De schrijvers van het rapport bevelen aan dat onderzoekers in de preklinische fase al nadenken over de toekomst van het product en op basis van een target product profile een duidelijk plan opstellen voor het te ontwikkelen product. Daarnaast is het belangrijk om aanvullende scholing te ontwikkelen met aandacht voor ontwikkeling van medisch producten (ATMP) en een extra structuur voor informatievoorziening in te richten. Subsidiegevers en overheid moeten bekijken hoe zij de doorontwikkeling van ATMPs binnen de academische centra verder kunnen ondersteunen, onder meer in samenwerking en op het financiële vlak.

Dit onderzoek is mede gefinancierd door KWF Kankerbestrijding (programma Onderzoek & Implementatie) en het ZonMw (programma Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek)

Voor meer informatie: lees het rapport ATMP’s naar reguliere klinische zorg [PDF]

Bron: LUMC

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.