Kiadis Pharma ontvangt Weesgeneesmiddelstatus van de FDA voor Rhitol(TM) voor de behandeling van chronische GvHD

Biopharmaceutisch bedrijf Kiadis Pharma kondigt vandaag aan dat zij de  weesgeneesmiddelstatus heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor Rhitol(TM) voor de behandeling van chronische Graft versus Host Disease (GvHD). Deze complicatie van allogenebeenmergtransplantaties is zeer ernstig en kan levensbedreigend worden indien de patiënt niet adekwaat reageert op de behandeling met middelen die hetimmuunsysteem onderdrukken. Onlangs is een multicenter fase I/II klinische studie for Rhitol(TM) voltooid bij patienten met ernstige, chronische GvHD,die niet reageren op  behandeling met corticosteroiden. Naar verwachting zalde fase III studie in 2008 van start gaan.

"De beslissing van de FDA om Rhitol(TM) de weesgeneesmiddelstatus toe tekennen in dit veld van terminale bloedkanker versterkt onze kansen om dezeinnovatieve behandeling verder te ontwikkelen", zegt Dr. Manja Bouman, ChiefExecutive Officer van Kiadis Pharma.   De weesgeneesmiddel-status van de FDA is bedoeld voor nieuwe therapieëndie ontwikkeld worden voor de behandeling van ziekten of aandoeningen, waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. Deweesgeneesmiddel-status voorziet in een versneld registratie proces, bepaalde fiscale voordelen, vrijstelling van bepaalde gebruikers kosten en  eenexclusiviteitsperiode van zeven jaar in de Verenigde Staten na goedkeuringvan het produkt.

Rhitol(TM) is in ontwikkeling voor de behandeling van patienten metsteroïde resistente of intolerante vormen van chronische GvHD. Rhitol(TM)maakt gebruik van een molecuul dat specifiek díe immuuncellen inactiveert dieGvHD veroorzaken. Rhitol(TM) zorgt daarmee voor een immuunmodulatie effect inde patiënt met chronische GvHD wat resulteert in een herstel van de
tolerantie van het afweersysteem, en tracht daardoor de ziekte verschijnselen
af te laten nemen.

   Over chronische GvHD

   GvHD is een aandoening die kan ontstaan na een allogene beenmerg
transplantatie en heeft veel weg van een autoimmuunziekte. Bij GvHD treedt er
een afweer reactie op van de immuuncellen van de donor tegen de organen en
weefsels van de patiënt. Chronische GvHD treedt meestal enige tijd na de
transplantatie op en wordt standard behandeld met immuunsysteemonderdrukkende
middelen zoals steroïden. De aandoening kan echter levensbedreigend worden
indien de patiënt niet adekwaat reageert op de behandeling met
immuunsysteemonderdrukkende middelen of als deze middelen ernstige
bijwerkingen veroorzaken. Bij patiënten met ernstige chronische GvHD zijn
meerdere organen en weefsels aangetast en deze patiënten hebben in het
algemeen een slechte kwaliteit van leven.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.