Biotech verdient meer steun van overheid
ArrayMijn hoop is gevestigd op Prosensa. Deze Nederlandse biotechnologie start-up uit 2002 loopt nog steeds voorop met een revolutionaire, breed toepasbare behandelmethode om genetische afwijkingen te corrigeren. Jammer genoeg helpt de regelgeving het bedrijf niet. De regels van de overheid maken het Nederlandse bedrijven niet gemakkelijk om op eigen kracht nieuwe geneesmiddelen naar de markt te brengen. In mijn ogen speelt onze overheid de concurrentie van Prosensa in de kaart.
Prosensa kan zich gelukkig prijzen met een samenwerkingsverband met de Engelse farmaciereus GlaxoSmithKline. Sinds oktober 2009 werkt Prosensa nauw samen in een ontwikkelingsprogramma van £412 mln van het Engelse concern. GlaxoSmithKline heeft het recht om vier geneesmiddelen te gaan verkopen. Prosensa krijgt daarop dubbel digit-royalties. Prosensa houdt de handen vrij bij de verdere ontwikkeling.
PRO051, de eerste toepassing van Prosensa’s behandelmethode, wordt ontwikkeld voor de ziekte van Duchenne. Deze ernstige kinderziekte komt in Nederland voor bij 600 jongens. Hun spieren missen een eiwit (dystrophine), waardoor zij voor hun twaalfde levensjaar in een rolstoel belanden en voor hun dertigste levensjaar aan de beademingsmachine sterven. De intensieve zorg loopt op tot een half miljoen euro per jaar.
Sinds de jaren ’60 is bekend dat ingekorte vormen van eiwitten werkzaam kunnen zijn om de ziekte te behandelen. Prosensa’s behandelmethode, die voortkomt uit het Leidse universiteitsziekenhuis, bestaat uit een klein stukje genetisch materiaal dat het lichaam ingekorte eiwitten laat maken. De Prosensa-methode is op 80% van de Duchennes toepasbaar. PRO051 laat het 51ste stukje van het genoom voor dystrophine overslaan en is toepasbaar op 13% van de Duchennes.
PRO051 bleek bij 12 jonge patienten in Belgie en Zweden de gemiddelde achteruitgang van het lopen te voorkomen. Er trad zelfs verbetering op. Het is jammer dat de Nederlandse overheid in 2007 besloot het onderzoek niet in Nederland toe te staan.
In Nederland hebben 80 jongens mogelijk baat bij PRO051. Maar de overheid vindt dat eerst langdurig placebo-gecontroleerd onderzoek moet worden gedaan, voordat deze Nederlandse jongens mogen worden geholpen. De Nederlandse biotechnologie is gebaat bij betere overheidseisen. De ziekte van Duchenne laat altijd achteruitgang zien tot de dood erop volgt. Naar mijn mening is placebo-gecontroleerd onderzoek niet nodig om vast te stellen of Prosensa’s methode werkt.
Patienten, premiebetalers en het bedrijfsleven zijn slecht af met het Nederlandse innovatiebeleid voor de biotechnologie.
Dr. drs. Wim Huppes MBA is internist in Hilversum.