Fase 3 klinische trial: DR Cysteamine tegen nefropathische cystinose
Array
Raptor Pharmaceutical geeft update over fase 3 klinische trial van DR Cysteamine voor de mogelijke behandeling van nefropathische cystinose
Gegevens van de trial zullen naar verwachting in juli 2011 worden vrijgegeven
Raptor Pharmaceutical Corp. (“Raptor” of de “Onderneming”) (Nasdaq: RPTP), kondigde vandaag aan dat de laatste bezoeken van patienten voor de klinische trials op 3 juni werden afgerond. De laatste gegevensanalyse van de fase 3 klinische trial van een orale formulering met vertraagde afgifte van cysteamine-bitartraat (“DR Cysteamine”) bij patienten met nefropathische cystinose (“cystinose”) zal deze week beginnen. De Onderneming kondigde aan dat 41 patienten het onderzoeksprotocol van negen weken hebben afgerond. De Onderneming verwacht de gegevens van deze trial eind juli 2011 te kunnen rapporteren. De verlengingsfase van de klinische trial gedurende welke alle patienten die fase 3 van het onderzoek hebben afgerond, kunnen kiezen door te gaan met de DR Cysteamine-behandeling, is in gang gezet.
De pivotale fase 3 klinische trial is opgezet als een poliklinisch onderzoek naar de veiligheid, verdraagzaamheid, farmacokinetiek (“PK”) en farmacodynamiek (“PD”) van DR Cysteamine die iedere twaalf uur wordt toegediend aan patienten met cystinose, vergeleken met de cysteamine-bitartraat met directe afgifte die iedere zes uur moet worden toegediend. DR Cysteamine is ontwikkeld voor een verlaagde toedieningsfrequentie en verbeterde verdraagzaamheid in vergelijking met cysteamine met direct afgifte die de huidige zorgstandaard is bij cystinose. De multicentrische, gerandomiseerde, cross-over opzet van dit
vergelijkend onderzoek is het gevolg van gesprekken met de Amerikaanse Food and Drug Administration (“FDA”) waarin de FDA belangrijke begeleiding heeft geboden bij het ontwerp van het onderzoeksprotocol, de klinische eindpunten en statistische analyses.
“We zijn verheugd te kunnen constateren dat onze laatste patienten de fase 3 klinische trial afronden en worden beloond met het feit dat 40 van de 41 patienten die het onderzoek voltooien, hebben gekozen voor ons lange termijn vervolgonderzoek. Deze hebben besloten de twee maal daagse DR Cysteamine-formulering te blijven gebruiken,” aldus Patrice Rioux M.D., Ph.D., CMO van Raptor. “Aangezien de patienten die zich het eerst hadden inschreven, in augustus afgelopen jaar met het vervolgonderzoek zijn begonnen, wordt nu een
aantal patienten al ruim 9 maanden behandeld met DR Cysteamine. Momenteel hebben we een half jaar gegevens van vervolgonderzoeken van onze eerste 20 patienten.”
Over nefropathische cystinose
Nefropathische cystinose is een aangeboren stofwisselingsaandoening die wordt gekenmerkt door het abnormale transport van cystine, een aminozuur, uit de lysosomen. Het op niet juiste wijze behandelen van Nefropathische cystinose kan tot ernstige gevolgen voor de gezondheid leiden, met inbegrip van nierfalen en
een daaruit voortvloeiende noodzaak tot niertransplantatie; groeistoornissen, rachitis en breuken; fotofobie en blindheid. De symptomen doen zich meestal oor het eerst voor in het eerste levensjaar, wanneer cystinekristallen zich ophopen in verschillende weefsels en organen, waaronder de nieren, de hersenen,
de lever, de schildklier, de alvleesklier, de spieren en de ogen.
Over Cysteamine en DR Cysteamine
DR Cysteamine is Raptors in eigen beheer ontwikkelde entericcoated, orale formulering in microkorrels van cysteamine-bitartraat dat is ontworpen om een mogelijke doseringsfrequentie en gastroïntestinale bijwerkingen te verminderen die worden geassocieerd met cysteamine-bitartraat met directe afgifte. De
formulering is goedgekeurd voor de verkoop door de FDA en European Medicines Agency (“EMA”) voor de behandeling van nefropathische cystinose.
In december 2007 verkreeg Raptor een exclusieve, wereldwijde licentie van de universiteit van Californie, San Diego, voor de ontwikkeling van DR Cysteamine voor nefropathische cystinose en cysteamine voor andere mogelijke indicaties, waaronder de ziekte van Huntington, NASH en de ziekte van Batten.
Over Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) (“Raptor”) richt zich op het versnellen van het aanbod van nieuwe behandelopties aan patienten door het verbeteren van bestaande therapieen via het toepassen van uiterst gespecialiseerde drug targeting-platforms en expertise op het gebied van formulering. Raptor richt zich met name op patientenpopulaties voor welke weinig beschikbaar is en bij wie het de grootst mogelijke impact kan hebben.
Raptor heeft momenteel productkandidaten in klinische ontwikkeling die zijn ontworpen voor de mogelijke behandeling van nefropathische cystinose, niet-alcoholische steatohepatitis (“NASH”), de ziekte van Huntington (“HD”), aldehyde dehydrogenase (“ALDH2”)-deficientie en trombotische aandoeningen.
Raptors preklinische programma’s zijn gebaseerd op nieuwe geneesmiddelenkandidaten uit de biotechnologie en drug-targeting platforms die zijn afgeleid van het menselijke receptorgeassocieerde eiwit (“RAP”), en
gerelateerde eiwitten die zijn ontworpen voor de bestrijding van kanker, neurodegeneratieve aandoeningen en infectieziekten.
Zie voor meer informatie www.raptorpharma.com.
Het logo van Raptor Pharmaceutical Corp. is verkrijgbaar op
www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180
TOEKOMSTGERICHTE MEDEDELINGEN
Dit document bevat toekomstgerichte mededelingen zoals deze term is gedefinieerd in de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze mededelingen hebben betrekking op toekomstige gebeurtenissen, of onze toekomstige ondernemingsresultaten, of toekomstige financiele prestaties,
met inbegrip van, echter niet beperkt tot de volgende mededelingen: dat DR Cysteamine de doseringsfrequentie zal verlagen en verdraagzaamheid zal verbeteren in vergelijking met cysteamine met directe afgifte; dat de uiteindelijke gegevens zullen worden geevalueerd en dat, indien de Onderneming
de eerste bevindingen zal rapporteren, dit eind juli zal gebeuren; dat alle 40 patienten zullen blijven deelnemen aan het lange termijn vervolgonderzoek van de Onderneming waarbij de patienten de DR Cysteamine-formulering tweemaal daags krijgen toegediend; en dat Raptor in staat zal zijn om met succes DR Cysteamine of één van de andere productkandidaten te ontwikkelen. Deze mededelingen zijn
slechts voorspellingen en omvatten bekende en onbekende risico’s, onzekerheden en andere factoren, waardoor de daadwerkelijke resultaten van de Onderneming wezenlijk kunnen verschillen van deze toekomstgerichte mededelingen. Factoren die de toekomstgerichte mededelingen van de Onderneming significant kunnen wijzigen, of de realisatie ervan kunnen voorkomen, zijn onder andere: dat Raptor mogelijk niet succesvol is in het ontwikkelen van producten of het verwerven van producten; dat de technologie van Raptor mogelijk niet wordt gevalideerd naarmate deze verder voortschrijdt en dat de methoden mogelijk niet
door de wetenschappelijke gemeenschap worden geaccepteerd; dat Raptor niet in staat is om belangrijke medewerkers te behouden of te werven wiens kennis essentieel is voor de ontwikkeling van haar producten; dat zich onvoorziene wetenschappelijke moeilijkheden voordoen in het proces van de Onderneming; dat
de patenten van Raptor niet voldoende zijn om essentiele aspecten van haar technologie te beschermen; dat concurrenten mogelijk betere technologie uitvinden; dat Raptors producten mogelijk niet zo goed werken als gehoopt of, nog erger, dat de producten van de Onderneming ontvangers kunnen schaden; en dat Raptor mogelijk niet in staat is om voldoende fondsen voor ontwikkeling of werkkapitaal te verwerven. Bovendien kan het zijn dat de producten van Raptor zich mogelijk nooit tot nuttige producten ontwikkelen en zelfs als dat wel het geval is, worden deze mogelijk niet goedgekeurd voor verkoop aan het publiek.
Raptor waarschuwt lezers om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte mededelingen die uitsluitend een uitspraak doen op de datum waarop ze zijn afgegeven. Een bepaald aantal van deze risico’s, onzekerheden en andere factoren wordt uitgebreider besproken in de documenten die de nderneming van tijd tot tijd deponeert bij de Securities and Exchange Commission (the “SEC”). Raptor raadt u ten zeerste aan deze documenten te lezen en te overwegen, met inbegrip van: Raptors jaarverslag op Form 10-K,
gedeponeerd bij de SEC op 22 november 2010; en Raptors kwartaalverslag op Form 10-Q, gedeponeerd bij de SEC op 14 april 2011; die alle gratis verkrijgbaar zijn op de SEC-website www.sec.gov. Volgende schriftelijke en mondelinge toekomstgerichte mededelingen die aan Raptor of aan personen die namens Raptor handelen, kunnen worden toegeschreven, zijn uitdrukkelijk in hun geheel gekwalificeerd door de waarschuwende mededelingen die in Raptors bij de SEC gedeponeerde verslagen zijn vermeld. Raptor wijst uitdrukkelijk alle bedoelingen of verplichtingen af om toekomstgerichte mededelingen bij te werken.
