Celgene: MDS nieuwe indicatie voor lenalidomide
ArrayDe EMA heeft toestemming gegeven om lenalidomide, Revlimid voor te schrijven bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS). De behandeling is geïndiceerd voor patiënten met transfusie-afhankelijke anemie als gevolg van myelodysplastische syndromen (MDS) met een geïsoleerde chromosomale abnormaliteit del 5q. Deze beslissing betekent dat lenalidomide nu is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke anemie als gevolg van lage-of intermediate-1-risico myelodysplastisch syndroom (MDS) geassocieerd met een geïsoleerde 5q-deletie cytogenetische abnormaliteit wanneer andere therapeutische opties zijn onvoldoende of inadequate.1
“Transfusieafhankelijke MDS-patienten met de del 5q-variant hebben weinig effectieve behandelingsopties, maar Revlimid brengt hoop voor deze patiënten,” aldus Dr. Aristotles Giagounidis, van de Marien ziekenhuis in Düsseldorf, Duitsland. “De standaardbehandeling bij MDS- patiënten bestaat uit bloedtransfusies, wat kan helpen tegen de ziekte maar een grote last is voor de patiënt, in het bijzonder de oudere patiënten. De ouderen vormen de meerderheid van de MDS-patiënten. Ook voor zorgverleners en het zorgsysteem zorgt deze behandeling voor een lasten verlichting. het oraal in te nemen medicijn een lastenvermindering betekenen.”
MDS is een vorm van kanker waarbij de productie van bloedcellen en bloedplaatjes door het beenmerg wordt verstoord, die zal vaak leiden tot ernstige anemie, infecties en bleeding.2 Ongeveer 50 procent van mensen met MDS of andere vorm van chromosoom (cytogenetische) hebben ook een genetische abnormaliteit. 30 procent van hen heeft waarschijnlijk de specifieke del (5q) abnormaliteit.3 Over het algemeen hebben MDS del (5q) geassocieerd patiënten een slechte prognose – vooral wanneer andere cytogenetische afwijkingen aanwezig zijn – met inbegrip van het risico op progressie naar acute myeloïde leukemie (AML), die meestal fatal is.2. Momenteel is alleen beenmergtransplantatie een mogelijkheid MDS te behandelen, maar slaat niet bij iedereen aan. De overige behandelingen, waaronder bloedtransfusies, zijn onder andere gericht op een verbetering van de kwaliteit van leven, maar deze moeten zeer frequent herhaald worden. Soms hebben patienten wekelijks een bloedtransfusie nodig. Het orale medicijn kan ingezet worden voor de groep patiënten die voor de behandeling van MDS afhankelijk is van bloedtransfusies en waarbij andere behandelingen onvoldoende of ontoereikend zijn. Het medicijn is alleen geschikt voor de patiënten met de zogenaamde MDS del 5q-variant, welke over het algemeen een slechte prognose heeft.
“Transfusieafhankelijke MDS-patienten met de del 5q-variant hebben weinig effectieve behandelingsopties, maar lenalidomide brengt hoop voor deze patiënten,” aldus Dr. Aristotles Giagounidis, van de Marien ziekenhuis in Düsseldorf, Duitsland. “De standaardbehandeling bij MDS- patiënten bestaat uit bloedtransfusies, wat kan helpen tegen de ziekte maar een grote last is voor de patiënt, in het bijzonder de oudere patiënten. De ouderen vormen de meerderheid van de MDS-patiënten. Ook voor zorgverleners en het zorgsysteem kan het oraal in te nemen medicijn een lastenvermindering betekenen.enalidomide hoeft slechts een maal daags te worden ingenomen”
“Transfusion afhankelijke MDS-patiënten, met een geïsoleerde del (5 q), hebben weinig effectieve therapie opties historisch gezien had, maar de Europese beschikking van de Commissie brengt nu nieuwe hoop voor deze mensen, met een effectieve en gerichte behandeling optie,” zei Dr Aristotles Giagounidis, van de Marien ziekenhuis in Düsseldorf, Duitsland. “De standaard van zorg voor MDS is historisch gezien transfusies van rode bloedcellen, wat kan helpen bij het controleren van de ziekte, maar vormen een enorme last voor de patiënten – in het bijzonder de ouderen, die deel uitmaken van de meerderheid van de MDS-patiënten – evenals aan zorgverleners en gezondheidssystemen. ”
“De aankondiging van vandaag is het resultaat van vele jaren van ontwikkeling en voortdurende samenwerking met de Europese regelgevende instanties om een ??belangrijke en gerichte behandelingsoptie te brengen voor mensen met MDS in heel Europa met de geïsoleerde del (5q) cytogenetische abnormaliteit. Celgene heeft bijna 7 jaar gewerkt om deze indicatie voor deze zeldzame ziekte te realiseren, en met veel doorzettingsvermogen. We zijn trots om nu in staat er voor de kunnen zorgen dat patiënten toegang hebben tot lenalidomide voor MDS del (5q), ” zo vertelt Alan Colowick, President van Celgene EMEA, opgetogen.
De beslissing van de Europese Commissie over lenalidomide was gebaseerd op het positieve voordeel-risico-verhouding in de aangegeven populatie, zo blijkt uit de resultaten van MDS-004 en MDS-003.4, 5 MDS-004 een fase III, multicenter, gerandomiseerde studie waarbij er 182 dagen het gebruk ban lenalidomide 10 mg werd vergeleken met placebo (55.1% vs. 6.0%”>dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische study.4 De resultaten toonden aan dat een aanzienlijk groter aantal patiënten met myelodysplastisch syndroom het primaire eindpunt van transfusieonafhankelijkheid later bereikten. De lenalidomide groep op(> 182 dagen) lenalidomide 10 mg werd vergeleken met placebo (55.1% versus 6.0% ) .4 Van de 47 patiënten met een geïsoleerde del (5q) cytogenetische abnormaliteit en behandeld met lenalidomide 10 mg, 27 patiënten (57,4%) werd zelfs transfusie-onafhankelijk. 4
De beslissing volgt op het positieve advies in april 2013,6 ??uitgegeven door het Comite voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP)
REVLIMID zal worden gelanceerd door elk EU-land volgens de lokale voorschriften. Duitsland zal naar verwachting het eerste land dat de therapie voor patiënten met MDS del (5q) te brengen zijn.
Over Del 5q chromosoomafwijking
Chromosomale (cytogenetische) afwijkingen worden gedetecteerd in ongeveer de helft van de patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS), en omvatten een of meer specifieke chromosomen. De meest voorkomende cytogenetische abnormaliteiten bij MDS zijn het verdwijnen van de lange arm van chromosoom 5, 7 en 20. Een andere vaak voorkomende abnormaliteit is een extra exemplaar van chromosoom 8. Een deletie waarbij het 5q-chromosoom is aangedaan, is de meest frequent geïdentificeerde afwijkingen en deze kan bij 20 procent tot 30 procent van alle patiënten met MDS cytogenetische abnormaliteiten worden gevonden.
Over REVLIMID ®
REVLIMID is goedgekeurd in combinatie met dexamethasone voor de behandeling van patiënten met multipel myeloom die minstens een eerdere therapie hebben ondergaan, in bijna 70 landen, omvat Europa, Amerika, het Midden-Oosten en Azië, en in combinatie met dexamethasone voor de behandeling van patiënten waarvan de ziekte na een behandeling in Australië en Nieuw-Zeeland.
In aanvulling op de Europese beschikking van de Commissie voor de EMEA, is REVLIMID goedgekeurd in de Verenigde Staten, Canada, Zwitserland, Australië, Nieuw-Zeeland en een aantal Latijns-Amerikaanse landen, alsmede Maleisië en Israel, voor transfusie-afhankelijke anemie vanwege lage-of intermediate -1-risk MDS geassocieerd met een deletie 5q cytogenetische abnormaliteit met of zonder bijkomende cytogenetische abnormaliteiten. Marketing Authorization Applications worden momenteel geëvalueerd in een aantal andere landen.
US Regelgeving voor Revlimid
REVLIMID ® (lenalidomide) in combinatie met dexamethason is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met multipel myeloom (MM) die minstens een eerdere behandeling hebben gekregen.
