Spierziekten Nederland blij met vergoeding geneesmiddel Pompe

Spierziekten Nederland is blij met het besluit van minister Schippers om het middel tegen de ziekte van Pompe, Myozyme, te blijven vergoeden. Zij maakte vandaag bekend dat zij met de fabrikant van het middel, Genzyme, tot overeenstemming is gekomen over de prijs. Voor mensen met de ziekte van Pompe wordt daarmee een lange periode van onzekerheid afgesloten. Spierziekten Nederland pleit voor meer ruimte in de regelgeving voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen.

Vorig jaar juli lekte een conceptadvies uit van het College voor Zorgverzekering (CVZ) over de vergoeding van het geneesmiddel. Tot verbazing en ontzetting van zowel de patiënten als de behandelaars was dit een negatief advies. Op dat moment zou in de ogen van het CVZ het middel niet of onvoldoende werkzaam zijn. Uiteindelijk heeft het CVZ om verschillende redenen in het definitieve advies een positief standpunt ingenomen. Het is te waarderen dat er ook bereidheid was om naar de inbreng van patiënten en artsen te luisteren. Onderzoekers van het Erasmus MC hebben inmiddels ook overtuigend de werkzaamheid van het middel aangetoond.

Aan een definitieve vergoeding was wel de voorwaarde verbonden dat de minister met de fabrikant in gesprek zou gaan over de prijs van het middel. Deze onderhandelingen hebben plaatsgevonden in de afgelopen maanden. Spierziekten Nederland waardeert het zeer dat zowel het ministerie van VWS als Genzyme hun verantwoordelijkheid hebben genomen en uiteindelijk ook tot elkaar gekomen zijn.

Voor patiënten is er nu een einde gekomen aan een lange periode van knagende onzekerheid. Voor hen stond hun welzijn en soms ook letterlijk hun leven op het spel. In eerste instantie geldt de maatregel tot eind 2016. Daarna vindt een evaluatie plaats. Het hele proces heeft laten zien dat het belangrijk is dat er voldoende ruimte is en blijft voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. In de toekomst moeten de regelgeving en de procedures in het beoordelingstraject zoveel ruimte bieden dat een goed werkend weesgeneesmiddel zich in de praktijk ook kan bewijzen.

Bron: Vereniging Spierziekten Nederland

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.