Europese subsidie voor ambitieuze gentherapie LUMC

De afdeling Immunohematologie en Bloedtransfusie (IHB) van het LUMC ontving  samen met partners deze maand een subsidie van bijna zeven miljoen euro voor het SCIDNET-programma. De betrokken onderzoekers verwachten dankzij de subsidie een innovatieve stamceltherapie te ontwikkelen voor kinderen met ernstige infecties door afweerstoornissen.

Het doel van SCIDNET is om ernstige gecombineerde afweerstoornissen (severe combined immunodeficiency, oftewel SCID) bij zeer jonge kinderen te genezen. De afwezigheid van T-cellen leidt bij hen tot ernstige, levensbedreigende infecties. Zonder behandeling overlijden de meesten binnen enkele maanden. Er is een groot aantal gendefecten verantwoordelijk voor deze aandoening; maar liefst vijf ervan worden in het nieuwe programma aangepakt.

Reparatie van stamcellen
Kinderen met SCID ondergaan momenteel meestal beenmergtransplantatie, maar het is vaak moeilijk om geschikte donoren te vinden. Europese onderzoekers ontwikkelden de afgelopen jaren een behandeling door middel van gentherapie die de stamcellen van de patiënt zelf repareert. Een onschadelijk gemaakt, ‘kreupel’ virus transporteert een niet-defecte vorm van het aangedane gen naar de stamcellen van de patiënt. Hieruit ontwikkelen vervolgens weer goed functionerende afweercellen. De bloed- en afweersystemen worden gezond en kunnen virussen en bacteriën daarna een leven lang de baas.

Frontlinie
Frank Staal, hoogleraar Moleculaire Stamcelbiologie (LUMC), loopt vooraf in dit type onderzoek in Nederland. Hij zegt dat de ontwikkeling van de gentherapie de nodige uitdagingen kende, maar dat de nieuwe aanpak al bij een aantal gendefecten blijkt te werken. “Bij het LUMC nemen we nu het voortouw in de aanpak van enkele andere defecten. Na jaren van afwezigheid staan we met SCIDNET weer in de frontlinie van stamcelgebaseerde gentherapie.” Hij voegt toe dat het een veelbelovende techniek is die in de nabije toekomst grote sprongen voorwaarts zal maken.

Traditie
Het SCIDNET-onderzoek past volgens Staal in de traditie van de gerenommeerde LUMC-hoogleraren Van Rood, Van Bekkum, Vossen, Van der Eb en Valerio. De prominenten zetten zich sinds eind jaren zestig al in om SCID met stamcel- en/of gentherapie te genezen. “Het LUMC heeft de ambitie om uiterlijk in 2017 een klinische studie te starten voor kinderen met SCID. Op termijn willen we het Nederlandse centrum voor stamcelgebaseerde gentherapie worden en nauw samenwerken met andere Europese centra. De Horizon 2020-subsidie is een goede stap in die richting”, aldus Staal.

Horizon 2020
De subsidie werd verstrekt in het kader van het onderzoeks- en innovatieprogramma Horizon 2020 van de Europese Commissie. De referenten beoordeelden het SCIDNET-project met een score van 15 uit 15, waarmee het als hoogste eindigde van alle ruim vierhonderd ingediende aanvragen. Het SCIDNET-consortium bestaat uit twaalf partners en wordt geleid door University College Londen, met het LUMC als belangrijke tweede partner.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.