Radboudumc en ProQR werken aan nieuwe therapie Usher syndroom

Samenwerking Radboudumc en ProQR bij ontwikkeling nieuwe therapie voor Usher syndroom
Het Radboudumc en ProQR Therapeutics uit Leiden hebben een samenwerkingsovereenkomst getekend. Via deze samenwerking willen ze een RNA-therapie voor patiënten met Usher syndroom sneller gaan ontwikkelen.

Usher syndroom is de meest voorkomende vorm van erfelijke doof-blindheid bij de mens. Het gehoorverlies kan deels gecompenseerd worden door patiënten te voorzien van gehoortoestellen of cochleaire implantaten, maar op dit moment bestaat er geen behandeling waarmee het verlies van het gezichtsvermogen is te behandelen. Usher is een zeldzame aandoening, maar heeft een enorme negatieve impact op de kwaliteit van leven.

Specifieke mutatie corrigeren
Een belangrijke oorzaak voor het ontstaan van Usher syndroom is een specifieke mutatie in het USH2A gen, die werd beschreven in 2012. Erwin van Wijk, onderzoeker in het Radboudumc, ontwikkelde een methode om het effect van deze specifieke mutatie te corrigeren met zogenoemde enkelstrengs oligonucleotiden.
Om de ontwikkeling van deze methode te versnellen is het Radboudumc een samenwerking en licentieovereenkomst aangegaan met ProQR Therapeutics. ProQR Therapeutics is een Nederlands biotech-bedrijf, dat zich toelegt op het helpen van patiënten door middel van het ontwikkelen van nieuwe RNA medicijnen voor ernstige, zeldzame aandoeningen zoals cystic fibrosis (taaislijmziekte) en Leber’s congenitale amaurosis Type 10 (LCA10). Dankzij de overeenkomst gaan ProQR en het Radboudumc nu samenwerken bij de ontwikkeling van toekomstige therapieën voor patiënten met Usher syndroom, gebaseerd op oligonucleotiden. ProQR ondersteunt het onderzoek en verkrijgt een exclusieve licentie voor de door het Radboudumc ontwikkelde technologie.

Bron: Radboudumc

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.