Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaart 17 miljoen bij aHUS

0
329


Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

aHUS

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.

Dosis omlaag

Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschrift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.

Kosten besparen


Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”

CUREiHUS studie


Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.

Over aHUS


Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

Bron: Radboudumc

Vorig artikelLeon van Halder, voorzitter Radboudumc, legt functie neer
Volgend artikelGilde Healthcare trekt €200 miljoen aan voor nieuw private equity-fonds
Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg2.0 zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden. Ik studeerde Fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de medische- , farmaceutische industrie en de gezondheidszorg. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. Ik ga jaarlijk naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.